Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

„Vývoj primárních kultur diafragmatických myoblastů pro účely základního výzkumu“ (MYODiaph)

27. ledna 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vývoj primárních kultur diafragmatických myoblastů pro účely základního výzkumu

Neuromuskulární onemocnění (NMO) postihující motorické neurony (MN) vyvolávají progresivní denervaci svalů a stávají se smrtelnými, když jsou postiženy dýchací svaly, např. bránice, a ty již nemohou kontrahovat. V některých případech, jako je Charcotova choroba (amyotrofická laterální skleróza - ALS), neexistuje lék a pacienti umírají kvůli respiračnímu selhání několik let po diagnóze. Výzkum změn dýchacích svalů vyvolaných NMO u lidí je omezen zejména absencí dostupného in vitro modelu založeného na buněčných kulturách myoblastů pocházejících z bránice. Tento buněčný nástroj však pravděpodobně pomůže při vývoji originálních terapií k omezení atrofie a dysfunkce svalů bránice u NMO. Dosud jsou k dispozici pouze buněčné kultury lidských myoblastů získaných ze svalů končetin, což ztěžuje přenos výsledků na bránici.

V tomto projektu tedy navrhujeme:

  1. původně vyvinout primární kultury myoblastů z lidské bránice, získané z chirurgické resekce diafragmatické endometriózy,
  2. charakterizovat je z hlediska diferenciačního stavu (histologie, IF), metabolismu (metabolomika pomocí NMR, buněčné dýchání) a genové exprese (RNASeq) ve srovnání s primárními kulturami myoblastů pocházejících z deltového svalu, které jsou již v týmu k dispozici.

Tento projekt poskytne originální nový nástroj a důležitá data o specifičnosti myoblastů pocházejících z bránice ve srovnání s myoblasty pocházejícími ze svalů končetin, s dlouhodobou perspektivou otevření nových terapeutických cest pro pacienty s těžkými NMO.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Neuromuskulární onemocnění (NMD) postihující motorické neurony (MN) způsobují progresivní denervaci svalů a stávají se smrtelnými, když jsou postiženy dýchací svaly, např. bránice, a ty již nemohou kontrahovat. V některých případech, jako je Charcotova choroba (amyotrofická laterální skleróza - ALS), neexistuje lék a pacienti umírají na respirační selhání několik let po diagnóze. Výzkum změn dýchacích svalů způsobených NMD u lidí je omezen zejména absencí dostupného in vitro modelu založeného na buněčných kulturách myoblastů odvozených z bránice. Přesto tento buněčný nástroj pravděpodobně pomůže při vývoji originálních terapií k omezení atrofie a dysfunkce svalů bránice u NMD. Doposud jsou k dispozici pouze buněčné kultury lidských myoblastů získaných ze svalů končetin, což ztěžuje přenos výsledků na bránici.

V tomto projektu tedy navrhujeme:

  1. originálně vyvinout primární kultury myoblastů z lidské bránice, získané z chirurgické resekce diafragmatické endometriózy,
  2. charakterizovat je z hlediska diferenciačního stavu (histologie, IF), metabolismu (metabolomika NMR, buněčné dýchání) a genové exprese (RNASeq) ve srovnání s primárními kulturami myoblastů odvozenými z deltového svalu, které jsou již v týmu k dispozici.

Tento projekt poskytne originální nový nástroj a důležitá data o specifičnosti myoblastů odvozených z bránice ve srovnání s myoblasty odvozenými ze svalů končetin, s dlouhodobou perspektivou otevření nových terapeutických cest pro pacienty s těžkými NMD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacientky s brániční endometriózou vyžadující chirurgickou resekci uzlů v bránici.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • diafragmatická endometrióza vyžadující chirurgickou resekci uzlů na bránici.
  • Sběr bez opozice

Kritéria pro vyloučení

  • Neschopnost mluvit a/nebo číst francouzsky
  • Pacienti pod opatrovnictvím nebo poručenstvím
  • Chráněné dospělé osoby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti
Pacientky s endometriózou vyžadující chirurgickou resekci uzlin v bránici.
Jiný: Během operace plánované v rámci běžné péče o pacienta bude část vzorku tkáně uložena za účelem provedení analýzy plánované pro výzkum.
Během operace plánované v rámci běžné péče o pacienta bude část vzorku tkáně uložena za účelem provedení analýzy plánované pro výzkum.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Molekulární charakteristiky
Časové okno: Zařazení

Primárním cílem bude identifikace molekulárních a buněčných signatur specifických pro bránici ve srovnání s kulturami lidského deltového svalu, zejména na základě studia:

  • diferenciace prostřednictvím sledování průběhu diferenciace myoblastů a fúze v polynukleovaných myotubech (IF Desmin, pomalý a rychlý těžký řetězec myosinu),
  • energetického metabolismu (extra- a intracelulární metabolomika pomocí NMR, buněčné dýchání technologií Seahorse),
  • genové regulace analýzou transkriptomické signatury (RNAseq).
Zařazení
Buněčné charakteristiky
Časové okno: Zařazení

Primárním cílovým bodem bude identifikace molekulárních a buněčných charakteristik specifických pro bránici ve srovnání s kulturami deltového svalu člověka, zejména na základě studia:

  • diferenciace, studiem průběhu diferenciace myoblastů a fúze v polynukleovaných myotubech (IF Desmin, pomalý a rychlý těžký řetězec myozinu),
  • energetického metabolismu (mimobuněčná a nitrobuněčná metabolomika pomocí NMR, buněčné dýchání technologií Seahorse),
  • genové regulace, analýzou transkriptomické charakteristiky (RNAseq).
Zařazení

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přítomnost myoblastů odvozených z bránice
Časové okno: Zařazení
Sekundárním cílem bude vytvořit knihovnu molekulárních a buněčných signatur pro hlavní respirační sval, tj. bránici u člověka.
Rozhodující rozdíly mezi buněčnými a molekulárními signaturami napříč svaly (bránice a deltový sval) budou analyzovány pomocí analýzy hlavních komponent.
Zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
UMR INSERM 1124

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Christelle NGUYEN, MD, PHD, Physical Medicine and Rehabilitation Department - Cochin hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Marco ALIFANO, MD, PHD, Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • APHP250977
  • 2024-A02556-41 (Jiný identifikátor: Ministry of Health - France)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení