Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Základní upravené CAR T buňky proti AML: Hluboké kondicionování před alogenní transplantací kmenových buněk (CARAML)

12. ledna 2026 aktualizováno: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Fáze 1 studie základních upravených CAR T buněk proti AML: hluboké kondiciování před alogenní transplantací kmenových buněk

V této klinické studii fáze 1 testujeme experimentální lék u dětí ve věku od 6 měsíců do 16 let s akutní myeloidní leukémií (AML), která se vrátila (relaps). Nový produkt je vyroben z bílých krvinek (T buněk) odebraných od zdravého dárce a upravených tak, aby mohly zabíjet leukemické buňky. Tyto „hotové“ CAR T buňky byly vyrobeny pomocí nové techniky nazvané Base Editing pro úpravu jejich DNA kódu a dostaly kódové označení „BE CAR-33“. Tato technika jim umožňuje pracovat po chemoterapii a také je odzbrojuje, aby se zabránilo účinkům proti normálním buňkám. Hlavním účelem této studie je posoudit bezpečnost terapie 'BE CAR-33' a zjistit, zda hotové CAR T buňky mohou zbavit akutní myeloidní leukémie před plánovanou transplantací kostní dřeně, která, doufejme, zabrání leukémii. od návratu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Kdo se může zúčastnit? Pacienti ve věku od 6 měsíců do 16 let s relapsem akutní myeloidní leukémie před plánovanou transplantací kostní dřeně.

Co studium zahrnuje? Pacienti podstoupí pečlivý screening, aby se potvrdilo, že tato léčba je pro ně dostatečná. Chemoterapie bude podána před infuzí BE CAR-33, aby se zlepšila schopnost T-buněk usadit se a růst. Pacienti pak dostanou jednu infuzi buněk BE CAR-33. Budou pečlivě sledováni pomocí testů krve a kostní dřeně kvůli bezpečnosti a kvůli kontrole hladin BE CAR-33 a leukemických buněk. Očekáváme, že pacienti budou v nemocnici 5 týdnů kvůli terapii BE CAR-33 a transplantace bude naplánována 4 týdny po ukončení BE CAR33. Pacienti budou sledováni každý měsíc po dobu prvních tří měsíců a poté každých 6 měsíců.

Jaké jsou možné výhody a rizika účasti? Účast ve studii testování „hotových“ CAR T buněk by mohla pomoci snížit množství onemocnění a dostat pacienta do remise před plánovanou transplantací kostní dřeně. Je méně pravděpodobné, že se leukémie vrátí po transplantaci kostní dřeně, pokud jsou hladiny v kostní dřeni nedetekovatelné. Hotové CAR T buňky se používají ke snaze zlepšit šance na úspěšnou transplantaci. Nežádoucí účinky mohou zahrnovat nízký počet krvinek, infekce, bouři cytokinů (závažná imunitní reakce), reakce štěpu proti hostiteli (kdy darované buňky napadají tělo) a další komplikace.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví
  • Věk v rozmezí od 6 měsíců do <16 let

Lékařská a terapeutická kritéria

  • Relaps AML před plánovanou alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (allo-SCT).
  • Morfologicky potvrzeno s leukemickými blasty v kostní dřeni (>5 %) nebo kvantifikovatelným MRD multiparametrovou průtokovou cytometrií a/nebo kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (>10-4)
  • CD33+ imunofenotyp spojený s leukémií (LAIP) na > 95 % blastů
  • Způsobilé a vhodné pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk s dostupným vhodným dárcem
  • Odhadovaná délka života ≥ 12 týdnů
  • Lansky (věk < 16 let v době souhlasu/souhlasu) nebo výkonnostní stav ≥ 70;
  • Stav výkonnosti ECOG Eastern Cooperative Oncology Group < 2.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti/rodiče neochotní podstoupit sledování po dobu 15 let
  • Předvídatelná špatná shoda s postupy studie
  • Důkaz progrese onemocnění po cytoredukci
  • Nekontrolovatelná leukémie CNS nebo neurologické příznaky definované jako CNS stupeň 3 (per
  • pokyny National Comprehensive Cancer Network)
  • Absence vhodného dárce shodného nebo nesprávného shody HLA
  • Hmotnost < 6 kg
  • Přítomnost dárcovských specifických anti-HLA protilátek namířených proti BE-CAR33
  • GvHD vyžadující systémovou léčbu
  • Systémová léčba steroidy prednisolon >0,5 mg/kg/den
  • Známá přecitlivělost na testované materiály nebo příbuzné sloučeniny
  • Aktivní bakteriální, plísňové nebo virové infekce, které nejsou kontrolovány standardní antimikrobiální nebo antivirovou léčbou. Nekontrolovaná bakteriémie/fungémie je definována jako pokračující detekce bakterií/plísní na hemokulturách navzdory antibiotické nebo antimykotické léčbě. Nekontrolovaná virémie je definována jako zvýšení virové zátěže ve dvou po sobě jdoucích příležitostech navzdory antivirové léčbě.
  • Riziko otěhotnění nebo nedodržování antikoncepce (pokud existuje). Dívky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 14 dnů před zařazením.
  • Kojící účastnice neochotné přestat kojit
  • Předchozí terapie CAR T buňkami, o nichž je známo, že je spojena se syndromem uvolnění cytokinů ≥3. stupně (CRS) nebo toxicitou CNS ≥3. stupně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Jednodávková intravenózní infuze pruhované dávky CAR33+ T buněk/kg BECAR33
Pacienti podstoupí pečlivý screening, aby se potvrdilo, že tato léčba je pro ně vhodná. Pacienti dostanou BE CAR-33 před plánovanou transplantací kostní dřeně. Chemoterapie bude podána před infuzí BE CAR-33, aby se zlepšila schopnost CAR T-buněk usadit se a růst. Pacienti pak dostanou jednu infuzi buněk BE CAR-33 a budou pečlivě sledováni v nemocnici po dobu následujících 4 týdnů. Pacient zahájí chemoterapii při plánované transplantaci kostní dřeně 28 dní po infuzi BE-CAR33, pokud jeho onemocnění neprogreduje. Pacienti budou ve studii sledováni po dobu 1 roku po transplantaci a poté dlouhodobě na rutinních klinikách.
Biologický: Kryokonzervované buňky BE CAR33 T (BE752TBTTBCAR33PBL)
Jednodávková intravenózní infuze (dávkování podle hmotnosti) pruhované dávky CAR33+ T buněk/kg. BECAR33 Celková délka léčby: 28 dní sledování: 12 měsíců
Ostatní jména:
  • BECAR33

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a popis nežádoucích účinků po infuzi BE-CAR33
Časové okno: 1 rok
Výskyt toxicity stupně 3-5 vyskytující se od infuze až po jednoroční sledování. Vážné Nežádoucí reakce zvláštního zájmu budou CRS, ICANS, GvHD a VOD. Budou použity hodnotící škály transplantace kostní dřeně American Society of Bone Marrow pro CRS/ICANS, kritéria National Institute of Health pro GvHD a kritéria EBMT pro VOD. Ke klasifikaci ostatních nežádoucích účinků budou použita společná terminologická kritéria pro nomenklaturu nežádoucích účinků (CTCAE).
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří dosáhli remise onemocnění před allo-SCT
Časové okno: 28 dní
Míra remise bude hodnocena hodnocením kostní dřeně a CNS po 28 dnech. Remise onemocnění je definována jako morfologická kompletní remise (CR) nebo kompletní remise s neúplným hematologickým zotavením (CRi) s MRD průtokem a/nebo PCR.
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Wellcome Trust

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Waseem Qasim, Prof, Great Ormond Street Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 18IC13

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení