Studie fáze 1 EXG102-031 u pacientů s wAMD (Everest)
3. dubna 2026 aktualizováno: Exegenesis Bio
Otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie s EXG102-031 u účastníků s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací.
U neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (nAMD) je makula nebo část oka, která poskytuje jasné, detailní centrální vidění, postižena abnormálním růstem a prosakováním krevních cév.
Tento únik časem ovlivňuje vidění a může vést k vážnému rozmazání nebo oslepení.
EXG102-031 byl vyroben tak, aby blokoval tvorbu dalších cév, což by vedlo k menšímu úniku ovlivňujícímu vidění.
Než bude možné testovat účinnost EXG102-031 (pokud zlepšuje vidění), musí být testován, aby se zjistilo, zda je bezpečně tolerován, aby se potvrdilo, že může být nadále studován u více pacientů s nAMD.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Věkem podmíněná makulární degenerace (AMD) je hlavní příčinou slepoty a poškození zraku u starších dospělých.
Vlhká forma AMD, nazývaná také neovaskulární AMD (nAMD), obvykle způsobuje rychlejší ztrátu zraku než suchá forma.
Nejběžnější současnou léčbou nAMD jsou produkty, které inhibují vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF) (včetně ranibizumabu (LUCENTIS®, Genentech) a afliberceptu (EYLEA®, Regeneron) a podávají se intravitreálními injekcemi v intervalech 4 až 16 týdnů a pokračují neomezeně dlouho .
Tato otevřená, vícekohortová studie fáze I s eskalací dávky je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost genové terapie EXG102-031 u subjektů s dříve léčenou nAMD.
Bezpečnost bude hodnocena po dobu 52 týdnů po podání EXG102-031 a účastníci studie budou sledováni po dobu celkem pěti let poté, co obdrží zkušební podání EXG102-031.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena, věk ≥ 50 let;
- Diagnóza nAMD a aktuální aktivní léze ve studovaném oku při screeningu;
- Písmeno ETDRS BCVA má ve zkoumaném oku skóre mezi 73 a 19 písmeny;
- Odpověď na léčbu anti-VEGF během screeningu;
- Studované oko musí být pseudofakická čočka (stav po operaci katarakty); a
- Dobrovolně souhlasit s účastí na klinickém hodnocení, porozumět postupům hodnocení a být schopen podepsat informovaný souhlas před screeningem.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jakéhokoli očního onemocnění nebo anamnéza onemocnění ve studovaném oku jiného než nAMD, které může ovlivnit centrální zrakovou ostrost a/nebo makulární detekci, včetně odchlípení sítnice, nebo podle názoru zkoušejícího může omezit zlepšení VA ve studovaném oku;
- Přítomnost CNV nebo makulárního edému ve zkoumaném oku z jiných příčin než AMD;
- Přítomnost jizev, fibrózy nebo atrofie zahrnující makulu ve studovaném oku;
- Subretinální krvácení hromadící se ve středu makuly testovaného oka, s oblastí krvácení ≥ 4 průměry optického disku;
- Aktivní oční infekce v každém oku;
- Přítomnost pokročilého glaukomu nebo nekontrolovaného glaukomu ve studovaném oku;
- Anamnéza nitrooční operace ve studovaném oku do 90 dnů od screeningu; nebo
- Před přijetím jakéhokoli činidla pro oční nebo systémovou genovou terapii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Exg102-031
Každý účastník obdrží ve studovaném oku jedinou subretinální injekci exg102-031.
Účastníci budou zapsáni do jedné ze čtyř dávkovacích skupin postupně a podávaná dávka bude stanovena na základě toho, do které skupiny studie je účastník zapsán.
|
EXG102-031 je rekombinantní adeno-asociovaný virus (rAAV) exprimující fúzní protein angiopoietinové domény a VEGF receptoru (ABD-VEGFR).
EXG102-031 bude podáván subretinální injekcí do jednoho oka každého účastníka.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Po celých 52 týdnů
|
Frekvence, typ a intenzita očních a neokulárních nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
|
Po celých 52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení potenciální účinnosti
Časové okno: 52 týdnů po podání
|
Změna od výchozí hodnoty nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) měřené metodou ETDRS
|
52 týdnů po podání
|
|
Vyhodnocení potenciální bezpečnosti
Časové okno: Do týdne 24
|
Frekvence, typ a intenzita očních a neokulárních nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
|
Do týdne 24
|
|
Hodnocení obdržených injekcí doplňkové terapie
Časové okno: Během 52 týdnů po podání
|
Průměrný počet přijatých dávek doplňkové terapie antivaskulárním endoteliálním růstovým faktorem (VEGF).
|
Během 52 týdnů po podání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. července 2023
Primární dokončení (Aktuální)
16. února 2026
Dokončení studie (Aktuální)
16. února 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
15. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EXG102-031 (211)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .