Účinnost a bezpečnost režimu XTD (Selinexor, thalidomid a dexamethason) u dospělých pacientů s relapsovaným/refrakterním LCH

Kritéria pro zařazení:

• Patologie orgánů potvrdila diagnózu LCH;
• Věk 18 let a starší;
• Zapojení více systémů nebo jediný systém s více lézemi;
• Nemoci, která se uvolňuje po přijetí alespoň jedné systémové léčby nebo onemocnění relapsované po zlepšení;
• Skóre stavu výkonu ECOG ≤2;
• Klinický lékař určuje vhodnosti tohoto léčebného protokolu;
• Subjekty mohou pochopit protokol studie a jsou ochotni se této studie účastnit a poskytovat písemný informovaný souhlas.

Kritéria pro vyloučení:

• Jednorázová léze s jedním systémem LCH
• Podstoupil velkou chirurgii do 4 týdnů před prvním podáváním léčiva studie;
• Podstoupila radioterapii do 4 týdnů před prvním podáváním studijního léčiva;
• Historie infarktu myokardu v uplynulém roce; trpí New York Heart Association (NYHA) třídou 3 nebo 4 městnavým srdečním selháním nebo má historii NYHA třídy 3 nebo 4 kongestivní srdeční selhání, pokud levou komorovou ejekční frakci (LVEF) ≥ 50% v echokardiogramu (Echo) provedené do 1 měsíce před vstupem do studie;
• Těhotné nebo kojící ženy (ženy s plodným věkem s pozitivním těhotenským testem na začátku studie nebo které nepodstavily těhotenské testování. Postmenopauzální ženy musely být menopauzální po dobu nejméně 12 měsíců);
• Abnormální funkce jater a ledvin: hladina kreatininu ≥176,8 μmol/l (2 mg/dl), hladiny transaminázy a bilirubinu více než 2krát horní hranici normálního (u pacientů s LCH s postižením jater, hladiny transaminázy více než 10krát a hladiny bilirubinu více než 3krát vyšší než normální limit);
• Těžké hematologické abnormality: absolutní počet neutrofilů menší než 1 x 10^9/l, destička menší než 50 × 10^9/l;
• Přítomnost nekontrolovaných infekcí;
• Jakékoli jiné okolnosti, o nichž se vyšetřovatel domnívá, že je nevhodný pro to, aby se pacienta zúčastnil tohoto pokusu;