Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odhalení: Studie fáze 3 ION582 v Angelmanově syndromu

27. srpna 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie účinnosti a bezpečnosti ION582 z fáze 3 u dětí a dospělých se syndromem Angelmana

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost ION582 u dětí a dospělých se Angelmanovým syndromem způsobeným delecí nebo mutací genu UBE3A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je fáze 3, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie u lidí se syndromem Angelmana. Studie bude sestávat ze 4 období: období screeningu až 28 dní, přibližného 60týdenního dvojitého slepého, placebem kontrolovaného období léčby, následované přibližnou 25měsíční periodou dlouhodobé prodloužení (LTE) a přibližnou 8měsíční období sledování po LTE. Studie bude tvořena 2 kohorty. Kohorta 1 bude zahrnovat dětské účastníky ve věku 2 až méně než (<) 18 let a slouží jako populace pro hodnocení primárních a sekundárních výsledků; Kohorta 2 bude zahrnovat dospělé účastníky ve věku 18 až 50 let. Účastníci budou randomizováni 1: 1: 1 až 40 mg iont582, 80 mg iont582 nebo placeba během dvojitě zaslepeného placebem kontrolovaného ošetřovaného období. Účastníci z obou kohorty, které dokončily období léčby kontrolované placebem, budou mít nárok na přechod do období léčby LTE, kde všichni účastníci pokusů obdrží ION582. Účastník, pečovatel, vyšetřovatel a sponzor zůstanou oslepeni dávkou ION582 podávané účastníkům během LTE.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
158

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie, 3084
        • Nábor
        • Austin Hospital
      • Nedlands, Austrálie, 6009
        • Nábor
        • Perth Children's Hospital
      • Randwick, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Queensland Children's Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Nábor
        • Sheba medical center
  • Japonsko
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Nábor
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • Nábor
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Nábor
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Nábor
        • Samsung Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • University of Alberta Hospital
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • London Health Science Centre - Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Nábor
        • McGill University Health Centre
  • Německo
      • München, Německo, 81377
        • Nábor
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Nábor
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children - NHS Foundation Trust
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA Clinical & Translational Research Center (CTRC)
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Colorado Children's Hospital Research Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20011
        • Nábor
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Spojené státy, 27510
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Nábor
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pečovatel účastníků/ zákonného zástupce musí dát písemný informovaný souhlas a veškerá oprávnění požadovaná místním právem a být schopni dodržovat všechny požadavky na studium.
  2. Lékařsky stabilní a může podléhat sedaci a/nebo obecné anestézii bez intubace.
  3. Muž nebo žena mezi 2 a menšími nebo rovnými (≤) 50 let věku, v závislosti na konkrétní kohortě, v době klinické screeningové návštěvy.
  4. Účastník má zdokumentovanou diagnózu Angelmanova syndromu (AS) kvůli buď ubikvitin-proteinové ligáze E3A (UBE3A) nebo mutaci UBE3A.
  5. V současné době dostává stabilní dávky doprovodných léků, které jsou obvykle předepsané pro AS, jako jsou antiepileptické léky, léky na řízení chování, léky na spánek, gabapentin, kanabidiol a speciální strava, doplňky nebo výživovou podporu po dobu nejméně 8 týdnů před základní návštěvou.
  6. Legálně autorizovaný zástupce/pečovatel (y) souhlasí s tím, že neposílá žádné z osobních lékařských údajů nebo informací účastníků týkající se studie na jakémkoli webu nebo na webu sociálních médií (např. Facebook, Instagram, Twitter, YouTube, Tiktok atd.) Od doby zápisu, dokud nebudou oznámeny, že studie je dokončena.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Nesmí mít žádné klinicky významné abnormality v anamnéze (např. Hlavní chirurgický zákrok do 3 měsíců od screeningu) nebo při fyzickém vyšetření, pro které by léčba antisense oligonukleotidem (ASO) byla kontraindikována nebo která by podle názoru hlavního vyšetřovatele (PI) mohla zmást výsledky této studie.
  2. Známé onemocnění mozku nebo páteře, které by narušovalo postup bederní punkční (LP), cirkulace mozkomíšské tekutiny (CSF) nebo přítomnost dalších faktorů by ovlivnila bezpečnost postupu LP.
  3. Nesmí mít žádné jiné podmínky, které by podle názoru vyšetřovatele učinily účastníka nevhodným pro zařazení nebo by mohly zasahovat do účastníka, který se účastní nebo dokončil studii.
  4. Nesmí mít žádné laboratorní abnormality ani jiné klinicky významné abnormality, které by, jak je vyšetřovatelem posouzeno, při screeningu nebo výchozím linii způsobí, že účastníka nevhodná pro zařazení.
  5. Předchozí léčba oligonukleotidem (včetně malé interferující ribonukleové kyseliny (RNA) [siRNA], ASOS) nebo genovou terapií. Toto kritérium vyloučení se nevztahuje na očkování proti koronaviru 2019 (Covid-19), které jsou povoleny.
  6. Dokumentoval molekulární jako potvrzení otcovské uniparentální disomy nebo defektů potisku.

Mohou se vztahovat další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Cohort 1 obudanersen 80 mg
Participants (aged 2 to <18 years old) will be administered obudanersen 80 mg via intrathecal (IT) injection every 12 weeks during the double blind and LTE treatment periods.
Lék: obudanersen
obudanersen will be administered by IT injection.
Ostatní jména:
  • ION582
Komparátor placeba: Cohort 1 Placebo
Participants (aged 2 to <18 years old) will be administered obudanersen matching placebo via IT injection every 12 weeks during the double-blind treatment period and then administered obudanersen 40 mg or 80 mg every 12 weeks during the LTE treatment period.
Lék: Placebo
obudanersen matching placebo will be administered by IT injection.
Experimentální: Cohort 2 obudanersen 80 mg
Participants (aged 18 to ≤50 years old) will be administered obudanersen 80 mg via IT injection every 12 weeks during the double blind and LTE treatment periods.
Lék: obudanersen
obudanersen will be administered by IT injection.
Ostatní jména:
  • ION582
Komparátor placeba: Cohort 2 Placebo
Participants (aged 18 to ≤50 years old) will be administered obudanersen matching placebo via IT injection every 12 weeks during the double-blind treatment period and then randomized to obudanersen 40 mg or 80 mg every 12 weeks during the LTE treatment period.
Lék: Placebo
obudanersen matching placebo will be administered by IT injection.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výkonu v subdoméně expresivní komunikace surového skóre Bayleyho škály vývoje kojenců a batolat-4 (Bayley-4) bez vstupu pečovatele v Kohortě 1
Časové okno: Výchozí hodnota a týden 52
Bayley-4 je hodnocení vývojového fungování založené na výkonu v oblastech komunikace, kognice a motorických dovedností. Subdoména expresivní komunikace v oblasti komunikace měří preverbální a verbální komunikaci. Celkový surový skóre odráží součet všech skóre položek v subdoméně expresivní komunikace, přičemž vyšší skóre odráží lepší schopnost expresivní komunikace.
Výchozí hodnota a týden 52

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna příznaků syndromu Angelmana-Clinik Globální dojem změny (SAS-CGI-C): Celkově jako
Časové okno: Základní linie a týden 52
SAS-CGI-C pro celkově stejně jako opatření pro hodnocení výsledků specifického pro lékaře pro Angelman Syndrom. Kliničtí lékaři hodnotí svůj celkový dojem ze změny symptomů syndromu syndromu účastníka využívajících 7-bodovou stupnici, od „velmi vylepšeného“ (1) až po „mnohem horší“ (7).
Základní linie a týden 52
Změna ve stupnici adaptivního chování Vineland-3 (Vineland-3): Receptivní komunikační subdoména surové skóre
Časové okno: Základní linie a týden 52
Vineland-3 hodnotí adaptivní chování napříč 4 doménami prostřednictvím polostrukturovaného rozhovoru mezi vyškoleným lékařem a pečovatelem účastníka s AS. Receptivní komunikační subdoména komunikace měří schopnost účastníka účastnit se, porozumět a odpovídat na informace od ostatních. Celkové skóre RAW odráží součet všech skóre položek v rámci receptivní komunikační subdomény, přičemž vyšší skóre odráží větší receptivní komunikační schopnost.
Základní linie a týden 52
Změna ve stupnici adaptivního chování Vineland-3 (Vineland-3): Denní životní dovednosti, Personal Subdoména RAW skóre
Časové okno: Základní linie a týden 52
Vineland-3 hodnotí adaptivní chování napříč 4 doménami prostřednictvím polostrukturovaného rozhovoru mezi vyškoleným lékařem a pečovatelem účastníka s AS. Osobní subdoména domény každodenních životních dovedností měří soběstačnost účastníka v oblastech, jako je stravování, oblékání, praní, hygiena a zdravotní péče. Celkové skóre RAW odráží součet všech skóre položek v osobní subdoméně, přičemž vyšší skóre odráží větší schopnost.
Základní linie a týden 52
Změna příznaků syndromu Angelmana-klinického globálního dojmu změny (SAS-CGI-C): Problémy se spánkem
Časové okno: Základní linie a týden 52
SAS-CGI-C pro problémy se spánkem je opatření pro hodnocení výsledků specifického pro lékaře pro Angelman Syndrom. Lékaři hodnotí svůj celkový dojem na změnu problémů se spánkem účastníka využívající 7-bodovou stupnici, od „velmi vylepšeného“ (1) po „mnohem horší“ (7).
Základní linie a týden 52
Procento účastníků s nepříznivými účinky (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAES)
Časové okno: Až do týdne 52
Až do týdne 52
Změna vitálních funkcí a výsledků klinické laboratoře
Časové okno: Základní linie a týden 52
Základní linie a týden 52
Změna v Bayleyho škálách pro vývoj kojenců a batolat-4 (Bayley-4): Skóre surových dat kognitivního subdoménu bez vstupu pečovatele
Časové okno: Výchozí stav a 52. týden
Bayley-4 je hodnocení vývojových funkcí založené na výkonu, které zahrnuje komunikaci, kognitivní schopnosti a motorické dovednosti. Kognitivní subdoména měří učení, paměť a tvorbu konceptů. Celkový hrubý skór odráží součet všech bodových hodnocení položek v subdoméně expresivní komunikace, přičemž vyšší skóre odráží vyšší kognitivní schopnost.
Výchozí stav a 52. týden
Změna v Bayleyho škále pro vývoj kojenců a batolat-4 (Bayley-4): Skóre surových dat jemné motoriky bez vstupu pečovatele
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Bayley-4 je hodnocení vývojového fungování založené na výkonu v oblasti komunikace, kognitivních schopností a motorických dovedností. Subdoména jemné motoriky v komunikaci měří motorické schopnosti, jako je dosahování, manipulace s předměty a uchopování. Celkový hrubý skór odráží součet všech bodů položek v subdoméně jemné motoriky, přičemž vyšší skóre odráží větší schopnost jemné motoriky.
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Změna v komunikační schopnosti hlášené pozorovatelem (ORCA): Celkové skóre T Emerging
Časové okno: Výchozí stav a 52. týden
Míra ORCA posuzuje, z pohledu pečovatele, komunikační schopnosti jedinců s neurovývojovými poruchami, jako je Angelmanův syndrom. Tento dotazník hodnotí expresivní, receptivní a pragmatickou komunikaci. Míra ORCA vytváří jediné skóre, které je odhadem celkové úrovně komunikační schopnosti jedince, přičemž vyšší T-skóre odráží lepší komunikační schopnosti.
Výchozí stav a 52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ION582-CS2
  • 2024-519711-33-00 (Ctis)
  • U1111-1319-2765 (Jiný identifikátor: WHO Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníka, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii. Žádosti o údaje od kvalifikovaných vědců budou zváženy, jakmile budou splněny všechna tři z následujících kritérií: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studijního léčiva ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od uzavření studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku. Přístup by byl prostřednictvím bezpečného prostředí a je závislý na schválení výzkumného návrhu a vstupu do vhodné dohody o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourMember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení