Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící HMB-002 u účastníků s von Willebrandovou chorobou

26. června 2026 aktualizováno: Hemab ApS

Studie fáze 1/2 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti HMB-002 u účastníků s von Willebrandovou chorobou (Velora Pioneer)

Toto je první u člověka (FIH), fáze 1/2, otevřená studie s eskalací dávky, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a účinnosti HMB-002 u účastníků s VWD. Část A studie zahrnuje návrh jedné vzestupné dávky (SAD) ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD účinku. V části B studie bude bezpečnost a snášenlivost opakovaného dávkování stanovena před rozšířením kohorty za účelem prozkoumání účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

108

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Austrálie, WA 6150
        • Zatím nenabíráme
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrálie, NSW 2050
        • Nábor
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, VIC 3004
        • Nábor
        • The Alfred Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Zatím nenabíráme
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Spojené království, SE1 1YR
        • Nábor
        • Richmond Pharmacology
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Zatím nenabíráme
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Spojené království, RG24 9NA
        • Nábor
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Spojené království, SW17 0QT
        • Zatím nenabíráme
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Spojené království, E1 1FR
        • Zatím nenabíráme
        • Royal London Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Zatím nenabíráme
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Zatím nenabíráme
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Zatím nenabíráme
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Zatím nenabíráme
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Zatím nenabíráme
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Zatím nenabíráme
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Zatím nenabíráme
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Zatím nenabíráme
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Zatím nenabíráme
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Má schopnost poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu s platnými předpisy.
  2. Má porozumění, schopnost a ochotu dodržovat studijní postupy a omezení.
  3. ≥18 a <65 let.
  4. Hmotnost 60 až 110 kg včetně.
  5. Vrozená diagnóza VWD typu 1 dokumentovaná laboratorními výsledky pro antigen VWF a aktivitu.

  6. Vitální funkce jsou při screeningu v následujících rozmezích:

    1. Klidová tepová frekvence ≤105 tepů/min

    2. Krevní tlak (BP):

      • Systolický krevní tlak: 90 - 140 mmHg
      • Diastolický krevní tlak: 40 - 90 mmHg
  7. Účastníci, kterým byla přidělena žena při narození a ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test v séru do 72 hodin před první dávkou HMB-002.
  8. Ženy ve fertilním věku (CBP) a muži se sexuálními partnerkami CBP musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie.

  9. Účastníci musí splňovat následující základní orgánové funkce, indikované laboratorními kritérii jako screening:

    1. Renální: Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥45 ml/min/1,73 m^2.
    2. Jaterní: Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) a celkový bilirubin ≤1,5 ​​horní hranice normálního rozmezí (ULN) při screeningu. U účastníků s anamnézou Gilbertova syndromu celkový bilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hematologie: Hemoglobin >85 g/l a počet krevních destiček >120 x 10^9/l.
  10. POUZE ČÁST B – Účastníci musí být symptomatickí, jak je definováno v anamnéze krvácivých příhod. Museli se zúčastnit observační studie HMB-002-101_SCR a v rámci této observační studie zaznamenali krvácivé příhody.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami.
  2. Osobní anamnéza žilní nebo arteriální trombózy nebo tromboembolické nemoci, s výjimkou povrchové žilní trombózy spojené s katetrem.
  3. Vysoce riziková trombofilie: Homozygotní faktor V Leiden (FVL), složená heterozygotní mutace genu FVL/protrombin, antitrombin <50 %. Vrozený nedostatek proteinu C a proteinu S s hladinami <50 %.
  4. Vyžaduje pokračující profylaxi krvácení pomocí koncentrátů IV faktoru.
  5. Má pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HbsAg), protilátku proti hepatitidě C (HCV Ab) nebo protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV Ab) při screeningu s hladinou RNA nad spodním limitem detekce.
  6. Obdržel jakoukoli živou vakcínu během 28 dnů před podpisem informovaného souhlasu a/nebo plánuje mít živou vakcínu během období studie.
  7. Plánovaná velká operace v průběhu studie.
  8. Index tělesné hmotnosti (BMI) >35 kg/m^2 (obézní, upraveno podle etnické příslušnosti).
  9. Další stavy, které podstatně zvyšují riziko trombózy podle uvážení zkoušejícího.
  10. Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící.
  11. Klinicky významné kardiovaskulární onemocnění.
  12. Další stavy, které podstatně zvyšují riziko kardiovaskulárních příhod podle uvážení zkoušejícího.
  13. Vrozené nebo získané krvácivé poruchy jiné než typ 1 VWD.
  14. Souběžné onemocnění, léčba, medikace nebo abnormality v klinických laboratorních testech mohou podle názoru zkoušejícího představovat další riziko.
  15. Hypersenzitivita na studovaný lék nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  16. Obdržel hodnocenou medikaci v jiné klinické studii během 5 poločasů před podáním HMB-002.
  17. Pouze ČÁST A: Typ 1C VWD.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A Návrh jedné vzestupné dávky
Multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD účinku jednorázové dávky HMB-002 u účastníků s VWD typu 1.
Lék: HMB-002 (část A)
HMB-002 bude podáván subkutánně. Část A bude využívat dávkování sentinelu. Plánovaná doba trvání účastníků studie v části A je přibližně 12 týdnů.
Experimentální: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Lék: HMB-002 (část B)
HMB-002 bude podáván subkutánně. Dávkovací intervaly části B budou stanoveny po vyhodnocení výsledků části A. Plánovaná doba trvání účastníků studie v části B bude přibližně 21 týdnů.
Experimentální: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Lék: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence of Treatment emergent nežádoucích příhod (TEAE)
Časové okno: do dne 113
do dne 113

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetický parametr: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou od času nula do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou od času nula do extrapolovaného nekonečného času (AUCinf)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakokinetický parametr: Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakodynamické parametry: Stanovení antigenu VWF (VWF:Ag)
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakodynamické parametry: Hodnocení aktivity VWF
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Farmakodynamické parametry: Hodnocení aktivity FVIII
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Anualizované hodnocení míry krvácení
Časové okno: Den 1 až den 113
Den 1 až den 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Časové okno: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hemab ApS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HMB-002-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc (VWD)

Klinické studie na HMB-002 (část A)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit