Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efgartigimod u pacientů s myasthenia gravis závislých na IVIG

25. července 2025 aktualizováno: Dr. Francois Jacques, Clinique Neuro-Outaouais
Tato studie je otevřená, jednocentrová, prospektivní, 26týdenní studie s deskriptivní analýzou, kde je IVIG nahrazen terapií efgartigimodem. Hodnocení MG-ADL a MGQOL bude probíhat každý týden v průběhu studie až do 26. týdne.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cíle:

Stanovit, zda je účinnost efgartigimodu ekvivalentní nebo nikoli horší než účinnost IVIG při léčbě pacientů s myasthenia gravis, kteří jsou stabilní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru a jsou závislí na IVIG.

Stanovit preferenci léčby pacienta mezi IVIG a efgartigimodem u stabilních pacientů s pozitivní myasthenia gravis na IVIG závislých na protilátkách proti acetylcholinovému receptoru.

Stanovit bezpečnost a snášenlivost efgartigimodu podávaného ve fixním pravidelném dávkovacím režimu po dobu 6 měsíců u stabilních pacientů s myasthenia gravis s pozitivními protilátkami proti acetylcholinovému receptoru závislému na IVIG.

IVIG bude vysazen jeden týden před základní návštěvou (týden 0), zatímco ostatní souběžná medikace (nesteroidní imunosupresivní terapie (NSIST), inhibitory acetylcholinesterázy (AChE) nebo kortikosteroidy) pro myastenie budou po dobu trvání studie ponechány beze změny. Dávka a frekvence léčby efgartigimodem bude 10 mg/kg (max. 1200 mg) podávaná jako jednohodinová intravenózní infuze každý týden x 4 infuze s následnou čtyřtýdenní přestávkou a opakující se celkem čtyři léčebné cykly do týdne 24 a poté následovalo dvoutýdenní pozorování s ukončením studijní návštěvy v týdnu 26.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Victorine Sikati Foko, Nurse
  • Telefonní číslo: 211 8197772500

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada, J8Y1W2
        • Nábor
        • Clinique Neuro-Outaouais
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francois Jacques, Neurologist

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • 1. Podepsaný informovaný souhlas. 2. Věk 18-80 let 3. Pozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru, pacienti s myasthenia gravis, se stabilním onemocněním po dobu posledních čtyř nebo více měsíců. Stabilní onemocnění je definováno jako žádná změna v dávkování nebo intervalu při léčbě IVIG a bez jakékoli významné změny klinického stavu.

    4. Žádné úpravy nebo přidání NSIST za posledních šest měsíců 5. Žádná úprava nebo přidání v léčbě kortikosteroidy za poslední tři měsíce 6. Diagnóza myasthenia Gravis byla podpořena abnormálním neurotransmisním testem nebo anamnézou zlepšení s inhibitory AChE.

    7. Absolvování chronické pravidelné IVIG léčby myasthenia gravis za poslední rok nebo déle.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Pacienti s předchozí léčbou rituxanem nebo eculizumabem nebo výměnou plazmy během posledních šesti měsíců 2. Pacienti s předchozí thymektomií během posledních 3 měsíců 3. Pacienti, kteří mají aktivní hepatitidu B, jsou séropozitivní na hepatitidu C nebo HIV nebo mají latentní, neléčenou nebo aktivní TBC nebo jakákoli jiná významná aktivní infekce 4. Pacienti, kteří mají při screeningu IgG v séru nižší než 6,0 g/l nebo mají v anamnéze chronické hypogamaglobulinémie z jakékoli příčiny.

    5. Pacientky, které jsou těhotné nebo zvažují otěhotnění v příštích 6 měsících.

    6. Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin (eGFR méně než 30 ml/min) 7. Pacienti, kteří by se podle názoru zkoušejícího neměli studie účastnit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: zacházení
Infuze efgartigimodu
Lék: podávání efgartigimodu
infuze efgartigimodu
Ostatní jména:
  • Vyvgart

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MG-ADL
Časové okno: trvalý pokles přetrvávající po dobu alespoň 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů
Procento pacientů, kteří nikdy během studie nezaznamenali 2 nebo vícebodové zhoršení od jejich průměrného výchozího skóre MG-ADL, které přetrvává po dobu 4 nebo více po sobě jdoucích týdnů. (stabilní nebo lepší pacienti)
trvalý pokles přetrvávající po dobu alespoň 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
QMG
Časové okno: ti, u kterých došlo k trvalému poklesu po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů
Procento pacientů, kteří nikdy během studie nezaznamenali 3 nebo vícebodové zhoršení od jejich výchozího skóre QMG, které přetrvává po dobu 4 nebo více po sobě jdoucích týdnů. (stabilní nebo lepší pacienti)
ti, u kterých došlo k trvalému poklesu po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů
MGQOL
Časové okno: po celou dobu studia 26 týdnů
Změna ve skupině, průměrné skóre MGQOL od průměrné výchozí hodnoty do 26. týdne návštěvy na konci studie.
po celou dobu studia 26 týdnů
výskyt pacientů, kteří do konce 26. týdne stále užívají efgartigimod
Časové okno: po dobu 26týdenní studie
výskyt pacientů, kteří do konce 26. týdne stále užívají efgartigimod
po dobu 26týdenní studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Clinique Neuro-Outaouais

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
argenx

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
6. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
6. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ESR-CA-NEU-96

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení