Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nosní kapky s indukovanými pluripotentními kmenovými buňkami odvozenými z exozomů pro léčbu refrakterní fokální epilepsie

5. června 2023 aktualizováno: Peking Union Medical College Hospital

Průzkumná klinická studie o indukovaných pluripotentních exozomech odvozených z kmenových buněk (GD-iEXo-002) nosní kapky pro léčbu refrakterní fokální epilepsie

Vyhodnoťte bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost nosních kapek GD-iEXo-002 při léčbě fokální refrakterní epilepsie

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti s epilepsií mohou po léčbě dosáhnout dobré kontroly, ale stále je 30 % pacientů lékařsky refrakterní epilepsií, přičemž převážnou většinu tvoří fokální epilepsie. Opakované záchvaty vážně ovlivňují normální vývoj, učení a život pacientů. Existuje naléhavá potřeba účinných léků pro léčbu refrakterní fokální epilepsie v klinické praxi.

Exosomy jsou druh vezikulových struktur vylučovaných buňkami o průměru 30-150 nm, které nesou proteiny, nukleové kyseliny a další látky. Exozomy mají mnoho výhod. Jako přirozeně se vyskytující nanočástice sekreční membránové vezikuly mají extrémně nízkou imunogenicitu a dobrou bezpečnost a mohou procházet biologickými bariérami, jako je hematoencefalická bariéra a hematonádorová bariéra. Exozomy mají specifické bioaktivní látky související se zdrojovými buňkami, zatímco exozomy kmenových buněk obsahují TGF-β、 Funkční faktory, jako je BDNF, mohou inhibovat buněčnou apoptózu, inhibovat zánětlivou odpověď, podporovat angiogenezi, inhibovat fibrózu a zvyšovat potenciál opravy tkání s širokou škálou potenciální aplikace.

Indukovaná pluripotentní kmenová buňka (iPSC) pochází z jednobuněčné amplifikace, s nekonečnou schopností proliferace, dobrou konzistencí a stabilitou; MSC vykazují významnou heterogenitu.

Účelem této otevřené klinické studie v jediném centru je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost nosních kapek indukovaných z pluripotentních exozomů odvozených z kmenových buněk (iPSC-Exos) při léčbě fokální refrakterní epilepsie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Yang Zhang
          • Telefonní číslo: +8601069154126

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před provedením této studie pochopte a podepište formulář informovaného souhlasu a dodržujte požadavky této studie;
  2. Subjekty jsou pacienti s fokální epilepsií ve věku 18 až 70 let (včetně), bez ohledu na pohlaví;
  3. Subjekty musí splňovat definici farmakorezistentní epilepsie (ILAE);
  4. Subjekty musí užívat 1-6 typů antiepileptik (AED) a před vstupem do screeningového období musí užívat neupravené typy a stabilní dávky AED po dobu alespoň 4 týdnů;
  5. V průběhu celého výzkumného procesu musí být subjekt/zákonný zástupce schopen přesně zaznamenávat záznamy o epileptických záchvatech;
  6. Subjekty musí zaznamenat alespoň 4 počitatelné záchvaty během 28 dnů před obdobím screeningu;
  7. Subjekty jsou ochotné a schopné vyhovět požadavkům výzkumu.

Kritéria vyloučení:

  1. neochotný nebo neschopný dodržovat postupy stanovené ve smlouvě;
  2. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy s reprodukčním potenciálem, které nejsou schopny nebo ochotny přijmout vhodná antikoncepční opatření;
  3. Jiná nekontrolovatelná onemocnění, která mohou interferovat s výsledky výzkumu, včetně, ale bez omezení, infekce, hypertenze, cukrovky, kardiovaskulárních a cerebrovaskulárních onemocnění atd.;
  4. Existují situace, které mohou zvýšit riziko účasti na experimentech nebo použití výzkumného produktu, jako je zvýšení jaterních enzymů přesahující dvojnásobek normální horní hranice a/nebo GFR < 60 ml/min/1,73 m2;
  5. mít v anamnéze zneužívání drog, závislost na alkoholu nebo kouření do jednoho měsíce;
  6. Pacienti se status epilepticus do jednoho měsíce;
  7. mají potenciální progresivní onemocnění nervového systému, jako je encefalitida, mozkový nádor, roztroušená skleróza nebo demence;
  8. Pacienti, kteří plánují podstoupit operaci epilepsie do šesti měsíců;
  9. Pacienti s abnormálními nebo nemocnými nosními strukturami;
  10. Pacienti s cerebrospinální rinoreou;
  11. Pacienti, jejichž rodinní příslušníci nebyli schopni odborně a správně zvládnout metodu nosní kapky prostřednictvím standardizovaného školení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: iPSC-exosomová léčba
skupina 1 s nízkou dávkou, 8 pacientů je léčeno 2 μg iPSC-Exos ve 200 μl. skupina 2 se střední dávkou je 8 pacientů léčeno 6 μg iPSC-Exos ve 200 μl. skupina 3 se střední dávkou je 8 pacientů léčeno 18 μg iPSC-Exos ve 200 μl. group4-Dose expanze, 10 pacientů je léčeno iPSC-Exos ve 200 μl. iPSC-Exos byly podávány pro kapání do nosu po dobu 12 týdnů.
Lék: iPSC-Exos
iPSC-Exos byly podávány pro kapání do nosu po dobu 12 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
nežádoucí příhody hodnocené pomocí CTCAE
Časové okno: 24 týdnů od podání
všechny potenciálně léčené subjekty k posouzení bezpečnosti
24 týdnů od podání

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormálními vitálními funkcemi a abnormálními nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Počet účastníků s abnormálním neurologickým vyšetřením
Časové okno: Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Zhodnoťte celkový neurologický stav, svalovou sílu a napětí, senzorickou ataxii a patologické příznaky
Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Počet účastníků s abnormálními výsledky laboratorních testů
Časové okno: Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Krevní rutinní test, krevní biochemický test a test elektrolytů
Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Počet účastníků s abnormální analýzou moči
Časové okno: Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Rutinní vyšetření moči
Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Frekvence záchvatů
Časové okno: před podáním; správa; po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů

Frekvence záchvatů:

i. žádné záchvaty: jakýkoli typ záchvatu zmizel po 28 dnech pozorování; ii. významně efektivní: 75%-99% snížení frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou; iii. Efektivní: 50%-75% snížení frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou; iv. Zlepšení: 25%-50% snížení počtu záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou nebo prodloužení, snížení stupně a zkrácení doby mezi epizodami; v. Neúčinnost a exacerbace: Neúčinnost se týká snížení nebo zvýšení počtu záchvatů o < 25 % ve srovnání s výchozí hodnotou a exacerbace se týká zvýšení frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě ≥ 25 %.
před podáním; správa; po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Monitorování elektroencefalogramu pokožky hlavy
Časové okno: Screening, po prvním podání 12 týdnů
Screening, po prvním podání 12 týdnů
Vyšetření magnetickou rezonancí hlavy (MRI).
Časové okno: Screening, po prvním podání 12 týdnů
Screening, po prvním podání 12 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zjišťovací výzkum-1
Časové okno: Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Koncentrace proteinů GFAP, IL-1 β, IL-6, IL-10, IL-17a, TGF- β, MCP-1 a TNF-α v krvi
Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Zjišťovací výzkum-2
Časové okno: Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Analýza subpopulace T buněk, B buněk, NK buněk
Screening, po prvním podání 1 týden, 2 týdny, 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Guidon Pharmaceutics Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaohong Han, Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • K2153-K22C1488

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení