Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Askorbát u myelodysplastického syndromu (AIMS)

12. března 2026 aktualizováno: Prajwal Dhakal

Název: Studie fáze II vysokých dávek askorbátu v kombinaci s azacitidinem u dospělých s myelodysplastickým syndromem

Toto je otevřená, fáze II klinické studie se zabudovaným bezpečnostním testováním, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost intravenózního podání HDA v kombinaci s azacitidinem u účastníků s MDS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato klinická studie fáze II zkoumá kombinaci vysokodávkovaného intravenózního askorbátu (vitaminu C) s azacitidinem u dospělých s myelodysplastickým syndromem (MDS) vyššího rizika. Studie zahrnuje malou bezpečnostní úvodní fázi následovanou fází účinnosti, přičemž celkově bude zařazeno 38 účastníků. Cílem je zjistit, zda přidání vysokodávkovaného askorbátu může bezpečně zvýšit terapeutickou odpověď na azacitidin, což je standardní hypomethylační činidlo používané při léčbě MDS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
38

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Věk ≥ 18 let.
  • Diagnóza myelodysplastického syndromu (MDS) vyžadující léčbu hypomethylačním činidlem (HMA).
  • Vyšší riziko MDS podle Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) – kategorie středně vysokého, vysokého nebo velmi vysokého rizika.

  • Žádná předchozí léčba cílená na MDS, s výjimkou:

    ≤ 1 předchozí cyklus azacitidinu, decitabinu nebo perorálního decitabinu-cedazuridinu; nebo předchozí použití ESA, luspaterceptu nebo imetelstatu. Předchozí použití hydroxyurey je povoleno, ale pokračování po cyklu 1 vyžaduje schválení hlavního vyšetřovatele.

  • ECOG výkonnostní stav 0–2.
  • Dostatečná funkce orgánů: clearance kreatininu >45 ml/min; celkový bilirubin ≤1,5 × ULN; ALT a AST ≤3 × ULN.
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Ochota dodržovat plánované návštěvy studie, léčbu a požadavky na antikoncepci.
  • Negativní těhotenský test u žen v reprodukčním věku při screeningu.

Kritéria vyloučení

  • MDS s izolovanou del(5q), který je vhodný pro léčbu lenalidomidem.
  • Překryvné syndromy MDS/MPN jiné než MDS.
  • Známá přecitlivělost nebo alergie na askorbát nebo azacitidin.
  • Těhotné nebo kojící osoby.
  • Neschopnost nebo neochota používat adekvátní antikoncepci.
  • Nekontrolované současné onemocnění včetně aktivní infekce, nedávného infarktu myokardu (≤6 měsíců), nekontrolovaného srdečního selhání nebo arytmie, plicního edému, nestabilní anginy pectoris nebo významného psychiatrického onemocnění.
  • Onemocnění ledvin vyžadující dialýzu, diabetická nefropatie, příjemci transplantace ledvin nebo anamnéza oxalátové nefropatie.
  • Paroxysmální noční hemoglobinurie.
  • Nekontrolovaná infekce HIV (pacienti na účinné antiretrovirové terapii s nedetekovatelnou virovou náloží do 6 měsíců jsou způsobilí).
  • Deficit G6PD.
  • Použití warfarinu (kvůli potenciální interakci s vysokou dávkou askorbátu).
  • Diabetici používající glukometry pro odběr z prstu nebo kontinuální glukometry k úpravě dávek inzulínu (askorbát může způsobit falešné hodnoty).
  • Současné aktivní maligní onemocnění, s výjimkou adekvátně léčeného nemelanomového karcinomu kůže nebo radikálně léčených in situ karcinomů s více než 2 roky bez onemocnění.
  • Systémová imunosupresivní terapie s prednisonem ≥20 mg/den (nebo ekvivalentem), s výjimkou inhalačních nebo topických steroidů.
  • Primární hemochromatóza nebo přetížení železem související s transfuzí (feritin >1000 ng/ml).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vysokodávkovaný askorbát + azacitidin
Všichni účastníci dostávají kombinaci vysoké dávky intravenózního askorbátu (75 g ve dnech 1, 3, 5 a 7) a azacitidinu (75 mg/m² intravenózně nebo subkutánně ve dnech 1–7) v 28denních léčebných cyklech.
Lék: Vysoká dávka askorbátu
Askorbát, neboli vitamin C, je ve vodě rozpustný vitamin s antioxidačními vlastnostmi, který také funguje jako kofaktor pro několik enzymatických reakcí, včetně syntézy kolagenu a aktivity dioxygenázových enzymů zapojených do demetylace DNA a histonů.
Ostatní jména:
  • Vitamín C
Lék: Azacitidin
Azacitidin je pyrimidinový nukleosidový analog cytidinu, který se začleňuje do RNA a DNA, inhibuje DNA methyltransferázu a vede k celkové hypomethylaci DNA.
Ostatní jména:
  • Vidaza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt dávkově limitujících toxicit (DLTs)
Časové okno: Na konci cyklu 1 (každý cyklus trvá 28 dní)
Posoudit bezpečnost a snášenlivost intravenózně (IV) podávané vysokodávkované askorbátu (HDA) v kombinaci s azacitidinem.
Na konci cyklu 1 (každý cyklus trvá 28 dní)
Účinnost léčby
Časové okno: Na konci cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Podíl účastníků dosahujících úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR)
Na konci cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od zahájení léčby do úmrtí z jakékoli příčiny nebo až do 24 měsíců, podle toho, co nastane dříve
Čas od zahájení léčby do úmrtí z jakékoli příčiny.
Od zahájení léčby do úmrtí z jakékoli příčiny nebo až do 24 měsíců, podle toho, co nastane dříve
Bezudálostní přežití (EFS)
Časové okno: Od zahájení léčby do progrese onemocnění, relapsu onemocnění, selhání léčby nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastalo dříve, hodnoceno až po dobu 24 měsíců
Čas od zahájení léčby do progrese, relapsu, selhání léčby nebo úmrtí.
Od zahájení léčby do progrese onemocnění, relapsu onemocnění, selhání léčby nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastalo dříve, hodnoceno až po dobu 24 měsíců
Požadavky na transfuzi
Časové okno: Na začátku studie, hodnoceno po celou dobu léčby až do konce cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Změny v potřebě transfúze červených krvinek a krevních destiček během léčby.
Na začátku studie, hodnoceno po celou dobu léčby až do konce cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Hematologické parametry
Časové okno: Na začátku hodnocení, posuzováno během léčby až do konce 4. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Změny v hladinách hemoglobinu, počtu trombocytů a neutrofilů.
Na začátku hodnocení, posuzováno během léčby až do konce 4. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Míra kompletní odpovědi (cCR)
Časové okno: Na konci cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Proporce účastníků dosahujících CR, CRh, CRL nebo ekvivalentu CR podle kritérií IWG 2023.
Na konci cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Celková míra odpovědi (ORR)
Časové okno: Na konci cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Podíl účastníků dosahujících CR, CRh, CRL, PR nebo hematologického zlepšení (HI) podle kritérií IWG 2023 po čtyřech cyklech léčby
Na konci cyklu 4 (každý cyklus trvá 28 dní)
Zdravotně Související Kvalita Života (HRQOL) Pomocí Dotazníku Kvality Života Evropské Organizace pro Výzkum a Léčbu Rakoviny (EORTC QLQ-C30)
Časové okno: Na začátku studie, na konci 4. cyklu, každé 3 měsíce po skončení 4. cyklu až do 24 měsíců (každý cyklus trvá 28 dní)
HRQOL bude hodnocena pomocí dotazníku EORTC QLQ-C30. Tento výsledkový ukazatel bude hodnotit celkovou kvalitu života účastníků, funkční stav a zátěž příznaky v různých časových bodech během studie. Rozsah skóre: 0 až 100 pro každou škálu. Funkční škály: Vyšší skóre = lepší funkčnost. Příznakové škály: Vyšší skóre = horší příznaky. Celková škála zdravotního stavu/kvality života: Vyšší skóre = lepší celková kvalita života.
Na začátku studie, na konci 4. cyklu, každé 3 měsíce po skončení 4. cyklu až do 24 měsíců (každý cyklus trvá 28 dní)
Zdravotně související kvalita života (HRQOL) pomocí dotazníku EuroQol (EQ-5D-5L)
Časové okno: Na začátku, na konci cyklu 4, každé 3 měsíce po skončení cyklu 4 až do 24 měsíců (každý cyklus trvá 28 dní)
HRQOL bude hodnocen pomocí dotazníku EQ-5D-5L, který využívá deskriptivní systém a vizuální analogovou škálu. Deskriptivní systém bude hodnotit mobilitu, péči o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi účastníků. Rozsah skóre: 11111 až 55555. Vyšší skóre = horší problémy. Vizuální analogová škála žádá pacienty, aby ohodnotili své současné zdraví na škále od 0 do 100. Vyšší skóre = lepší zdravotní stav.
Na začátku, na konci cyklu 4, každé 3 měsíce po skončení cyklu 4 až do 24 měsíců (každý cyklus trvá 28 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Prajwal Dhakal

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Prajwal Dhakal, MD, University of Iowa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 202508099

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení