Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní observační studie epidemiologie a výsledků u transthyretinové amyloidní kardiomyopatie v Německu

19. května 2026 aktualizováno: Pfizer

CHARAKTERISTIKY, PŘEŽITÍ, HOSPITALIZACE A EPIDEMIOLOGIE U PACIENTŮ S ATTR-CM V NĚMECKU: CELOSTÁTNÍ RETROSPEKTIVNÍ ANALÝZA DAT ZE ZDRAVOTNÍCH POJIŠŤOVEN

Tato observační studie si klade za cíl popsat charakteristiky, zdravotní výsledky a epidemiologii osob diagnostikovaných s transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v Německu.

ATTR-CM je vzácné a závažné srdeční onemocnění způsobené hromaděním abnormálního proteinu zvaného transtyretin v srdečním svalu. To může vést k srdečnímu selhání a dalším kardiovaskulárním komplikacím.

Tato retrospektivní, neintervenční studie je založena na anonymizovaných datech z povinného zdravotního pojištění z Německa. Studie zahrnuje dospělé s nově stanovenou diagnózou ATTR-CM identifikovanou v období 2020 až 2022. Analyzována jsou data z lůžkové i ambulantní zdravotní péče. V rámci této studie nejsou rekrutováni žádní účastníci a nejsou předepisována žádná lékařská ošetření, výkony ani návštěvy studie.

Studie popíše celkové přežití, hospitalizace související s kardiovaskulárními příhodami a incidenci ATTR-CM v Německu. Předdefinovaná podskupina osob s alespoň jedním zdokumentovaným předpisem na tafamid bude analyzována samostatně, aby popsala výsledky v této populaci.

Studie navíc prozkoumá využití genetického testování po diagnóze a popíše charakteristiky pacientů, jak byly pozorovány v běžné klinické praxi.

Využitím celostátních zdravotnických dat si tato studie klade za cíl poskytnout komplexní a aktuální přehled o ATTR-CM v Německu v reálném světě a podpořit lepší pochopení tohoto onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Pfizer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se skládá z dospělých pojištěných v rámci německého systému veřejného zdravotního pojištění, u kterých byla mezi lety 2020 a 2022 nově diagnostikována transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM).

Popis

Kritéria pro zařazení:

Dospělí ve věku 18 let nebo starší v době indexového data

Jedinci s nově zjištěnou diagnózou transthyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) mezi lednem 2020 a prosincem 2022, identifikovaní pomocí validovaného algoritmu založeného na nárocích

Důkaz amyloidózy, definovaný jako:

Alespoň jedna diagnóza při hospitalizaci nebo Alespoň dvě ambulantní diagnózy v samostatných čtvrtletích

Důkaz postižení srdce, definovaný jako alespoň jedna diagnóza kardiomyopatie nebo srdečního selhání vyskytující se v definovaném časovém okně před nebo po diagnóze amyloidózy

Nepřetržité pojištění v německém zákonném zdravotním pojištění po dobu:

Alespoň 8 čtvrtletí před indexovým datem a Alespoň 4 po sobě jdoucí čtvrtletí po indexovém datu (nebo do úmrtí)

Vylučovací kritéria:

Důkaz lehkého řetězce (AL) amyloidózy, včetně:

Předpisů specifické léčby AL Chemoterapie spojené s amyloidózou Diagnózy mnohočetného myelomu autologní transplantace kmenových buněk

Diagnózy amyloidní angiopatie

Předchozí diagnózy amyloidózy během 2letého vymývacího období před indexovým datem Chybějící nebo nevěrohodné informace o pohlaví

Další kritéria pro podskupinu Tafamidis Alespoň jeden předpis tafamidisu 61 mg během sledování Žádné předpisy pro jiné modifikující terapie onemocnění transthyretinové amyloidózy s polyneuropatií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s nově diagnostikovanou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v Německu
Dospělí pacienti (≥18 let) s incidentní transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v Německu, identifikovaní pomocí algoritmu založeného na nárocích v celostátních datech povinného zdravotního pojištění. Incidentní případy jsou definovány na základě vyřazovacího období alespoň dvou let bez předchozí diagnózy amyloidózy. Pacienti jsou sledováni od data diagnózy ATTR-CM. Budou zahrnuty podmnožiny incidentní populace ATTR-CM s alespoň jednou zdokumentovanou předepsanou dávkou tafamididu 61 mg během sledování.
Jiný: tafamidis 61 mg (na základě údajů o předpisu)
Jak je poskytováno v reálné praxi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Celkové přežití u osob s incidentní transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM), celkově a u těch s alespoň jedním předpisem tafamidisu
Časové okno: Od incidentu ATTR-CM diagnózy (Index 1) až do úmrtí, ukončení účasti v SHI, nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamidis navíc od prvního předpisu tafamidisu (Index 2).
Od incidentu ATTR-CM diagnózy (Index 1) až do úmrtí, ukončení účasti v SHI, nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamidis navíc od prvního předpisu tafamidisu (Index 2).
Kardiovaskulárně související hospitalizace u jedinců s nově zjištěnou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM), celkově a u těch s alespoň jedním předpisem na tafamidis
Časové okno: Od incidentu diagnózy ATTR-CM (Index 1) do úmrtí, ukončení účasti v SHI nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamid navíc od prvního předpisu tafamidu (Index 2).
Od incidentu diagnózy ATTR-CM (Index 1) do úmrtí, ukončení účasti v SHI nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamid navíc od prvního předpisu tafamidu (Index 2).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Roční incidence transtyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) v Německu
Časové okno: Kalendářní roky 2020, 2021 a 2022
Kalendářní roky 2020, 2021 a 2022

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B3461130

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k individuálním anonymizovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zpráva z klinické studie (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích pro sdílení dat společnosti Pfizer a procesu pro žádost o přístup naleznete na: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATTR-CM (transthyretinová amyloidní kardiomyopatie)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení