Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost substituční terapie enzymům u pacientů s Fabryho onemocněním (FAVORIT)

24. prosince 2025 aktualizováno: NPO Petrovax

Open-label Srovnávací kohorta Neintervenční epidemiologická studie účinnosti a bezpečnosti enzymatické substituční terapie u ruských pacientů s Fabryho onemocněním

Cílem této observační studie je zjistit, jak enzymová substituční terapie funguje u pacientů s Fabryho onemocněním. Hlavní otázka, na kterou je třeba odpovědět, je::

Jaké zdravotní problémy mají účastníci?

Účastníci již na substituční terapii enzymů v rámci pravidelné lékařské péče o Fabryho chorobu budou pozorováni jako obvykle. Jejich data budou shromažďována jejich lékařem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Do studie by mohli být zapsáni všichni pacienti o substituční terapii enzymu. Tři léky jsou v současné době k dispozici v Rusku (Fabagal®, Farazyme®, Replagal®), takže pacienti tvoří tři kohorty.

U všech pacientů se retrospektivní údaje shromažďují po dobu 12 měsíců před zápisem.

Všichni pacienti jsou pozorováni prospektivně po dobu 6 měsíců. V okamžiku 6 měsíců pacienti, kteří v tuto chvíli ukončili farazmem nebo repagal, dokončí studii.

Pacienti na Fabagal jsou pozorováni po dobu 12 měsíců (až 18 měsíců po zápisu).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Marat Dautov
  • Telefonní číslo: +7 (495) 730-75-45
  • E-mail: info@petrovax.ru

Studijní místa

  • Rusko
      • Astrakhan, Rusko
        • #13
      • Barnaul, Rusko
        • #27
      • Borovichi, Rusko
        • #7
      • Chelyabinsk, Rusko
        • #6
      • Grozny, Rusko
        • #21
      • Gubkin, Rusko
        • #16
      • Irkutsk, Rusko
        • #26
      • Ivanovo, Rusko
        • #12
      • Kaa-Khem, Rusko
        • #19
      • Krasnodar, Rusko
        • #10
      • Kurgan, Rusko
        • #18
      • Omsk, Rusko
        • #17
      • Orenburg, Rusko
        • #15
      • Perm, Rusko
        • #9
      • Polevskoy, Rusko
        • #23
      • Rostov-on-Don, Rusko
        • #2
      • Rostov-on-Don, Rusko
        • #4
      • Ryazan, Rusko
        • #24
      • Saint Petersburg, Rusko
        • #8
      • Simferopol, Rusko
        • #3
      • Stavropol, Rusko
        • #22
      • Ufa, Rusko
        • #11
      • Voronezh, Rusko
        • #5

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ruští pacienti

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy s potvrzenou diagnózou Fabryho onemocnění;
  • Předepsaný průběh enzymové substituční terapie s jakýmkoli lékem (Fabagal, Fabazim, Repagal);
  • Věk 8 - 65 let;
  • Podepsal informovaný souhlas pacienta a/nebo jeho právního zástupce pro účast na studii a zpracování osobních údajů.

Kritéria pro vyloučení:

  • Renální substituční terapie nebo transplantace ledvin;
  • Kritická nemoc nesouvisí s Fabryho chorobou;
  • Těhotenství nebo kojení;
  • Odmítnutí pacienta (nebo jeho právního zástupce) od další účasti na studii nebo lékařské péči.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Fabagal
Pacienti, kteří berou Fabagal® jako substituční terapii enzymu
Farazmeme
Pacienti, kteří berou Farazyme® jako substituční terapie enzymem
Repagal
Pacienti, kteří užívají Replagal® jako substituční terapii enzymu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na úrovni Lyso-GB3
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Úroveň globotriaosylsfingosinu (Lyso-GB3) se měří na sušených krevních skvrnách.
Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v a-gal aktivitě
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Úroveň aktivity a-galaktosidázy (a-gal) se měří u sušených krevních skvrn.
Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Změna z výchozí hodnoty v GFR
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Rychlost glomerulární filtrace (GFR) se měří metodami dostupnými při rutinním lékařském použití.
Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Změna z výchozí hodnoty v neuropatické úrovni bolesti
Časové okno: Od zápisu do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal kohortu) pozorování
Neuropatická bolest je hodnocena podle verbálního měřítka: žádná bolest, mírná bolest, střední bolest, těžká bolest, velmi těžká bolest, nesnesitelná bolest. Je přiřazena odpovídající hodnota 0, 2, 4, 6, 8, 10.
Od zápisu do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal kohortu) pozorování
Incidence Rate of Significant Clinical Outcomes
Časové okno: Od zařazení do 6 měsíců (pro kohorty Fabrazyme a Replagal) nebo do 18 měsíců (pro kohortu Fabagal) sledování
Významné klinické výsledky zahrnují srdeční rytmické poruchy (fibrilace síní, přetrvávající supraventrikulární nebo komorová tachykardie), srdeční selhání, cévní mozkovou příhodu, zahájení náhrady funkce ledvin a úmrtí z jakékoli příčiny.
Od zařazení do 6 měsíců (pro kohorty Fabrazyme a Replagal) nebo do 18 měsíců (pro kohortu Fabagal) sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
NPO Petrovax

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FAVORIT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení