Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost CS-101 při léčbě subjektů s β-talasémií

11. února 2026 aktualizováno: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost in-vitro tBE upravených autologních hematopoetických kmenových progenitorových buněk (CS-101) při léčbě subjektů s β-talasémií

Cílem této otevřené jednoramenné klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti CS-101 při léčbě β-talasémie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CS-101 je autologní suspenze CD34+ buněk, upravená in vitro technologií úpravy bází, která modifikuje vazebné místo BCL11A v promotoru HBG, takže ztrácí schopnost vázat se na BCL11A, což může znovu indukovat produkci γ-globinu řetězce a zvyšují koncentraci fetálního hemoglobinu (HbF) v krvi, čímž kompenzují funkci chybějícího hemoglobinu dospělých HbA k dosažení klinického vyléčení. Terapie se zaměřuje na dvě hlavní výzvy současné léčby onemocnění: nedostatek odpovídajících dárců a onemocnění štěpu proti hostiteli při alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Nanning, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • 6 až 35 let (včetně) muži nebo ženy v době informovaného souhlasu
  • Diagnóza β-talasémie, genotypy zahrnují, ale nejsou omezeny na β+β0，βEβ0，β0β0, atd.
  • Anamnéza alespoň ≥ 8 jednotek/rok balených transfuzí červených krvinek v předchozích 12 měsících před obdobím screeningu
  • Obecně v dobrém stavu, Karnofského výkonnostní skóre ≥ 60 bodů pro subjekty ≥ 16 let v době odběru autologních hematopoetických kmenových buněk nebo Lansky Play-Performance skóre ≥ 60 bodů pro subjekty mladší 16 let, nebo ekvivalentní klinické hodnocení jako zkoušející běžnou praxí webu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Léčba jinými zkoumanými léky nebo jinými experimentálními intervencemi 30 dní před podepsáním informovaného souhlasu nebo během 6 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.
  • Jedinci, kteří dostávali nebo dostávají thalidomid a/nebo Luspatercept, u ​​nichž nelze vyloučit jejich lékovou interakci na účinnost a bezpečnost CS-101, pokud nejsou alespoň 3 výsledky testů ukazující, že hladina celkového hemoglobinu před transfuzí je nižší než 9 g/dl za posledních 6 měsíců před screeningem.
  • Dříve podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo genovou (upravenou) terapii.
  • Subjekty mají k dispozici příbuzné plně odpovídající dárce a jsou způsobilé a připravené pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Osoby s aktivními infekcemi, mimo jiné včetně: HIV, hepatitidy B, hepatitidy C, cytomegaloviru, viru Epstein-Barrové a treponema pallidum s pozitivním testem nebo se známou tuberkulózou, parazitární infekcí atd., které vyšetřovatel považuje za nevhodné k zúčastnit se této studie.
  • Výsledky echokardiografie s ejekční frakcí pod 45 %.
  • Pokročilé onemocnění jater, definované jako:

Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) >3 × horní hranice normy (ULN) nebo:

Základní mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5 × ULN.

  • MRI během období screeningu prokázala těžké přetížení železem a výzkumník je posouzen jako neschopný zúčastnit se studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CS-101
CS-101: Autologní CD34+ HEMATOPOIETICKÁ STEM Cell Suspension Modifikovaná technikou úpravy základny ex vivo
Biologický: CS-101
Autologní CD34+ HEMATOPOIETICKÁ STEM Cell Suspension Modifikovaná technikou úpravy základny ex vivo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl předmětů s přihojením
Časové okno: do 42 dnů po infuzi CS-101
Subjekty s přihojením štěpu jsou definovány jako přihojené neutrofily
do 42 dnů po infuzi CS-101
Výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od 3 měsíců do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od 3 měsíců do 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do poslední transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Dny po infuzi CS-101
Čas k neutrofilní a trombocytární engraftment
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Čas do neutrofilního engraftmentu je definován jako první den tří po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů ≥0,5×10^9/l ve třech různých dnech; Čas do trombocytárního engraftmentu je definován jako první den tří po sobě jdoucích měření absolutního počtu trombocytů ≥20×10^9/l ve třech různých dnech a bez transfúze trombocytů v posledních 7 dnech;
Dny po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Celková koncentrace hemoglobinu se změnila od výchozí hodnoty do 12 měsíců po infuzi CS-101
až 12 měsíců po infuzi CS-101
Úroveň chimerismu v periferní krvi a kostní dřeni
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
až 12 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v čase
Časové okno: až 12 měsíců po podání CS-101
změna koncentrace fetálního hemoglobinu od výchozí hodnoty do 12 měsíců po infuzi CS-101
až 12 měsíců po podání CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Spolupracovníci

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. srpna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CS-101-06

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CS-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit