Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Podélná kohorta dětské primární imunitní trombocytopenie (ITP)

9. února 2026 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Klinické charakteristiky, prognóza a prognostický model dětské imunitní trombocytopenie: prospektivní, multicentrická, observační kohortová studie

Imunitní trombocytopenická purpura (ITP) je druh vzácného dětského onemocnění, které zahrnuje autoimunitní destrukci krevních destiček. Současné dětské ITP kohorty jsou většinou založeny na jednocentrických nebo multicentrických případech nebo na kohortách s omezenou velikostí vzorku v Číně. U pediatrické ITP chybí komplexní a rozsáhlé prospektivní kohortové studie. Účelem této studie je analyzovat klinické charakteristiky dětské ITP, léčebné metody, prognózu a prognostický model těchto pacientů v Číně.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Imunitní trombocytopenie (ITP) je orgánově specifické autoimunitní onemocnění, které se vyznačuje sníženým počtem krevních destiček a krvácením do kůže a sliznic. ITP je druh onemocnění se zvýšenou destrukcí krevních destiček a poruchou tvorby krevních destiček způsobenou autoimunitou. Konvenční léčba ITP u dospělých zahrnuje glukokortikoidní a imunoglobulinovou terapii první linie, druhou linii TPO a agonisty TPO receptoru, splenektomii a další imunosupresivní léčbu (jako je rituximab, vinkristin, azathioprin atd.). ITP je jedním z nejčastějších hemoragických onemocnění. V současnosti není léčebná odpověď ITP dobrá a značný počet pacientů potřebuje medikamentózní udržovací léčbu, což vážně ovlivňuje kvalitu života pacientů a zvyšuje ekonomickou zátěž pacientů. Longitudinální kohorta umožňuje popsat dlouhodobé klinické charakteristiky dětských pacientů s ITP, studovat poměr přínosů a rizik léčby, včetně rostoucího rozvoje cílených terapií a analyzovat prognostické faktory a pokusy o vytvoření prognostických modelů.

Studie bude zahrnovat pediatrické pacienty s diagnózou primární imunitní trombocytopenie ve vyšetřujících nemocnicích a shromažďovat základní informace, diagnostické a léčebné informace ze zdravotní dokumentace. Studie bude využívat dotazník pro měření expozice pacientů a prospektivní sledování pro sběr informací o prognóze.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí pacienti, u kterých byla ve vyšetřujících nemocnicích diagnostikována ITP.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 6-17 let (včetně obou konců), muž a žena;
  • Diagnostika ITP.

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární trombocytopenie způsobená různými příčinami, jako jsou poruchy pojivové tkáně, onemocnění krvetvorby v kostní dřeni, myelodysplastický syndrom, malignita, léky, dědičná trombocytopenie, běžná variabilní imunodeficience, lymfom atd.;
  • Předpokládaná doba sledování je kratší než 3 měsíce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Primární imunitní trombocytopenie u dětí
Imunitní trombocytopenie (ITP): definována podle kritérií mezinárodní pracovní skupiny
Jiný: sběr dat
Studie bude shromažďovat základní informace, diagnostické a léčebné informace ze zdravotních záznamů a využívat dotazník pro měření expozice pacientů a prospektivní sledování pro sběr informací o prognóze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 3 roky
Celková míra odezvy definovaná jako podíl subjektů s počtem krevních destiček ≥ 30 × 10^9/l a alespoň 2násobkem výchozí hodnoty bez krvácení
3 roky
Délka odezvy
Časové okno: 3 roky
Doba odezvy definovaná jako nejdelší doba, po kterou subjekt udržel počet krevních destiček ≥ 30 × 10^9/l a alespoň 2x oproti výchozí hodnotě bez krvácení
3 roky
Míra trvalé odezvy
Časové okno: 3 roky
Míra setrvalé odpovědi definovaná jako podíl subjektů, kteří udržují počet krevních destiček ≥ 30 × 10^9/l a alespoň 2-násobek výchozí hodnoty bez krvácení v 6, 12, 24, 36 měsících po počátečním podání určité léčby bez záchrany terapie
3 roky
Pohotovostní ošetření
Časové okno: 3 roky
Procento subjektů, kterým byla poskytnuta pohotovostní léčba po počátečním podání určité léčby
3 roky
Počet subjektů s klinicky významným krvácením hodnoceným pomocí stupnice krvácení pro pediatrické pacienty s ITP po počátečním podání určité léčby
Časové okno: 3 roky
Změny počtu subjektů ve skóre krvácení po podání určité léčby podle hlášené stupnice krvácení u dětských pacientů s ITP. Stupnice krvácení pro pediatrické pacienty s ITP je mírou závažnosti krvácení s následujícími stupni: Stupeň 1 (slabé) Malé krvácení, málo petechií (celkem ≤ 100) a/nebo ≤ 5 malých modřin (≤ 3 cm v průměru), ne slizniční krvácení；2. stupeň (mírné) mírné krvácení, mnoho petechií (celkem > 100) a/nebo > 5 velkých modřin (> 3 cm v průměru), žádné slizniční krvácení; 3. stupeň (střední) mírné krvácení, zjevné slizniční krvácení, problematické životní styl；Stupeň 4 (těžké) Těžké krvácení, krvácení do sliznic vedoucí ke snížení Hb>2 g/dl nebo podezření na vnitřní krvácení；
3 roky
Počet subjektů s klinicky významným krvácením hodnoceným pomocí stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO) po počátečním podání určité léčby
Časové okno: 3 roky
Změny počtu subjektů ve skóre krvácení WHO po podání určité léčby podle hlášené stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace. Stupnice WHO krvácení je měřítkem závažnosti krvácení s následujícími stupni: stupeň 0 = žádné krvácení, stupeň 1 = petechie, stupeň 2 = mírná ztráta krve, stupeň 3 = velká ztráta krve a stupeň 4 = vysilující ztráta krve.
3 roky
Míra přežití bez recidivy
Časové okno: 3 roky
Doba od zahájení léčby do výskytu recidivy nebo úmrtí
3 roky
Čas nástupu reakce
Časové okno: 3 roky
Doba do nástupu odpovědi definovaná jako doba potřebná k tomu, aby subjekty měly počet krevních destiček ≥ 30 × 10^9/l a alespoň 2násobek oproti výchozí hodnotě bez krvácení
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence
Časové okno: 3 roky
Bude popsán výskyt dětské primární imunitní trombocytopenie v Číně
3 roky
Rozdělení
Časové okno: 3 roky
Budou popsány populační charakteristiky dětské primární imunitní trombocytopenie v Číně
3 roky
Faktory související s prognózou vybrané z transkriptomových dat
Časové okno: 3 roky
Faktory související s prognózou budou vybrány z transkriptomových dat a budou použity k vytvoření modelu predikce prognózy
3 roky
Faktory související s prognózou vybrané z proteomických dat
Časové okno: 3 roky
Faktory související s prognózou budou vybrány z proteomických dat a budou použity k vytvoření modelu predikce prognózy
3 roky
Faktory související s prognózou vybrané z metabolomických dat
Časové okno: 3 roky
Faktory související s prognózou budou vybrány z metabolomických dat a budou použity k vytvoření modelu predikce prognózy
3 roky
Faktory související s prognózou vybrané z dat mikrobiomu
Časové okno: 3 roky
Faktory související s prognózou budou vybrány z proteomických dat a budou použity k vytvoření modelu predikce prognózy
3 roky
Výskyt, závažnost a vztah nežádoucích příhod vzniklých po léčbě
Časové okno: 3 roky
Bude analyzován výskyt, závažnost a vztah nežádoucích účinků vzniklých po léčbě
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Henan Cancer Hospital
Beijing Children's Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin People's Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IIT2023044

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení