Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efgartigimod u pacientů s myasthenia gravis závislých na IVIG

25. července 2025 aktualizováno: Dr. Francois Jacques, Clinique Neuro-Outaouais
Tato studie je otevřená, jednocentrová, prospektivní, 26týdenní studie s deskriptivní analýzou, kde je IVIG nahrazen terapií efgartigimodem. Hodnocení MG-ADL a MGQOL bude probíhat každý týden v průběhu studie až do 26. týdne.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle:

Stanovit, zda je účinnost efgartigimodu ekvivalentní nebo nikoli horší než účinnost IVIG při léčbě pacientů s myasthenia gravis, kteří jsou stabilní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru a jsou závislí na IVIG.

Stanovit preferenci léčby pacienta mezi IVIG a efgartigimodem u stabilních pacientů s pozitivní myasthenia gravis na IVIG závislých na protilátkách proti acetylcholinovému receptoru.

Stanovit bezpečnost a snášenlivost efgartigimodu podávaného ve fixním pravidelném dávkovacím režimu po dobu 6 měsíců u stabilních pacientů s myasthenia gravis s pozitivními protilátkami proti acetylcholinovému receptoru závislému na IVIG.

IVIG bude vysazen jeden týden před základní návštěvou (týden 0), zatímco ostatní souběžná medikace (nesteroidní imunosupresivní terapie (NSIST), inhibitory acetylcholinesterázy (AChE) nebo kortikosteroidy) pro myastenie budou po dobu trvání studie ponechány beze změny. Dávka a frekvence léčby efgartigimodem bude 10 mg/kg (max. 1200 mg) podávaná jako jednohodinová intravenózní infuze každý týden x 4 infuze s následnou čtyřtýdenní přestávkou a opakující se celkem čtyři léčebné cykly do týdne 24 a poté následovalo dvoutýdenní pozorování s ukončením studijní návštěvy v týdnu 26.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Victorine Sikati Foko, Nurse
  • Telefonní číslo: 211 8197772500

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada, J8Y1W2
        • Nábor
        • Clinique Neuro-Outaouais
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francois Jacques, Neurologist

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • 1. Podepsaný informovaný souhlas. 2. Věk 18-80 let 3. Pozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru, pacienti s myasthenia gravis, se stabilním onemocněním po dobu posledních čtyř nebo více měsíců. Stabilní onemocnění je definováno jako žádná změna v dávkování nebo intervalu při léčbě IVIG a bez jakékoli významné změny klinického stavu.

    4. Žádné úpravy nebo přidání NSIST za posledních šest měsíců 5. Žádná úprava nebo přidání v léčbě kortikosteroidy za poslední tři měsíce 6. Diagnóza myasthenia Gravis byla podpořena abnormálním neurotransmisním testem nebo anamnézou zlepšení s inhibitory AChE.

    7. Absolvování chronické pravidelné IVIG léčby myasthenia gravis za poslední rok nebo déle.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Pacienti s předchozí léčbou rituxanem nebo eculizumabem nebo výměnou plazmy během posledních šesti měsíců 2. Pacienti s předchozí thymektomií během posledních 3 měsíců 3. Pacienti, kteří mají aktivní hepatitidu B, jsou séropozitivní na hepatitidu C nebo HIV nebo mají latentní, neléčenou nebo aktivní TBC nebo jakákoli jiná významná aktivní infekce 4. Pacienti, kteří mají při screeningu IgG v séru nižší než 6,0 g/l nebo mají v anamnéze chronické hypogamaglobulinémie z jakékoli příčiny.

    5. Pacientky, které jsou těhotné nebo zvažují otěhotnění v příštích 6 měsících.

    6. Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin (eGFR méně než 30 ml/min) 7. Pacienti, kteří by se podle názoru zkoušejícího neměli studie účastnit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: zacházení
Infuze efgartigimodu
Lék: podávání efgartigimodu
infuze efgartigimodu
Ostatní jména:
  • Vyvgart

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MG-ADL
Časové okno: trvalý pokles přetrvávající po dobu alespoň 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů
Procento pacientů, kteří nikdy během studie nezaznamenali 2 nebo vícebodové zhoršení od jejich průměrného výchozího skóre MG-ADL, které přetrvává po dobu 4 nebo více po sobě jdoucích týdnů. (stabilní nebo lepší pacienti)
trvalý pokles přetrvávající po dobu alespoň 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
QMG
Časové okno: ti, u kterých došlo k trvalému poklesu po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů
Procento pacientů, kteří nikdy během studie nezaznamenali 3 nebo vícebodové zhoršení od jejich výchozího skóre QMG, které přetrvává po dobu 4 nebo více po sobě jdoucích týdnů. (stabilní nebo lepší pacienti)
ti, u kterých došlo k trvalému poklesu po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů během období 26 týdnů
MGQOL
Časové okno: po celou dobu studia 26 týdnů
Změna ve skupině, průměrné skóre MGQOL od průměrné výchozí hodnoty do 26. týdne návštěvy na konci studie.
po celou dobu studia 26 týdnů
výskyt pacientů, kteří do konce 26. týdne stále užívají efgartigimod
Časové okno: po dobu 26týdenní studie
výskyt pacientů, kteří do konce 26. týdne stále užívají efgartigimod
po dobu 26týdenní studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clinique Neuro-Outaouais

Spolupracovníci

argenx

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: François Jacques, Doctor, Clinique Neuro-Outaouais

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ESR-CA-NEU-96

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthaenia Gravis

Klinické studie na podávání efgartigimodu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit