Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekter af L-carnitin hos amyotrofiske laterale sklerosepatienter med CHCHD10-mutationer

3. april 2025 opdateret af: ChaodongWang
Undersøgelsen blev designet som en enkeltcentret, åben mærket, enkeltarm-pilotundersøgelse for at estimere sikkerheden og effektiviteten L-carnitin hos ALS-patienter med CHCHD10-mutationer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen blev designet som en enkelt-center, open-label, en-arm pilotundersøgelse og blev udført på ALS-indpatient-klinikken på Xuanwu Hospital i Beijing, Kina. ALS -patienter med CHCHD10 -mutationer blev rekrutteret til at deltage i det kliniske forsøg. Patienterne fik L-carnitinbehandling administreret hver 8. uge, bestående af 1G L-carnitin fortyndet i 500 ml 0,9% natriumchloridopløsning via intravenøs infusion en gang dagligt. Hver behandlingscyklus varede i 2 uger, gentaget med 8-ugers intervaller for i alt 3 cyklusser, med L-carnitin 1G administreres oralt en gang dagligt under intervallerne mellem intravenøse terapier. Primært slutpunkt var ændringerne af ALS-FRS-R-scoringer, og sekundære slutpunkter var ændringerne af plasm NFL-niveau, FVC%, vægt og ALSAQ-40-scoringer. Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger. Ved hvert besøg blev der udført en detaljeret neurologisk undersøgelse, herunder vurdering af generel nervefunktion såvel som kvantitativ og kvalitativ evaluering af det motoriske system, for patienterne. Alle bivirkninger (AE'er) stødte på, og eventuelle alvorlige begivenheder skulle registreres som sande. Alvorligheden blev klassificeret i henhold til de modificerede WHO -kriterier for toksicitet (http: //www.regsource. com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ rapportering.html) hvor relevant.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

(1) mand eller kvinde, 18-80 år gammel; (2) ALS, der er diagnosticeret som konkret eller sandsynlig som defineret af World Federation of Neurology Reviderede El Escorial -kriterier; (3) bærende patogene CHCHD10 -mutationer; (4) i stand til at give informeret samtykke og efter forsøgsprocedurer. (5) tvungen vital kapacitet (FVC)> 40% af den forudsagte værdi for køn, højde og alder ved screeningsbesøget; (6) forsøgspersoner udvikler sig ved mindre moderat grad af motorisk dysfunktion, med ALS-FRS-R samlede score mindre end 46; (7) både mandlige og kvindelige patienter skal blive enige om at bruge tilstrækkelig prævention i hele undersøgelsen af ​​undersøgelsen inden for 30 uger; (8) Emner er villige og forventes at afslutte 30-ugers opfølgning, inklusive 3 gange hospitalisering.

Ekskluderingskriterier:

  • Ekskluderingskriterier var som følger: (1) tilstedeværelse af tracheostomi; (2) Historie om kendt allergi mod L-carnitin; (3) unormal leverfunktion defineret som AST og/eller alt> 3 gange den øvre grænse for den normale; (4) nyreinsufficiens som defineret af EGFR <60 ml/min/1,73m2; (5) gravide kvinder eller kvinder ammer i øjeblikket; (6) klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), der ville udgøre en risiko for emnet, hvis de skulle deltage i undersøgelsen; (7) Alt, hvad der efter webstedets efterforsker ville placere emnet på øget risiko eller udelukke emnets fulde overholdelse af eller afsluttet undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: L-Carnitine Group
Medicin: L-carnitininjektion ， 1000 mg en gang dagligt
Alle patienter fik L-carnitinbehandling administreret hver 8. uge, bestående af 1G L-carnitin fortyndet i 500 ml 0,9% natriumchloridopløsning via intravenøs infusion en gang dagligt. Hver behandlingscyklus varede i 2 uger, gentaget med 8-ugers intervaller for i alt 3 cyklusser, med L-carnitin 1G administreres oralt en gang dagligt under intervallerne mellem intravenøse terapier.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer af ALS-FRS-R-scoringer
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
ALS-funktionel vurderingsskala-revideret (ALS-FRS-R) score varierer fra 0 til 48, med højere score, der angiver bedre motorisk funktion (0 = fuldstændigt tab af motorisk funktion; 48 = intakt/normal motorisk funktion)
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer af plasm NFL -niveau
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
Ændringer af FVC%
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
Forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC)%
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
Vægtændringer
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
Ændringer af ALSAQ-40-scoringer
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
Den amyotrofiske laterale sklerose-vurderingsspørgeskema-40 (ALSAQ-40) samlede score spænder fra 0 til 120. Højere score indikerer større sygdomsbyrde eller dårligere livskvalitet.
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ChaodongWang

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. juli 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALS-L-carnitine

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger