Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost CS-101 při léčbě subjektů s β-talasémií

11. února 2026 aktualizováno: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost in-vitro tBE upravených autologních hematopoetických kmenových progenitorových buněk (CS-101) při léčbě subjektů s β-talasémií

Cílem této otevřené jednoramenné klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti CS-101 při léčbě β-talasémie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

CS-101 je autologní suspenze CD34+ buněk, upravená in vitro technologií úpravy bází, která modifikuje vazebné místo BCL11A v promotoru HBG, takže ztrácí schopnost vázat se na BCL11A, což může znovu indukovat produkci γ-globinu řetězce a zvyšují koncentraci fetálního hemoglobinu (HbF) v krvi, čímž kompenzují funkci chybějícího hemoglobinu dospělých HbA k dosažení klinického vyléčení. Terapie se zaměřuje na dvě hlavní výzvy současné léčby onemocnění: nedostatek odpovídajících dárců a onemocnění štěpu proti hostiteli při alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
      • Nanning, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • 6 až 35 let (včetně) muži nebo ženy v době informovaného souhlasu
  • Diagnóza β-talasémie, genotypy zahrnují, ale nejsou omezeny na β+β0，βEβ0，β0β0, atd.
  • Anamnéza alespoň ≥ 8 jednotek/rok balených transfuzí červených krvinek v předchozích 12 měsících před obdobím screeningu
  • Obecně v dobrém stavu, Karnofského výkonnostní skóre ≥ 60 bodů pro subjekty ≥ 16 let v době odběru autologních hematopoetických kmenových buněk nebo Lansky Play-Performance skóre ≥ 60 bodů pro subjekty mladší 16 let, nebo ekvivalentní klinické hodnocení jako zkoušející běžnou praxí webu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Léčba jinými zkoumanými léky nebo jinými experimentálními intervencemi 30 dní před podepsáním informovaného souhlasu nebo během 6 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.
  • Jedinci, kteří dostávali nebo dostávají thalidomid a/nebo Luspatercept, u ​​nichž nelze vyloučit jejich lékovou interakci na účinnost a bezpečnost CS-101, pokud nejsou alespoň 3 výsledky testů ukazující, že hladina celkového hemoglobinu před transfuzí je nižší než 9 g/dl za posledních 6 měsíců před screeningem.
  • Dříve podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo genovou (upravenou) terapii.
  • Subjekty mají k dispozici příbuzné plně odpovídající dárce a jsou způsobilé a připravené pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Osoby s aktivními infekcemi, mimo jiné včetně: HIV, hepatitidy B, hepatitidy C, cytomegaloviru, viru Epstein-Barrové a treponema pallidum s pozitivním testem nebo se známou tuberkulózou, parazitární infekcí atd., které vyšetřovatel považuje za nevhodné k zúčastnit se této studie.
  • Výsledky echokardiografie s ejekční frakcí pod 45 %.
  • Pokročilé onemocnění jater, definované jako:

Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) >3 × horní hranice normy (ULN) nebo:

Základní mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5 × ULN.

  • MRI během období screeningu prokázala těžké přetížení železem a výzkumník je posouzen jako neschopný zúčastnit se studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CS-101
CS-101: Autologní CD34+ HEMATOPOIETICKÁ STEM Cell Suspension Modifikovaná technikou úpravy základny ex vivo
Biologický: CS-101
Autologní CD34+ HEMATOPOIETICKÁ STEM Cell Suspension Modifikovaná technikou úpravy základny ex vivo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl předmětů s přihojením
Časové okno: do 42 dnů po infuzi CS-101
Subjekty s přihojením štěpu jsou definovány jako přihojené neutrofily
do 42 dnů po infuzi CS-101
Výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od 3 měsíců do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od 3 měsíců do 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do poslední transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Dny po infuzi CS-101
Čas k neutrofilní a trombocytární engraftment
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Čas do neutrofilního engraftmentu je definován jako první den tří po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů ≥0,5×10^9/l ve třech různých dnech; Čas do trombocytárního engraftmentu je definován jako první den tří po sobě jdoucích měření absolutního počtu trombocytů ≥20×10^9/l ve třech různých dnech a bez transfúze trombocytů v posledních 7 dnech;
Dny po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Celková koncentrace hemoglobinu se změnila od výchozí hodnoty do 12 měsíců po infuzi CS-101
až 12 měsíců po infuzi CS-101
Úroveň chimerismu v periferní krvi a kostní dřeni
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
až 12 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v čase
Časové okno: až 12 měsíců po podání CS-101
změna koncentrace fetálního hemoglobinu od výchozí hodnoty do 12 měsíců po infuzi CS-101
až 12 měsíců po podání CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. srpna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CS-101-06

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení