Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Biomarkery pro diagnostiku, prognózu a odpověď na léčbu u dospělé histiocytózy z Langerhansových buněk (BIOHISTIO)

15. července 2024 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Biomarkery Diagnostiques, Pronostiques et de réponse au Traitement Dans l'Histiocytose Langerhansienne de l'Adulte

Dospělá Langerhansova histiocytóza (LCH) je vzácné onemocnění neznámé etiologie, charakterizované aktivací MAPK (Mitogen-activated protein kinases) dráhy, řízené různými somatickými mutacemi ve specifických lézích postižených orgánů/tkání. LCH je v současnosti klasifikována jako myeloidní neoplazie se zánětlivou složkou. U pacientů s aktivní systémovou LCH mohou být mutace MAPK identifikovány také v plazmatické volné buněčné DNA u pacientů. Naproti tomu cirkulující mutace MAPK se zdají vzácněji detekované u pacientů s LCH omezenou na jeden orgán/tkáň (onemocnění jednoho systému), ale u velké série pacientů to nebylo přesně hodnoceno.

Klinický obraz LCH je velmi rozmanitý, prognóza variabilní a evoluce se vyznačuje výskytem vzplanutí onemocnění. Definitivní diagnóza LCH vyžaduje histologické potvrzení získané biopsií postiženého orgánu. V případě plicní histiocytózy z Langerhansových buněk (PLCH) je předpokládaná diagnóza často přijatelná, když plicní počítačová tomografie (CT) ukazuje nodulocystický obraz po vyloučení alternativních diagnóz. Naproti tomu v případě čistě cystického plicního CT obrazce může být PLCH obtížné odlišit od jiných difuzních cystických plicních onemocnění (zejména lymfangioléiomyomatózy (LAM) a BHD (Birt-Hogg-Dubého syndrom), případně dalších vzácných onemocnění). Pokročilá PLCH může být dokonce chybně diagnostikována jako plicní emfyzém, který se vyskytuje i u kuřáků. V těchto situacích potvrzení PLCH zaručuje plicní tkáň získanou nejčastěji chirurgickou plicní biopsií, která vykazuje významnou morbiditu nebo není proveditelná u pacientů se změněnou funkcí plic. Identifikace specifických krevních biomarkerů cystické PLCH by tedy byla velmi užitečná.

Na druhé straně je personalizovaná léčba dospělých pacientů s LCH omezená vzhledem k absenci prediktivních faktorů pro prognózu nebo odpověď na léčbu.

Cílem této prospektivní studie je přesně popsat klinický fenotyp při diagnóze a během sledování velké kohorty dospělých pacientů s LCH a hledat krevní biomarkery případně spojené s prognózou nebo odpovědí na specifickou léčbu. U pacientů s cystickou PLCH budou také zkoumány specifické markery pro neinvazivní diagnostiku.

V podskupině pacientů s Single system (SS) LCH a specifickou driver MAPK mutací v tkáňových lézích budeme také hledat identifikaci této mutace v plazmatické volné DNA v době vzplanutí onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
570

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hopital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Abdellatif Tazi, Pr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni dospělí pacienti s LCH sledovaní ve francouzském referenčním centru pro histiocytózy.

Pro studii diagnostického výkonu krevních biomarkerů pro cystickou PLCH bude zahrnuta srovnávací skupina pacientů s difuzními plicními cystickými onemocněními, plicním emfyzémem a zdravými kuřáky.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti s LCH:

  • Věk ≥ 18 let
  • Všechny potvrzené LCH pozorované v referenčním centru bez ohledu na klinický obraz

Řízení :

- Pacienti s difuzním plicním cystickým onemocněním, plicním emfyzémem a zdraví kuřáci

Všechno :

  • Podepsání informovaného souhlasu
  • Pacienti se zdravotním pojištěním

Kritéria vyloučení:

  • Osoby pod opatrovnictvím nebo opatrovnictvím nebo osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím.
  • Lidé využívající lékařskou pomoc od státu (AME)
  • Těhotné ženy, rodičky a matky, které kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
LCH pacientů
Jiný: Odběr krve
  • při první návštěvě v referenčním centru
  • při každé následné návštěvě (jednou ročně)
  • před a po specifické léčbě
  • v případě vzplanutí
Jiný: Biopsie
V případě vzplanutí
Jiný: Odběr krve
Jednou na inkluzní návštěvě
Kontrolní skupina
  • difuzní plicní cystické onemocnění
  • plicní emfyzém
  • zdravé kuřáky
Jiný: Odběr krve
  • při první návštěvě v referenčním centru
  • při každé následné návštěvě (jednou ročně)
  • před a po specifické léčbě
  • v případě vzplanutí
Jiný: Odběr krve
Jednou na inkluzní návštěvě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Popis klinického fenotypu při diagnóze a výsledku u dospělých pacientů s LCH
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení prognostické výkonnosti krevních biomarkerů u dospělých pacientů s LCH
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let
Hodnocení prediktivní výkonnosti krevních biomarkerů pro terapeutickou odpověď
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let
Hodnocení diagnostického výkonu krevních biomarkerů u pacientů s čistě cystickou plicní histiocytózou z Langerhansových buněk
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let
Hodnocení přítomnosti tkáňové mutace MAPK v DNA bez plazmatických buněk u pacientů s Single System LCH v době vzplanutí onemocnění
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. března 2034

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. března 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • APHP230748

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení