Podłużna kohorta pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci (ITP)

Małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest specyficzną dla narządu chorobą autoimmunologiczną, która charakteryzuje się zmniejszeniem liczby płytek krwi oraz krwawieniem do skóry i błon śluzowych. ITP jest rodzajem choroby charakteryzującej się zwiększonym niszczeniem płytek krwi i upośledzoną produkcją płytek krwi, spowodowaną chorobą autoimmunologiczną. Konwencjonalne leczenie ITP u dorosłych obejmuje terapię pierwszego rzutu glikokortykoidami i immunoglobulinami, drugim rzutem TPO i agonistą receptora TPO, splenektomię i inne leczenie immunosupresyjne (takie jak rytuksymab, winkrystyna, azatiopryna itp.). ITP jest jedną z najczęstszych chorób krwotocznych. Obecnie odpowiedź na leczenie ITP nie jest dobra, a znaczna liczba pacjentów wymaga leczenia podtrzymującego, co poważnie wpływa na jakość życia pacjentów i zwiększa obciążenie ekonomiczne pacjentów. Kohorta podłużna pozwala na opisanie długoterminowej charakterystyki klinicznej pediatrycznych pacjentów z ITP, badanie stosunku korzyści do ryzyka leczenia, w tym rosnącego rozwoju terapii celowanych, a także analizę czynników prognostycznych i prób ustalenia modeli prognostycznych.

Badanie obejmie pacjentów pediatrycznych, u których w szpitalach prowadzących badanie zdiagnozowano pierwotną małopłytkowość immunologiczną oraz zgromadzi podstawowe informacje, informacje diagnostyczne i lecznicze z dokumentacji medycznej. W badaniu wykorzystany zostanie kwestionariusz do pomiaru narażenia pacjentów oraz prospektywna obserwacja w celu zebrania informacji dotyczących rokowania.