Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 EXG102-031 u pacientů s wAMD (Everest)

3. dubna 2026 aktualizováno: Exegenesis Bio

Otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie s EXG102-031 u účastníků s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací.

U neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (nAMD) je makula nebo část oka, která poskytuje jasné, detailní centrální vidění, postižena abnormálním růstem a prosakováním krevních cév. Tento únik časem ovlivňuje vidění a může vést k vážnému rozmazání nebo oslepení. EXG102-031 byl vyroben tak, aby blokoval tvorbu dalších cév, což by vedlo k menšímu úniku ovlivňujícímu vidění. Než bude možné testovat účinnost EXG102-031 (pokud zlepšuje vidění), musí být testován, aby se zjistilo, zda je bezpečně tolerován, aby se potvrdilo, že může být nadále studován u více pacientů s nAMD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Věkem podmíněná makulární degenerace (AMD) je hlavní příčinou slepoty a poškození zraku u starších dospělých. Vlhká forma AMD, nazývaná také neovaskulární AMD (nAMD), obvykle způsobuje rychlejší ztrátu zraku než suchá forma. Nejběžnější současnou léčbou nAMD jsou produkty, které inhibují vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF) (včetně ranibizumabu (LUCENTIS®, Genentech) a afliberceptu (EYLEA®, Regeneron) a podávají se intravitreálními injekcemi v intervalech 4 až 16 týdnů a pokračují neomezeně dlouho . Tato otevřená, vícekohortová studie fáze I s eskalací dávky je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost genové terapie EXG102-031 u subjektů s dříve léčenou nAMD. Bezpečnost bude hodnocena po dobu 52 týdnů po podání EXG102-031 a účastníci studie budou sledováni po dobu celkem pěti let poté, co obdrží zkušební podání EXG102-031.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507
        • Erie Retina Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena, věk ≥ 50 let;
  2. Diagnóza nAMD a aktuální aktivní léze ve studovaném oku při screeningu;
  3. Písmeno ETDRS BCVA má ve zkoumaném oku skóre mezi 73 a 19 písmeny;
  4. Odpověď na léčbu anti-VEGF během screeningu;
  5. Studované oko musí být pseudofakická čočka (stav po operaci katarakty); a
  6. Dobrovolně souhlasit s účastí na klinickém hodnocení, porozumět postupům hodnocení a být schopen podepsat informovaný souhlas před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakéhokoli očního onemocnění nebo anamnéza onemocnění ve studovaném oku jiného než nAMD, které může ovlivnit centrální zrakovou ostrost a/nebo makulární detekci, včetně odchlípení sítnice, nebo podle názoru zkoušejícího může omezit zlepšení VA ve studovaném oku;
  2. Přítomnost CNV nebo makulárního edému ve zkoumaném oku z jiných příčin než AMD;
  3. Přítomnost jizev, fibrózy nebo atrofie zahrnující makulu ve studovaném oku;
  4. Subretinální krvácení hromadící se ve středu makuly testovaného oka, s oblastí krvácení ≥ 4 průměry optického disku;
  5. Aktivní oční infekce v každém oku;
  6. Přítomnost pokročilého glaukomu nebo nekontrolovaného glaukomu ve studovaném oku;
  7. Anamnéza nitrooční operace ve studovaném oku do 90 dnů od screeningu; nebo
  8. Před přijetím jakéhokoli činidla pro oční nebo systémovou genovou terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Exg102-031
Každý účastník obdrží ve studovaném oku jedinou subretinální injekci exg102-031. Účastníci budou zapsáni do jedné ze čtyř dávkovacích skupin postupně a podávaná dávka bude stanovena na základě toho, do které skupiny studie je účastník zapsán.
Biologický: EXG102-031
EXG102-031 je rekombinantní adeno-asociovaný virus (rAAV) exprimující fúzní protein angiopoietinové domény a VEGF receptoru (ABD-VEGFR). EXG102-031 bude podáván subretinální injekcí do jednoho oka každého účastníka.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Po celých 52 týdnů
Frekvence, typ a intenzita očních a neokulárních nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Po celých 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení potenciální účinnosti
Časové okno: 52 týdnů po podání
Změna od výchozí hodnoty nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) měřené metodou ETDRS
52 týdnů po podání
Vyhodnocení potenciální bezpečnosti
Časové okno: Do týdne 24
Frekvence, typ a intenzita očních a neokulárních nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Do týdne 24
Hodnocení obdržených injekcí doplňkové terapie
Časové okno: Během 52 týdnů po podání
Průměrný počet přijatých dávek doplňkové terapie antivaskulárním endoteliálním růstovým faktorem (VEGF).
Během 52 týdnů po podání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Exegenesis Bio

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. února 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EXG102-031 (211)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení