Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti GTX-102 u pediatrických pacientů s AS (Aspire)
4. srpna 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, falešně kontrolovaná studie fáze 3 zkoumající účinnost a bezpečnost GTX-102 u pediatrických subjektů s Angelmanovým syndromem
Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinek GTX-102 na kognitivní funkce u účastníků s Angelmanovým syndromem (AS).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
129
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Osaka, Japonsko, 543-0021
- Osaka City General Hospital
-
Sapporo, Japonsko, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 467-0001
- Nagoya City University Graduate School of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 20251
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Německo, 04155
- University of Leipzig
-
Munich, Německo, 80336
- Haunersche Kinderklinik
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80211
- Medical University of Gdańsk
-
Lodz, Polsko, 93-338
- Polish Mothers Memorial Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars Sinai
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- UCSD, Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- UNC Chapel Hill Pediatrics
-
Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
- Rare Disease Research
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- The University of Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
- Carum Research Inc
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Barcelona, Španělsko, 08208
- Hospital Universitario Parc Taulí
-
Madrid, Španělsko, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Podepsaný informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců
- Potvrzená diagnóza AS s genetickým potvrzením úplné delece genu mateřské ubikvitin-protein ligázy E3A (UBE3A) způsobující AS v oblasti 15q11.2 q13
- Schopnost chodit samostatně nebo s pomocí při screeningové návštěvě (všimněte si, že dítě, jehož primárním prostředkem pohybu je invalidní vozík, je ze studie vyloučeno)
- Počet krevních destiček, protrombinový čas / mezinárodní normalizovaný poměr a parciální tromboplastinový čas v rámci 1,5násobku normálních limitů při screeningové návštěvě
- Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, laboratorní testy a všechny postupy studie, včetně postupu LP a tolerování anestezie bez intubace
- Od doby informovaného souhlasu až do alespoň 6 měsíců po poslední dávce GTX-102 musí ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, používat vysoce účinnou antikoncepci nebo abstinovat. Muži se mohou zúčastnit, pokud souhlasí s tím, že zůstanou abstinovat (zdrží se heterosexuálního styku) nebo budou používat přijatelné antikoncepční metody během studie a alespoň 3 měsíce po poslední dávce GTX-102
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli změna v lécích nebo dietě/doplňcích určených k léčbě příznaků AS (např. léky na spaní, léky proti záchvatům, suplementy, změna stravy včetně ketogenní diety nebo diety s nízkým glykemickým indexem, jiné) během měsíce před screeningovou návštěvou (kromě hmotnosti- na základě úprav)
- Jakýkoli stav, který vytváří zvýšené riziko neúspěšného LP
- Současné nebo očekávané současné užívání léků, které zvyšují riziko krvácení (např. heparin, nízkomolekulární heparin, inhibitory krevních destiček)
- Známá přecitlivělost na GTX-102 nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
- Přítomnost nebo historie jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast, představoval nepřiměřené riziko nebo by zmást interpretaci výsledků
- Jakýkoli klinicky významný kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, renální, plicní, gastrointestinální, neurologický, maligní, metabolický, psychiatrický nebo jiný stav nebo infekce, které podle úsudku zkoušejícího budou představovat bezpečnostní riziko, činí subjekt nevhodným pro účast na a/nebo není schopen dokončit studijní postupy
- Jakákoli laboratorní abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu, bylo nepravděpodobné, že by byl dokončen průběh léčby nebo sledování, nebo by mohla zhoršit hodnocení výsledku studie.
- Těhotná nebo kojící nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 6 měsíců nebo 5 poločasů před screeningovou návštěvou nebo jakékoli předchozí použití genové terapie nebo ASO bez ohledu na dobu od posledního podání
- Souběžná účast na jakékoli studii, včetně observačních přírodopisných studií
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GTX-102
Účastníci obdrží GTX-102 prostřednictvím lumbální punkce (LP) během dvojitě zaslepeného i otevřeného období
|
antisense oligonukleotid
Ostatní jména:
|
|
Falešný srovnávač: Sham-LP pak GTX-102
Účastníci obdrží falešnou proceduru během dvojitě zaslepeného období a poté obdrží GTX-102 prostřednictvím LP během otevřeného období
|
antisense oligonukleotid
Ostatní jména:
Malé píchnutí jehlou do spodní části zad v místě, kde se normálně provádí LP injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v Bayley-4 kognitivním nezpracovaném skóre bez zásahu pečovatele v den 338
Časové okno: Výchozí stav, den 338
|
Výchozí stav, den 338
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čistá odezva v indexu multidoménového respondéru (MDRI)
Časové okno: Den 338
|
Den 338
|
|
Změna od výchozího skóre ve skóre subškály hyperaktivity/nedodržování ABC-C v den 338
Časové okno: Výchozí stav, den 338
|
Výchozí stav, den 338
|
|
Změna od základní linie v nezpracovaném skóre přijímací komunikace Bayley-4 v den 338
Časové okno: Výchozí stav, den 338
|
Výchozí stav, den 338
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE), závažností AE a vztahem k zkoumanému léku, postupu a premedikaci
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna z výchozí hodnoty při hodnocení závažnosti Angelman (ASA) Spánek Rating RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
|
Základní linie, den 338
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve Vineland Adaptivní chování Scales-3 (Vineland-3) Receptivní komunikace RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
|
Základní linie, den 338
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve Vineland-3 Expresivní komunikaci RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
|
Základní linie, den 338
|
|
Změna z výchozí hodnoty v Bayley-4 Gross Motor RAW skóre v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
|
Základní linie, den 338
|
|
Změna z výchozí hodnoty v ASA Gross Motor hodnocení v den 338
Časové okno: Základní linie, den 338
|
Základní linie, den 338
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. prosince 2024
Primární dokončení (Aktuální)
10. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
27. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GTX-102-CL301
- 2024-512600-19-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .