Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti GTX-102 u pediatrických pacientů s AS (Aspire)

2. listopadu 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, falešně kontrolovaná studie fáze 3 zkoumající účinnost a bezpečnost GTX-102 u pediatrických subjektů s Angelmanovým syndromem

The primary objective of this study is to evaluate the effect of GTX-102 in cognitive function in participants with deletion-type Angelman Syndrome (AS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
129

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 543-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 467-0001
        • Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20251
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Německo, 04155
        • University of Leipzig
      • Munich, Německo, 80336
        • Haunersche Kinderklinik
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80211
        • Medical University of Gdańsk
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Polish Mothers Memorial Institute
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars Sinai
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • UCSD, Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Chapel Hill Pediatrics
      • Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
        • Rare Disease Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • The University of Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
        • Carum Research Inc
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, Španělsko, 08208
        • Hospital Universitario Parc Tauli
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent from parent(s) or legal guardian(s)
  • Confirmed diagnosis of AS with genetic confirmation of full maternal ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) gene deletion causing AS in the region of 15q11.2 q13
  • Able to ambulate independently, or with assistance at the Screening Visit (note, a child whose primary means of mobility is by wheelchair is excluded from the study)
  • Platelet count, prothrombin time / international normalized ratio, and partial thromboplastin time within 1.5x the normal limits at the Screening Visit
  • Willing and able to comply with scheduled visits, drug administration plan, laboratory tests, and all study procedures, including LP procedure, MRI, and tolerating anesthesia without intubation
  • From the time of informed consent through to at least 6 months after the final dose of GTX-102, females of childbearing potential who are sexually active must use highly effective contraception or abstinence. Males are able to participate if they agree to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use acceptable contraceptive methods during the study and for at least 3 months after the final dose of GTX-102

Key Exclusion Criteria:

  • Any change in medications or diet/supplements intended to treat symptoms of AS (eg, sleeping aids, antiseizure medications, supplements, dietary change including ketogenic or low-glycemic index diet, other) within the month prior to the Screening Visit (excluding weight-based adjustments)
  • Any condition that creates an increased risk of unsuccessful LP
  • Current or expected concomitant use of drugs that increase the risk of bleeding (eg, heparin, low molecular weight heparin, platelet inhibitors)
  • Known hypersensitivity to GTX-102 or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects
  • Presence or history of any condition, lab abnormality, or infection, that, in the judgement of the Investigator, would interfere with participation, pose undue safety risk, or would confound interpretation of results
  • Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
  • Use of any investigational product or investigational medical device within 6 months or 5 half-lives prior to the Screening Visit or any prior use of gene therapy or ASO regardless of duration since last administration
  • Concurrent participation in any interventional study

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: GTX-102

Participants will receive GTX-102 via lumbar puncture (LP) during both the double-blind and open-label period
Lék: GTX-102

antisense oligonucleotide

Ostatní jména:
  • Apazunersen
Falešný srovnávač: Sham-LP then GTX-102

Participants will receive sham procedure during the double-blind period and then will receive GTX-102 via LP during the open-label period
Lék: GTX-102

antisense oligonucleotide

Ostatní jména:
  • Apazunersen
Postup: Sham-LP

Small needle prick on the lower back at the location where the LP injection is normally made

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty v Bayley-4 kognitivním nezpracovaném skóre bez zásahu pečovatele v den 338
Časové okno: Výchozí stav, den 338
Výchozí stav, den 338

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Čistá odezva v indexu multidoménového respondéru (MDRI)
Časové okno: Den 338
Den 338
Změna od výchozího skóre ve skóre subškály hyperaktivity/nedodržování ABC-C v den 338
Časové okno: Výchozí stav, den 338
Výchozí stav, den 338
Změna od základní linie v nezpracovaném skóre přijímací komunikace Bayley-4 v den 338
Časové okno: Výchozí stav, den 338
Výchozí stav, den 338
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE), závažností AE a vztahem k zkoumanému léku, postupu a premedikaci
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna z výchozí hodnoty při hodnocení závažnosti Angelman (ASA) Spánek Rating RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
Základní linie, den 338
Změna z výchozí hodnoty ve Vineland Adaptivní chování Scales-3 (Vineland-3) Receptivní komunikace RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
Základní linie, den 338
Změna z výchozí hodnoty ve Vineland-3 Expresivní komunikaci RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
Základní linie, den 338
Změna z výchozí hodnoty v Bayley-4 Gross Motor RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
Základní linie, den 338
Změna z výchozí hodnoty v ASA Gross Motor hodnocení v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
Základní linie, den 338

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. prosince 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. července 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GTX-102-CL301
  • 2024-512600-19-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení