Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící HMB-002 u účastníků s von Willebrandovou chorobou

26. června 2026 aktualizováno: Hemab ApS

Studie fáze 1/2 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti HMB-002 u účastníků s von Willebrandovou chorobou (Velora Pioneer)

Toto je první u člověka (FIH), fáze 1/2, otevřená studie s eskalací dávky, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a účinnosti HMB-002 u účastníků s VWD. Část A studie zahrnuje návrh jedné vzestupné dávky (SAD) ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD účinku. V části B studie bude bezpečnost a snášenlivost opakovaného dávkování stanovena před rozšířením kohorty za účelem prozkoumání účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
108

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Austrálie, WA 6150
        • Zatím nenabíráme
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrálie, NSW 2050
        • Nábor
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, VIC 3004
        • Nábor
        • The Alfred Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Zatím nenabíráme
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Spojené království, SE1 1YR
        • Nábor
        • Richmond Pharmacology
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Zatím nenabíráme
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Spojené království, RG24 9NA
        • Nábor
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Spojené království, SW17 0QT
        • Zatím nenabíráme
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Spojené království, E1 1FR
        • Zatím nenabíráme
        • Royal London Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Zatím nenabíráme
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Zatím nenabíráme
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Zatím nenabíráme
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Zatím nenabíráme
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Zatím nenabíráme
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Zatím nenabíráme
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Zatím nenabíráme
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Zatím nenabíráme
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Zatím nenabíráme
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Má schopnost poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu s platnými předpisy.
  2. Má porozumění, schopnost a ochotu dodržovat studijní postupy a omezení.
  3. ≥18 a <65 let.
  4. Hmotnost 60 až 110 kg včetně.
  5. Vrozená diagnóza VWD typu 1 dokumentovaná laboratorními výsledky pro antigen VWF a aktivitu.

  6. Vitální funkce jsou při screeningu v následujících rozmezích:

    1. Klidová tepová frekvence ≤105 tepů/min

    2. Krevní tlak (BP):

      • Systolický krevní tlak: 90 - 140 mmHg
      • Diastolický krevní tlak: 40 - 90 mmHg
  7. Účastníci, kterým byla přidělena žena při narození a ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test v séru do 72 hodin před první dávkou HMB-002.
  8. Ženy ve fertilním věku (CBP) a muži se sexuálními partnerkami CBP musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie.

  9. Účastníci musí splňovat následující základní orgánové funkce, indikované laboratorními kritérii jako screening:

    1. Renální: Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥45 ml/min/1,73 m^2.
    2. Jaterní: Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) a celkový bilirubin ≤1,5 ​​horní hranice normálního rozmezí (ULN) při screeningu. U účastníků s anamnézou Gilbertova syndromu celkový bilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hematologie: Hemoglobin >85 g/l a počet krevních destiček >120 x 10^9/l.
  10. POUZE ČÁST B – Účastníci musí být symptomatickí, jak je definováno v anamnéze krvácivých příhod. Museli se zúčastnit observační studie HMB-002-101_SCR a v rámci této observační studie zaznamenali krvácivé příhody.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami.
  2. Osobní anamnéza žilní nebo arteriální trombózy nebo tromboembolické nemoci, s výjimkou povrchové žilní trombózy spojené s katetrem.
  3. Vysoce riziková trombofilie: Homozygotní faktor V Leiden (FVL), složená heterozygotní mutace genu FVL/protrombin, antitrombin <50 %. Vrozený nedostatek proteinu C a proteinu S s hladinami <50 %.
  4. Vyžaduje pokračující profylaxi krvácení pomocí koncentrátů IV faktoru.
  5. Má pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HbsAg), protilátku proti hepatitidě C (HCV Ab) nebo protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV Ab) při screeningu s hladinou RNA nad spodním limitem detekce.
  6. Obdržel jakoukoli živou vakcínu během 28 dnů před podpisem informovaného souhlasu a/nebo plánuje mít živou vakcínu během období studie.
  7. Plánovaná velká operace v průběhu studie.
  8. Index tělesné hmotnosti (BMI) >35 kg/m^2 (obézní, upraveno podle etnické příslušnosti).
  9. Další stavy, které podstatně zvyšují riziko trombózy podle uvážení zkoušejícího.
  10. Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící.
  11. Klinicky významné kardiovaskulární onemocnění.
  12. Další stavy, které podstatně zvyšují riziko kardiovaskulárních příhod podle uvážení zkoušejícího.
  13. Vrozené nebo získané krvácivé poruchy jiné než typ 1 VWD.
  14. Souběžné onemocnění, léčba, medikace nebo abnormality v klinických laboratorních testech mohou podle názoru zkoušejícího představovat další riziko.
  15. Hypersenzitivita na studovaný lék nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  16. Obdržel hodnocenou medikaci v jiné klinické studii během 5 poločasů před podáním HMB-002.
  17. Pouze ČÁST A: Typ 1C VWD.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A Návrh jedné vzestupné dávky
Multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD účinku jednorázové dávky HMB-002 u účastníků s VWD typu 1.
Lék: HMB-002 (část A)
HMB-002 bude podáván subkutánně. Část A bude využívat dávkování sentinelu. Plánovaná doba trvání účastníků studie v části A je přibližně 12 týdnů.
Experimentální: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Lék: HMB-002 (část B)
HMB-002 bude podáván subkutánně. Dávkovací intervaly části B budou stanoveny po vyhodnocení výsledků části A. Plánovaná doba trvání účastníků studie v části B bude přibližně 21 týdnů.
Experimentální: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Lék: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Incidence of Treatment emergent nežádoucích příhod (TEAE)
Časové okno: do dne 113
do dne 113

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetický parametr: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou od času nula do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou od času nula do extrapolovaného nekonečného času (AUCinf)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakokinetický parametr: Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakodynamické parametry: Stanovení antigenu VWF (VWF:Ag)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakodynamické parametry: Hodnocení aktivity VWF
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakodynamické parametry: Hodnocení aktivity FVIII
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Anualizované hodnocení míry krvácení
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Časové okno: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hemab ApS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HMB-002-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení