Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky L-karnitinu u amyotrofní laterální sklerózy pacientů s mutacemi CHCHD10

3. dubna 2025 aktualizováno: ChaodongWang
Studie byla navržena jako jednorázová, otevřená pilotní studie s jednou rukou pro odhad bezpečnosti a účinnosti L-karnitinu u pacientů s ALS s mutacemi CHCHD10.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie byla navržena jako jednorázová pilotní pilotní studie s otevřenou značkou a byla provedena na klinice ALS v nemocnici Xuanwu v Pekingu v Číně. ALS pacienti s mutacemi CHCHD10 byli přijati k účasti na klinické studii. Pacienti dostali léčbu L-karnitinu podávány každých 8 týdnů, sestávající z 1g L-karnitinu zředěného v 500 ml 0,9% roztoku chloridu sodného pomocí intravenózní infuze jednou denně. Každý léčebný cyklus trval 2 týdny, opakoval v 8týdenních intervalech celkem 3 cykly, s L-karnitinem 1g se podává perorálně jednou denně během intervalů mezi intravenózními terapiemi. Primárním koncovým bodem byly změny skóre ALS-FRS-R a sekundárními koncovými body byly změny úrovně Plasm NFL, FVC%, hmotnosti a skóre Alsaq-40. Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech. Při každé návštěvě bylo pro pacienty provedeno podrobné neurologické vyšetření, včetně posouzení obecné funkce nervové funkce, jakož i kvantitativního a kvalitativního hodnocení motorického systému. Všechny nežádoucí účinky (AES) se setkaly a všechny vážné události měly být zaznamenány jako pravdivé. Závažnost byla hodnocena podle modifikovaných kritérií WHO pro toxicitu (http: //www.regsource. com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ reporting.html) pokud je to možné.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

(1) muž nebo žena, 18-80 let; (2) ALS diagnostikovaná jako definitivní nebo pravděpodobná, jak je definována Světovou federací neurologie revidované escoriální kritéria; (3) nošení patogenních mutací CHCHD10; (4) Schopnost poskytnout informovaný souhlas a následující soudní řízení. (5) nucená vitální kapacita (FVC)> 40% předpokládané hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě; (6) Subjekty se vyvíjejí v menším míru motorické dysfunkce, přičemž ALS-FRS-R celkový skóre méně než 46; (7) pacienti s muži i samice musí souhlasit s použitím přiměřené antikoncepce po celou dobu studie do 30 týdnů; (8) Subjekty jsou ochotni a očekává se, že dokončí 30týdenní sledování, včetně trojnásobné hospitalizace.

Kritéria pro vyloučení:

  • Kritéria vyloučení byla následující: (1) přítomnost tracheostomie; (2) historie známé alergie na L-karnitin; (3) abnormální jaterní funkce definovaná jako AST a/nebo alt> 3krát vyšší než horní hranice normálního; (4) renální nedostatečnost, jak je definována EGFR <60 ml/min/1,73 m2; (5) těhotné ženy nebo ženy v současné době kojí; (6) Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (kromě ALS), který by pro toto subjekt představoval riziko, pokud by se měli účastnit studie; (7) Cokoli, co by podle názoru vyšetřovatele na místě vystavilo zvýšenému riziku nebo zabránilo úplnému souladu subjektu nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: L-karnitinová skupina
Lék: Injekce L-karnitinu ， 1000 mg jednou denně
Všichni pacienti dostali léčbu L-karnitinu podávány každých 8 týdnů, sestávající z 1g L-karnitinu zředěného v 500 ml 0,9% roztoku chloridu sodného pomocí intravenózní infuze jednou denně. Každý léčebný cyklus trval 2 týdny, opakoval v 8týdenních intervalech celkem 3 cykly, s L-karnitinem 1g se podává perorálně jednou denně během intervalů mezi intravenózními terapiemi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny skóre ALS-FRS-R
Časové okno: Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech.
Skóre ALS-Funkční hodnocení (ALS-FRS-R) se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší motorickou funkci (0 = úplná ztráta motorické funkce; 48 = intaktní/normální motorická funkce)
Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny úrovně Plazmu NFL
Časové okno: Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 10, 20 a 30 týdnech.
Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 10, 20 a 30 týdnech.
Změny FVC%
Časové okno: Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 10, 20 a 30 týdnech.
Předpovídaná nucená vitální kapacita (FVC)%
Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 10, 20 a 30 týdnech.
Změny hmotnosti
Časové okno: Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech.
Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech.
Změny skóre Alsaq-40
Časové okno: Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech.
Amyotrofní dotazník hodnocení laterální sklerózy-40 (ALSAQ-40) se celkový skóre pohybuje od 0 do 120. Vyšší skóre naznačuje větší zátěž onemocnění nebo horší kvalitu života.
Způsobilí pacienti byli hodnoceni na začátku a po 2, 10, 12, 20 a 30 týdnech.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ChaodongWang

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. července 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALS-L-carnitine

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení