Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro neurofibromatózu typu 2 (NF2) s ST002

13. února 2025 aktualizováno: NING LI, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Pilotní studie s otevřenou značkou, s jednou rukou, eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti ST002 při léčbě pacientů s mutací s mutací NF2 solidními nádory

Jedná se o otevřenou pilotní studii s jednorožkou, s jednou rukou, eskalaci dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti ST002 při léčbě pacientů s mutací s mutací NF2. Injekce ST002 je produkt genové terapie určený pro NF2. Znovu vložením normálního genu XXX do geneticky nedostatečných nádorových buněk tento produkt exprimuje Merlin. To reguluje transkripci genu v nádorových buňkách, řídí mikroprostředí nádoru a inhibuje růst a invazi nádoru a dosahuje terapeutických účinků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o otevřenou pilotní studii s jednorožkou, s jednou rukou, eskalaci dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti ST002 při léčbě pacientů s mutací s mutací NF2. Pomocí konstrukce eskalace dávky 3+3 jsou formulovány tři skupiny dávky a očekává se, že do každé dávkové skupiny budou zapsány tři až šest pacientů. Zařadí se celkem devět až osmnáct - pacienti s mutací genů NF2.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100021
        • Shuhang Wang

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • věk ≥16 let, pohlaví není omezeno;
  • Pacienti musí splňovat diagnostická kritéria pro mutace genu NF2, které jsou benigní nebo maligní pevné nádory s potvrzenými mutacemi genu NF2 nebo žádnou expresi proteinového produktu NF2 Merlin v periferní krvi nebo nádorové tkáni a bez standardního selhání léčby;
  • alespoň jedna měřitelná a injekční povrchová léze (podle kritérií RECIST nebo ITRECIST);

  • Mít dostatečnou funkci orgánové a kostní dřeně:

    1. Krevní rutina (bez transfúze nebo léčby faktorem stimulujícím kolonii do 14 dnů): počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,5 × 10 9 /l, hemoglobin (HB) ≥ 90 g /l, počet destiček (PLT) ≥ 75 × 10 9 9 / L; Počet bílých krvinek (WBC)> 3,0 × 10 9 /l;
    2. Funkce jater: Celkový bilirubin séra (TBIL) ≤ 1,5 × Uln, alt <2,5 × Uln ， AST ≤ 2,5 × ULN (alt ≤ 5 × Uln, AST ≤ 5 × ULN u pacientů s metastázami jater);
    3. Funkce ledvin: kreatinin v séru (Cr) ≤ 1,5 × Uln nebo clearance clearance (CRCL) ≥ 50 ml/min; d) Koagulační funkce: Čas protrombinu (PT) ≤ 1,5 × ULN, aktivovaný částečný tromboplastinový čas (APTT) ≤ 1,5 × Uln, mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≤ 1,5 × ULN;
  • Pacienti se musí dobrovolně účastnit klinických studií, prokázat dodržování studijního protokolu, dobře spolupracovat s vědci a podepsat písemný formulář informovaného souhlasu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Se účastnil nebo se v současné době účastní jiných klinických studií NF2 zaměřující se na genovou terapii;
  • Anamnéza závažných neurologických poruch, jako je epilepsie (s výjimkou neurofibromatózy);
  • Pacienti, kteří jsou alergičtí na lentivirové vektory a jejich pomocné látky;
  • Pacienti se špatně kontrolovanou hypertenzí (systolický krevní tlak> 150 mmHg a/nebo diastolického krevního tlaku> 100 mmHg při pravidelné kontrole léků), jakož i pacienti s anamnézou hypertenzní krize nebo hypertenzní mozkové onemocnění;
  • Trpící nestabilní anginou nebo akutním infarktem myokardu nebo v anamnéze obou za posledních šest měsíců;
  • Pacienti s anamnézou maligních nádorů za posledních 5 let, s výjimkou uzerovaného karcinomu bazálních buněk, spinocelulárního karcinomu kůže, rakoviny děložního čípku a rakovinu gastrointestinálního;
  • Během studijního období mají premenopauzální ženy, které jsou těhotné, kojení, pozitivní těhotenský test nebo nejsou ochotny přijmout antikoncepční opatření.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ST002
Subjekty obdrží s jedinou vícebodovou intra-tumorální injekcí ST002 od 1x10^7 do 1x10^8 Tu do nádoru.
Genetický: ST002
Jednorázová multibodová intra-tumorální injekce ST002, lentivirového vektoru určeného k řízení exprese proteinového produktu NF2, Merlin.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Od základní linie do 24. týdne po administrativě
Vyhodnoťte výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčivem (AES) a nežádoucích účinků (SAE) od základní linie do 24. týdne po podání, se zaměřením na neurotoxicitu a integraci v celé genomu karcinogenní rizika.
Od základní linie do 24. týdne po administrativě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinnosti
Časové okno: 21. den po správě a na konci sledování studia a při předčasném stažení. Četnost kontrol během výzkumného období může být upravena podle úsudku výzkumného pracovníka.
Vyhodnoťte míru objektivní odezvy (ORR) (snižování objemu nádoru) a trvání odezvy (DOR) podle RECIST a ITRECIST
21. den po správě a na konci sledování studia a při předčasném stažení. Četnost kontrol během výzkumného období může být upravena podle úsudku výzkumného pracovníka.
Hodnocení účinnosti
Časové okno: 21. den po injekci
Procento nekrózy nádorových buněk v nádorové tkáni v injekčním místě, odhadované patologickým barvením, v den 21 po podání.
21. den po injekci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Shuhang Wang, PhD, National Cancer Center of China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ST002-IIT-2024-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení