Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti TransCon CNP ve srovnání s placebem u kojenců (0 až

7. dubna 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

Fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie, hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti subkutánních dávek TransCon CNP podávaných jednou týdně po dobu 52 týdnů u kojenců (0 až

Tato studie je fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná (poměr 2:1 TransCon CNP vs. placebo), placebem kontrolovaná studie, navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost 100 μg CNP/kg navepegritidu ( TransCon CNP) podávaný SC jednou týdně po dobu 52 týdnů u kojenců s geneticky ověřenou heterozygotní ACH ve věku 0 až < 2 roky v době randomizace.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
72

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00029
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D01 YC76
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
      • Cologne, Německo, 50931
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Nábor
        • Ascendis Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodičem (rodiči) / pečovatelem (pečovateli) účastníka a podle požadavků institucionální kontrolní komise / etické komise lidského výzkumu / nezávislé etické komise (IRB/HREC/IEC).
  • Muž nebo žena mladší než 2 roky v době randomizace; nebo pro účastníky otevřeného sentinelu v době prvního podání IMP.
  • Klinická diagnóza achondroplazie (ACH) s genetickým potvrzením heterozygotního genotypu přítomného při screeningu.
  • Rodiče/pečovatelé ochotní dodržovat uvedený protokol a pokyny, včetně schopnosti podávat týdenní subkutánní injekce zkušební léčby.
  • Dodržování denního doplňování vitaminu D u kojenců ve věku od 14 dnů do 1 roku. Všichni účastníci starší než 1 rok se sérovým 25-hydroxyvitamínem D (25OHD) naměřeným pod spodní hranicí referenčního rozmezí při screeningu by měli před randomizací začít denně doplňovat vitamín D.
  • Posouzeno jako způsobilé na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření a výsledků vitálních funkcí, EKG, zobrazování a klinických laboratorních testů provedených během období screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na hodnocený přípravek nebo související přípravky (trehalóza, tris[hydroxymethyl]aminomethan, sukcinát a polyethylenglykol [PEG]).
  • Genetické potvrzení homozygotního genotypu ACH.
  • Předčasný porod s gestačním věkem < 32 týdnů.
  • Předčasný porod s gestačním věkem 32 až 37 týdnů, pokud doba od narození není v době screeningu > 6 měsíců a dítě je v dobrém nutričním stavu, definovaném jako přírůstek tělesné hmotnosti očekávaný pro věk a diagnózu ACH, jak je stanoveno Vyšetřovatel a potvrzeno lékařským monitorem.

  • Předpokládá se, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem a potvrzeno Medical Monitor, podstoupit chirurgický zákrok během účasti ve studii, včetně cervikomedulární dekomprese. Hodnocení bezprostředního rizika nutnosti cervikomedulární dekompresní operace se bude opírat o následující hodnocení:

    • Fyzikální vyšetření (např. neurologické nálezy klonu, opistotonus, přehnané reflexy, rozšířené obličejové žíly)
    • Důkazy o nekontrolované spánkové apnoe potvrzené místním standardním hodnocením péče (např. polysomnografie nebo jednoduchý spánkový test) provedené během 6 měsíců před screeningem.
    • MRI provedená při screeningu indikující přítomnost závažné cervikomedulární komprese (CMC) nebo poškození míchy. Přítomnost abnormální intenzity signálu MRI T2 v místě a bezprostředně nad a pod cervikomedulárním spojením by měla být považována za vysoké riziko vyžadující chirurgický zákrok a účastník není způsobilý pro účast ve studii.

Během účasti ve studii jsou povoleny běžné operace, jako je zavedení průchodek, adenoidektomie, tonzilektomie nebo umístění myringotomické trubice.

  • Trpět poruchou růstu nebo zdravotním stavem jiným než ACH, který má za následek malý vzrůst nebo abnormální růst, jak určí zkoušející a potvrdí lékařský monitor.
  • Kdykoli jste obdrželi jakoukoli dávku léků na předpis a/nebo hodnoceného léčivého přípravku nebo zařízení určeného k ovlivnění postavy, růstu nebo tělesné proporcionality (včetně lidského růstového hormonu nebo vosoritidu).
  • Vyžaduje nebo se očekává, že bude vyžadovat chronickou (> 4 týdny) nebo opakovanou léčbu (více než dvakrát ročně) perorálními kortikosteroidy nebo vysokými dávkami inhalačních kortikosteroidů během účasti ve studii.
  • Anamnéza nebo přítomnost poranění nebo onemocnění růstové ploténky, jiné než ACH, ovlivňující růstový potenciál dlouhých kostí, včetně zlomeniny Salter-Harris a nedávného chirurgického zákroku souvisejícího s kostí, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem a potvrzeno lékařským monitorem.

  • Mít klinicky významný nález naznačující abnormální srdeční funkci, včetně, ale bez omezení na:

    • Opravená nebo neopravená koarktace.
    • Vrozená srdeční choroba střední nebo větší složitosti včetně Fallotovy tetralogie, defekty atrioventrikulárního septa, truncus arteriosus, totální anomální plicní žilní návrat, dvojitá vývodová choroba pravé komory nebo jednokomorová srdeční choroba.
    • QTcF ≥ 450 ms při screeningu 12svodového EKG.
  • Anamnéza nebo přítomnost stavu ovlivňujícího hemodynamickou stabilitu (jako je autonomní dysfunkce a ortostatická intolerance).

  • Historie nebo přítomnost následujících:

    • Chronická anémie.
    • Chronická renální insuficience.
    • Chronické nebo opakující se onemocnění, které může ovlivnit hydrataci nebo objemový stav, včetně stavů spojených se sníženým příjmem živin nebo zvýšenou ztrátou objemu.
  • Anamnéza nebo přítomnost maligního onemocnění.
  • Jakákoli nemoc nebo stav, který podle názoru zkoušejícího může způsobit, že je nepravděpodobné, že účastník plně dokončí studii, nedodrží postupy zkoušky, může zmást interpretaci výsledků studie nebo může představovat nepřiměřené riziko vyplývající ze zkušební léčby. To může zahrnovat rodinné situace, komorbidní stavy nebo léky, které mohou ovlivnit bezpečnost nebo být považovány za matoucí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Navepegritid
Jednou týdně dvojitě zaslepená léčba SC injekcí 100 µg/kg navepegritidu po dobu 52 týdnů
Lék: Navepegritid
Jednou týdně subkutánní injekce 100 µg/kg navepegritidu
Komparátor placeba: Placebo pro navepegritid
Jednou týdně dvojitě zaslepená léčba SC injekcí 100 µg/kg placeba pro navepegritid po dobu 52 týdnů
Lék: Placebo pro navepegritid
Jednou týdně subkutánní injekce 100 µg/kg placeba pro Navepegritide

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost Navepegritidu
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
52 týdnů
Vyhodnotit účinek Navepegritidu na růst
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na 52 týdnů v Z-skóre délky/výšky
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ASND0030

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení