Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost substituční terapie enzymům u pacientů s Fabryho onemocněním (FAVORIT)

24. prosince 2025 aktualizováno: NPO Petrovax

Open-label Srovnávací kohorta Neintervenční epidemiologická studie účinnosti a bezpečnosti enzymatické substituční terapie u ruských pacientů s Fabryho onemocněním

Cílem této observační studie je zjistit, jak enzymová substituční terapie funguje u pacientů s Fabryho onemocněním. Hlavní otázka, na kterou je třeba odpovědět, je::

Jaké zdravotní problémy mají účastníci?

Účastníci již na substituční terapii enzymů v rámci pravidelné lékařské péče o Fabryho chorobu budou pozorováni jako obvykle. Jejich data budou shromažďována jejich lékařem.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Fabryho nemoc

Detailní popis

Do studie by mohli být zapsáni všichni pacienti o substituční terapii enzymu. Tři léky jsou v současné době k dispozici v Rusku (Fabagal®, Farazyme®, Replagal®), takže pacienti tvoří tři kohorty.

U všech pacientů se retrospektivní údaje shromažďují po dobu 12 měsíců před zápisem.

Všichni pacienti jsou pozorováni prospektivně po dobu 6 měsíců. V okamžiku 6 měsíců pacienti, kteří v tuto chvíli ukončili farazmem nebo repagal, dokončí studii.

Pacienti na Fabagal jsou pozorováni po dobu 12 měsíců (až 18 měsíců po zápisu).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Rusko
- - Astrakhan, Rusko
    - #13
  - Barnaul, Rusko
    - #27
  - Borovichi, Rusko
    - #7
  - Chelyabinsk, Rusko
    - #6
  - Grozny, Rusko
    - #21
  - Gubkin, Rusko
    - #16
  - Irkutsk, Rusko
    - #26
  - Ivanovo, Rusko
    - #12
  - Kaa-Khem, Rusko
    - #19
  - Krasnodar, Rusko
    - #10
  - Kurgan, Rusko
    - #18
  - Omsk, Rusko
    - #17
  - Orenburg, Rusko
    - #15
  - Perm, Rusko
    - #9
  - Polevskoy, Rusko
    - #23
  - Rostov-on-Don, Rusko
    - #2
  - Rostov-on-Don, Rusko
    - #4
  - Ryazan, Rusko
    - #24
  - Saint Petersburg, Rusko
    - #8
  - Simferopol, Rusko
    - #3
  - Stavropol, Rusko
    - #22
  - Ufa, Rusko
    - #11
  - Voronezh, Rusko
    - #5

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ruští pacienti

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muži a ženy s potvrzenou diagnózou Fabryho onemocnění;
Předepsaný průběh enzymové substituční terapie s jakýmkoli lékem (Fabagal, Fabazim, Repagal);
Věk 8 - 65 let;
Podepsal informovaný souhlas pacienta a/nebo jeho právního zástupce pro účast na studii a zpracování osobních údajů.

Kritéria pro vyloučení:

Renální substituční terapie nebo transplantace ledvin;
Kritická nemoc nesouvisí s Fabryho chorobou;
Těhotenství nebo kojení;
Odmítnutí pacienta (nebo jeho právního zástupce) od další účasti na studii nebo lékařské péči.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Fabagal Pacienti, kteří berou Fabagal® jako substituční terapii enzymu
Farazmeme Pacienti, kteří berou Farazyme® jako substituční terapie enzymem
Repagal Pacienti, kteří užívají Replagal® jako substituční terapii enzymu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na úrovni Lyso-GB3 Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování	Úroveň globotriaosylsfingosinu (Lyso-GB3) se měří na sušených krevních skvrnách.	Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v a-gal aktivitě Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování	Úroveň aktivity a-galaktosidázy (a-gal) se měří u sušených krevních skvrn.	Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Změna z výchozí hodnoty v GFR Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování	Rychlost glomerulární filtrace (GFR) se měří metodami dostupnými při rutinním lékařském použití.	Od 12 měsíců před zápisem do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal Cohort) pozorování
Změna z výchozí hodnoty v neuropatické úrovni bolesti Časové okno: Od zápisu do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal kohortu) pozorování	Neuropatická bolest je hodnocena podle verbálního měřítka: žádná bolest, mírná bolest, střední bolest, těžká bolest, velmi těžká bolest, nesnesitelná bolest. Je přiřazena odpovídající hodnota 0, 2, 4, 6, 8, 10.	Od zápisu do 6 měsíců (pro kohorty Farazyme a Repagal) nebo až 18 měsíců (pro Fabagal kohortu) pozorování
Incidence Rate of Significant Clinical Outcomes Časové okno: Od zařazení do 6 měsíců (pro kohorty Fabrazyme a Replagal) nebo do 18 měsíců (pro kohortu Fabagal) sledování	Významné klinické výsledky zahrnují srdeční rytmické poruchy (fibrilace síní, přetrvávající supraventrikulární nebo komorová tachykardie), srdeční selhání, cévní mozkovou příhodu, zahájení náhrady funkce ledvin a úmrtí z jakékoli příčiny.	Od zařazení do 6 měsíců (pro kohorty Fabrazyme a Replagal) nebo do 18 měsíců (pro kohortu Fabagal) sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NPO Petrovax

Vyšetřovatelé

Studijní židle: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

FAVORIT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .