Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost inhibitoru transportéru sodíku (SGLT2I) u dospělých pacientů s vrozenou srdeční chorobou (EmpaCHD)

14. září 2026 aktualizováno: Anita Saraf

Účinnost inhibitoru transportéru sodíku (SGLT2i) u dospělých pacientů s vrozenou srdeční chorobou

Cílem studie je prozkoumat proveditelnost a přínos nového léku na léčbu srdečního selhání Empagliflozin (Jardiance) pro dospělé pacienty s vrozenou srdeční vadou (ACHD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jak adolescenti s ICHS přecházejí do dospělosti, začíná být zřejmé, že kromě jejich strukturálních srdečních abnormalit mají také vlastní onemocnění srdečního svalu, které se projevuje abnormálním srdečním rytmem (arytmie) a sníženou funkcí (srdeční selhání).

K této dysfunkci (kardiomyopatie) mohou přispět i život zachraňující srdeční operace v dětství. Pacienti s ICHS tedy vyžadují četné intervence a pečlivé klinické sledování po celý život. V současnosti je jen v USA více než 2,5 milionu pacientů s ICHS a ročně se s ICHS narodí dalších 40 000 dětí. Až 50 % těchto pacientů vyžaduje v určitém okamžiku hospitalizaci v nemocnici kvůli jejich kardiomyopatii.

Vysoce rizikoví pacienti s ACHD nedostávají léčbu, dokud se u nich nevyskytuje srdeční selhání nebo arytmie, kdy jsou významné známky onemocnění a dysfunkce myokardu.

Empagliflozin (Jardiance) je lék schválený FDA, který významně snižuje riziko hospitalizace a kardiovaskulární úmrtí u dospělých pacientů s non-CHD srdečním selháním. Studie ukazují, že empagliflozin chrání srdce před zánětem a předběžné hodnocení empagliflozinu u symptomatických pacientů s ACHD prokázalo zlepšení srdeční funkce a snížení srdečního selhání včetně snížení dušnosti a zvýšení funkční kapacity. Empagliflozin jako preventivní terapie může oddálit nástup komorbidit snížením zánětu u pacientů s ACHD.

Hypotézou studie je, že podávání perorální medikace Jardiance (Empagliflozin) jednou denně po dobu jednoho roku snižuje arytmii a kardiomyopatii a snižuje sérové ​​cirkulující zánětlivé faktory a zlepšuje neurokognitivní výsledky u citlivých pacientů s ACHD.

  1. Zlepšuje Empagliflozin 10 miligramů (MG) srdeční funkci u pacientů s ACHD
  2. Zlepšuje Empagliflozin 10 miligramů (MG) funkční stav u pacientů s ACHD

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Anita Saraf, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 4128648661
  • E-mail: sarafap@upmc.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Magee Women's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Presbyterian Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnózy vrozené srdeční choroby
  • Věk 18+
  • ACHD úroveň strukturální složitosti II nebo III
  • Nedávné (< 6 měsíců) snížení systémové ejekční frakce (potvrzené srdečním echokardiogramem, počítačovou tomografií nebo cMRI) na EF < 60 %
  • Nedávné snížení systémové ejekční frakce potvrzené srdečním echem, CT nebo MRI o > 5 % za posledních 6 měsíců nebo méně.
  • Musí být schopen dokončit neurokognitivní hodnocení na kapesním počítači.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza diabetu
  • Kontraindikace Jardiance/Entresto nebo jakéhokoli léku na srdeční selhání (podle doporučené terapie, 2022).
  • Předchozí léčba přípravkem Jardiance v <4 týdnech
  • Glomerulární filtrační rychlost <20
  • Těhotenství, kojení nebo plánování těhotenství v příštím roce
  • Onemocnění jater v anamnéze – včetně nealkoholického ztučnění jater (NAFLD) a cirhózy
  • Anamnéza vrozených chyb metabolismu (včetně, ale nevylučuje, onemocnění z hromadění glykogenu typu 1)
  • Malabsorpce glukózy a galaktózy, familiární hyperinzulinismus, onemocnění moči z javorového sirupu,
  • Gaucherova nemoc,
  • Tay-Sachsova choroba,
  • Mukolipidóza IV,
  • Niemann-Pickova choroba,
  • Mitochondriální onemocnění typu A,
  • Metabolické poruchy související s metabolismem glukózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Empagliflozin 10 mg
Empagliflozin 10 mg denně bude podáván po dobu 1 roku. Pacient a PI budou zaslepeni (nevědomí) o skupině, do které jsou přiřazeni.
Lék: Empagliflozin 10 mg
Pacient dostane 10 mg empagliflozinu, pokud bude randomizován do lékové větve nebo bude dostávat placebo po dobu 1 roku
Ostatní jména:
  • Jardiance, Empagliflozin
Komparátor placeba: Placebo
Placebo po dobu 1 roku
Lék: Placebo
Pacientům randomizovaným do skupiny s placebem bude podána placebo pilulka
Ostatní jména:
  • Placebo lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ejekční frakce (EF)
Časové okno: Změna ejekční frakce od výchozí hodnoty po 1 roce
K měření komorové funkce bude použito zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (cMRI) a echokardiografie
Změna ejekční frakce od výchozí hodnoty po 1 roce
Změna charakteristik myokardu (T1 mapování cMRI)
Časové okno: Změna od výchozího stavu v mapování T1 za 1 rok
K měření charakteristik myokardu bude použita magnetická rezonance srdce (cMRI) bez kontrastu
Změna od výchozího stavu v mapování T1 za 1 rok
Změna charakteristik myokardu (globální zátěž na MRI)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty globální zátěže na MRI po 1 roce
K měření charakteristik myokardu bude využita magnetická rezonance srdce (cMRI).
Změna od výchozí hodnoty globální zátěže na MRI po 1 roce
Změna charakteristik myokardu (globální zátěž na echokardiogramu)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty globální zátěže na echokardiogramu po 1 roce
Echokardiografie bude použita k měření charakteristik myokardu, jako je globální longitudinální zátěž
Změna od výchozí hodnoty globální zátěže na echokardiogramu po 1 roce
Změna funkční pohybové kapacity účastníků.
Časové okno: Změna od výchozí cvičební kapacity za 1 rok
Kardiopulmonální zátěžové testování (CPET) bude použito k měření funkčních změn v MVO2, RER, době cvičení, METs a vitálních funkcích.
Změna od výchozí cvičební kapacity za 1 rok
Počet účastníků hospitalizovaných pro srdeční důvody nebo transplantaci srdce
Časové okno: Srdeční hospitalizace nebo transplantace po 1 roce.
Hospitalizace ze srdečních důvodů nebo transplantace srdce
Srdeční hospitalizace nebo transplantace po 1 roce.
Počet úmrtí
Časové okno: Počet úmrtí za 1 rok
Počet pacientů, kteří zemřeli během studie ze všech příčin
Počet úmrtí za 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zánětlivých sérových biomarkerů
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty sérových biomarkerů po 1 roce
Sérové ​​zánětlivé markery budou měřeny pomocí testů ELISA (systémy R&D) pro testování změny zánětlivé odpovědi. Testované biomarkery zahrnují IL6, TNF-alfa, GDF-15 a IL10. Všechny biomarkery budou měřeny v pg/ml. Všechny Biomarkery budou použity prediktivně s klinickými změnami k posouzení korelace.
Změna od výchozí hodnoty sérových biomarkerů po 1 roce
Změna funkčního neuropsychologického testování
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty neuropsychologického testování po 1 roce

NIH toolbox Kognitivní baterie (pro věk 7-85 let) bude použita k hodnocení změny neuropsychologické funkce. Tyto testy zahrnují:

Test slovní zásoby obrázků Ústní čtení Seznam rozpoznávání Třídění Testovací vzor pracovní paměti Porovnání Test rychlosti zpracování Test sekvence obrázků Test paměti Flanker Inhibiční kontrola a test Test řazení změn rozměrů

Cognition Battery vytváří tři složená skóre. Skóre 100 je průměr

  1. Fluid Cognition Composite Score: Globální hodnocení fungování individuální a skupinové fluidní kognice.
  2. Složené skóre Crystallized Cognition: Globální hodnocení individuálního a skupinového verbálního poznání.
  3. Složené skóre kognitivních funkcí: Poskytuje přehled o obecném kognitivním 15 fungování.

(výše uvedený popis testů je přímo extrahován z https://www.nihtoolbox.org)
Změna od výchozí hodnoty neuropsychologického testování po 1 roce
Změna ve třídě New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: Změna od výchozího stavu třídy NYHA za 1 rok.
Subjektivní vnímání funkční kapacity u pacientů třídy NYHA I, kteří neuváděli žádné příznaky při cvičení a odpočinku, u pacientů třídy NYHA IV, kteří uváděli příznaky v klidu.
Změna od výchozího stavu třídy NYHA za 1 rok.
Změnit informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty kompozitního skóre PROMIS po 1 roce

PROMIS měří výsledky hlášené pacienty (PRO), jako je bolest, únava, fyzické fungování, emoční tíseň a účast v sociální roli, které mají velký dopad na kvalitu života u různých chronických onemocnění. Skóre PROMIS má průměr 50 a směrodatnou odchylku (SD) 10 v referenční populaci. Skóre o 0,5 - 1,0 SD horší než průměr = mírné symptomy/zhoršení Skóre 1,0 - 2,0 SD horší než průměr = střední symptomy/zhoršení, Skóre 2,0 SD nebo více horší než průměr = závažné symptomy/zhoršení

(informace přímo extrahované z https://sphsoutcomes.net/promis-scoring)
Změna od výchozí hodnoty kompozitního skóre PROMIS po 1 roce
Změna kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty skóre KCCQ po 1 roce

Odpovědi jsou kategorizovány do 3 subškál (symptomová zátěž, fyzické omezení a kvalita života) s rozsahem možných skóre subškály od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejmenší zátěž symptomy. Celkové skóre KCCQ představuje průměr tří skóre subškály.

(Převzato z https://www.ncbi.nlm.nih.gov)
Změna od výchozí hodnoty skóre KCCQ po 1 roce
Změna v Neuro-QOL
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty skóre Neuro-QOL po 1 roce
Měření Neuro-QoL kvantifikují fyzické, duševní a sociální účinky, které zažívají dospělí a děti žijící s neurologickými onemocněními. Funkční škály, rozsah odpovědí je 0 až 4, přičemž 0 je nejhorší možné celkové skóre a 80 je nejlepší.
Změna od výchozí hodnoty skóre Neuro-QOL po 1 roce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anita Saraf

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Pittsburgh Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STUDY23070148
  • Pitt2024 (Jiné číslo grantu/financování: Pittsburgh Foundation)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Plánujte, že nebudete sdílet data jednotlivých účastníků

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení