Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní analýza léčby progresivní familiární intrahepatální cholestázy (TreatFIC) (TreatFIC)

21. ledna 2025 aktualizováno: Prof. Dr. Henkjan J. Verkade, University Medical Center Groningen

Projekt má tyto obecné cíle:

  1. Přirozený průběh a prognóza: Prospektivně sledovat přirozený průběh a prognózu různých typů PFIC, rozšířit znalosti o různých velmi vzácných onemocněních a umožnit predikce o průběhu onemocnění u různých typů PFIC.
  2. Účinnost: Definovat průběh onemocnění u pacientů s FIC a identifikovat souvislosti s různými způsoby léčby (symptomatické léčby, přerušení enterohepatálního oběhu chirurgickými nebo lékařskými prostředky a další terapie, jako je korektor/potenciátor nebo terapie přeskočením exonu. Průběh onemocnění bude charakterizován biochemickými, klinickými a chirurgickými parametry, včetně transplantace jater.
  3. Bezpečnost: Definovat komplikace spojené s různými způsoby léčby (symptomatická léčba, přerušení enterohepatálního oběhu chirurgickými nebo lékařskými prostředky a další terapie, jako je korektor/potenciátor nebo terapie přeskočením exonu, transplantace jater). Sledování bude co nejdelší.
  4. Odpověď (náhradního) biomarkeru: Biochemické parametry budou shromažďovány podélně a spojeny se změnami v léčbě.
  5. Vztahy mezi genotypem a fenotypem: Pokud to počty pacientů dovolí, stanovit vztahy mezi genotypem a fenotypem pro (ne)citlivost vůči různým léčbám u pacientů s genetickými mutacemi způsobujícími různé formy onemocnění FIC.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Willem S Lexmond, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 31-50-3614147
  • E-mail: w.s.lexmond@umcg.nl

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Diagnóza onemocnění typu PFIC musí být provedena podle mezinárodních doporučení na základě (epizod s a) nízkou gama-GT cholestázou a identifikaci chorobu způsobujících mutací v indikovaných genech.

Popis

Kritéria zahrnutí:

Geneticky potvrzené případy onemocnění typu PFIC (uvedené výše)

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
FIC1-nedostatek
geneticky prokázaný nedostatek FIC1 (FIC1). Nemoc je také známá jako PFIC1.
Jiný: observační studie
Intervence nejsou určovány studií, která je čistě pozorovací na „datech z reálného světa“.
Ostatní jména:
  • transplantaci jater
  • přírodopis
  • chirurgická derivace žlučových cest
  • IBAT-inhibice
Nedostatek MDR3
geneticky prokázaný nedostatek proteinu Multi Drug Resistance typu 3 (MDR3, ABCB4). Nemoc je také známá jako PFIC3.
Jiný: observační studie
Intervence nejsou určovány studií, která je čistě pozorovací na „datech z reálného světa“.
Ostatní jména:
  • transplantaci jater
  • přírodopis
  • chirurgická derivace žlučových cest
  • IBAT-inhibice
Jiné genetické podtypy rodinné intrahepatální cholestázy
Nedostatek TJP2 (TJP2), nedostatek FXR (NR1H4), nedostatek SLC51A (SLC51A), nedostatek USP53 (USP53), nedostatek KIF12 (KIF12), nedostatek ZFYE19 (ZFYVE19), nedostatek MYO5B (MYO5B), nedostatek SEMA7A (SEMA7A), nedostatek VPS3 , (VPS33B), nedostatek PSKH1 (PSKH1)
Jiný: observační studie
Intervence nejsou určovány studií, která je čistě pozorovací na „datech z reálného světa“.
Ostatní jména:
  • transplantaci jater
  • přírodopis
  • chirurgická derivace žlučových cest
  • IBAT-inhibice
BSEP-nedostatek
Geneticky prokázaný nedostatek exportního čerpadla žlučové soli (BSEP, ABCB11). Onemocnění je také známé jako pfic2.
Jiný: observační studie
Intervence nejsou určovány studií, která je čistě pozorovací na „datech z reálného světa“.
Ostatní jména:
  • transplantaci jater
  • přírodopis
  • chirurgická derivace žlučových cest
  • IBAT-inhibice

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s transplantací jater
Časové okno: ve věku 5, 10, 15 a 18 let a také ve věku > 18 let
Počet (procento) pacientů podstupujících transplantaci jater ve vztahu k věku pacienta
ve věku 5, 10, 15 a 18 let a také ve věku > 18 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří podlehli
Časové okno: ve věku 5, 10, 15 a 18 let a také ve věku > 18 let
Mortalita související s věkem pacienta
ve věku 5, 10, 15 a 18 let a také ve věku > 18 let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků podstupujících chirurgickou derivaci žlučových cest
Časové okno: ve věku 5, 10, 15 a 18 let a také ve věku > 18 let
Počet účastníků podstupujících chirurgickou derivaci žlučových cest související s věkem
ve věku 5, 10, 15 a 18 let a také ve věku > 18 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Medical Center Groningen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UGroningen - PaNaMaID11162

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vlastnictví údajů o jednotlivých pacientech zůstane v rukou zúčastněných center.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení