Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Molekulární zobrazování u Fabryho choroby srdce

18. července 2024 aktualizováno: Jason Tarkin, University of Cambridge
Lepší metody pro včasné odhalení srdečního postižení u Fabryho choroby jsou zapotřebí k informování o rozhodnutích klinického managementu, která mohou pomoci předejít nebo zpomalit progresi srdečních komplikací. Ve studii Molecular Imaging of Inflammaging in Fabry Disease of the Heart budeme testovat použití 68Ga-DOTATATE PET/MRI pro identifikaci zánětu myokardu u pacientů s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Fabryho choroba (OMIM 30150) je způsobena mutacemi v genu (AGAL) kódujícím lysozomální enzym α-galaktosidázu A. Snížená aktivita tohoto enzymu má za následek progresivní akumulaci jeho substrátu globotriaosylceramidu (Gb3) v lysozomech různých typů buněk, včetně vaskulárních endoteliálních buněk, kardiomyocytů, chlopňových fibrocytů, kondukčních buněk. Postižení srdce u Fabryho choroby má za následek poruchy rytmu, progresivní hypertrofii a zjizvení levé komory vedoucí k diastolické a systolické dysfunkci.

Konvenční diagnostické metody, jako je elektrokardiografie, transtorakální echokardiografie a dokonce i zobrazování magnetickou rezonancí (MRI), nejsou dostatečně citlivé, aby včas odhalily poškození tkáně myokardu u Fabryho choroby. Identifikace jemných časných změn v okamžiku, kdy může být specifická léčba optimalizována, je proto oblastí trvalého zájmu. První pohledy na Fabryho postižení srdce se soustředily na hypertrofii levé komory. Později rozšířené používání MRI srdce zavedlo roli fibrózy, jak naznačuje výskyt pozdního zesílení gadolinia (LGE) v charakteristických oblastech myokardu. V poslední době detekce edému pomocí T2-váženého zobrazení a/nebo T2-mapování na MRI, stejně jako skenování 18F-fluorodeoxyglukózou (FDG) pozitronovou emisní tomografií (PET), ukázaly na možnost fokálního zánětu jako příčinného faktoru progrese. onemocnění myokardu k substituční fibróze s doprovodným rizikem fatální arytmie a srdeční dekompenzace. Zda signál edému na sekvencích MRI skutečně představuje zánět tkáně u Fabryho choroby a zda LGE plně odpovídá náhradní fibróze, zůstává neznámé. Cirkulující markery zánětu a imunitní aktivace jsou u Fabryho kardiomyopatie zvýšené, ale dosud nebyl nalezen žádný plně specifický marker, který by odpovídal buď fokálnímu edému myokardu nebo LGE.

Ačkoli je MRI důležitá pro diagnostiku a stratifikaci rizika u pacientů se srdečním postižením při Fabryho chorobě, nálezy jako LGE, edém myokardu a nativní mapování T1 prozradí lékaři jen málo specifického o mechanismech základního onemocnění. Navíc se u Fabryho choroby mohou objevit časné zánětlivé změny dříve, než je manifestace takových abnormalit detekovatelná pomocí MRI. Kombinací PET zobrazení zánětu myokardu s podrobným MRI hodnocením srdeční funkce, struktury a charakterizace tkání má hybridní PET/MRI potenciál nabídnout komplexní neinvazivní vyšetření pro pacienty s Fabryho chorobou.

Naše předchozí práce ukázala, že 68Ga-DOTA-(Tyr3)-oktreotát (DOTATATE), PET indikátor somatostatinového receptoru používaný v onkologickém zobrazování, může být znovu použit k zobrazení zánětu v kardiovaskulárním systému. Tato metoda by mohla být zvláště použitelná u stavů spojených s fokálním zánětem myokardu, jako je Fabryho choroba, kvůli nízké fyziologické expresi somatostatinových receptorů ve zdravém srdečním svalu, a proto nízkému pozadí PET signálu. Zde budeme zkoumat použití 68Ga-DOTATATE PET/MRI pro identifikaci zánětu myokardu u pacientů s Fabryho chorobou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Jason M Tarkin, PhD MBBS
  • Telefonní číslo: +44(0)1223331504
  • E-mail: jt545@cam.ac.uk

Studijní místa

  • Spojené království
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 0QQ
        • Nábor
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Patrick Deegan, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s postižením srdce u Fabryho choroby hodnoceni pomocí MRI

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci - muži nebo ženy starší 18 let
  • Schopnost dát písemný informovaný souhlas a ležet na místě
  • Mít Fabryho chorobu založenou na molekulární diagnóze (minimálně dokumentovaný nedostatek enzymů u mužů a dokumentovaná patogenní mutace u žen)
  • Srdeční MRI do 3 let dokumentující postižení srdce u Fabryho choroby (hypertrofie levé komory a/nebo pozdní zesílení gadolinia a/nebo edém myokardu)

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli jiná diagnóza spojená se zánětem srdečního svalu, včetně myokarditidy
  • Předchozí genová terapie
  • Kontraindikace vyšetření magnetickou rezonancí nebo intravenózního podání gadolinia (předchozí kontrastní reakce nebo chronické onemocnění ledvin s eGFR <30 ml/min/1,73 m2)
  • Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají vhodnou antikoncepci
  • Nekontrolovaná fibrilace síní
  • Jakýkoli zdravotní stav, podle názoru zkoušejícího, který brání účastníkovi ležet naplocho během skenování nebo se účastnit studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Fabryho nemoc s postižením srdce
Diagnostický test: 68Ga-DOTATATE PET/MRI
PET/MRI skenování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PET zobrazení vs. edém detekovaný MRI
Časové okno: Základní linie
Shoda mezi signálem 68Ga-DOTATATE PET a edémem myokardu na MRI hodnocená pomocí T2-váženého zobrazení
Základní linie
PET zobrazení vs. fibróza detekovaná MRI
Časové okno: Základní linie
Shoda mezi signálem 68Ga-DOTATATE PET a fibrózou myokardu detekovaná pomocí MRI s pozdním zesílením gadolinia
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Cambridge

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A095007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení