Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní observační studie epidemiologie a výsledků u transthyretinové amyloidní kardiomyopatie v Německu

19. května 2026 aktualizováno: Pfizer

CHARAKTERISTIKY, PŘEŽITÍ, HOSPITALIZACE A EPIDEMIOLOGIE U PACIENTŮ S ATTR-CM V NĚMECKU: CELOSTÁTNÍ RETROSPEKTIVNÍ ANALÝZA DAT ZE ZDRAVOTNÍCH POJIŠŤOVEN

Tato observační studie si klade za cíl popsat charakteristiky, zdravotní výsledky a epidemiologii osob diagnostikovaných s transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v Německu.

ATTR-CM je vzácné a závažné srdeční onemocnění způsobené hromaděním abnormálního proteinu zvaného transtyretin v srdečním svalu. To může vést k srdečnímu selhání a dalším kardiovaskulárním komplikacím.

Tato retrospektivní, neintervenční studie je založena na anonymizovaných datech z povinného zdravotního pojištění z Německa. Studie zahrnuje dospělé s nově stanovenou diagnózou ATTR-CM identifikovanou v období 2020 až 2022. Analyzována jsou data z lůžkové i ambulantní zdravotní péče. V rámci této studie nejsou rekrutováni žádní účastníci a nejsou předepisována žádná lékařská ošetření, výkony ani návštěvy studie.

Studie popíše celkové přežití, hospitalizace související s kardiovaskulárními příhodami a incidenci ATTR-CM v Německu. Předdefinovaná podskupina osob s alespoň jedním zdokumentovaným předpisem na tafamid bude analyzována samostatně, aby popsala výsledky v této populaci.

Studie navíc prozkoumá využití genetického testování po diagnóze a popíše charakteristiky pacientů, jak byly pozorovány v běžné klinické praxi.

Využitím celostátních zdravotnických dat si tato studie klade za cíl poskytnout komplexní a aktuální přehled o ATTR-CM v Německu v reálném světě a podpořit lepší pochopení tohoto onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Pfizer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se skládá z dospělých pojištěných v rámci německého systému veřejného zdravotního pojištění, u kterých byla mezi lety 2020 a 2022 nově diagnostikována transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM).

Popis

Kritéria pro zařazení:

Dospělí ve věku 18 let nebo starší v době indexového data

Jedinci s nově zjištěnou diagnózou transthyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) mezi lednem 2020 a prosincem 2022, identifikovaní pomocí validovaného algoritmu založeného na nárocích

Důkaz amyloidózy, definovaný jako:

Alespoň jedna diagnóza při hospitalizaci nebo Alespoň dvě ambulantní diagnózy v samostatných čtvrtletích

Důkaz postižení srdce, definovaný jako alespoň jedna diagnóza kardiomyopatie nebo srdečního selhání vyskytující se v definovaném časovém okně před nebo po diagnóze amyloidózy

Nepřetržité pojištění v německém zákonném zdravotním pojištění po dobu:

Alespoň 8 čtvrtletí před indexovým datem a Alespoň 4 po sobě jdoucí čtvrtletí po indexovém datu (nebo do úmrtí)

Vylučovací kritéria:

Důkaz lehkého řetězce (AL) amyloidózy, včetně:

Předpisů specifické léčby AL Chemoterapie spojené s amyloidózou Diagnózy mnohočetného myelomu autologní transplantace kmenových buněk

Diagnózy amyloidní angiopatie

Předchozí diagnózy amyloidózy během 2letého vymývacího období před indexovým datem Chybějící nebo nevěrohodné informace o pohlaví

Další kritéria pro podskupinu Tafamidis Alespoň jeden předpis tafamidisu 61 mg během sledování Žádné předpisy pro jiné modifikující terapie onemocnění transthyretinové amyloidózy s polyneuropatií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s nově diagnostikovanou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v Německu
Dospělí pacienti (≥18 let) s incidentní transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) v Německu, identifikovaní pomocí algoritmu založeného na nárocích v celostátních datech povinného zdravotního pojištění. Incidentní případy jsou definovány na základě vyřazovacího období alespoň dvou let bez předchozí diagnózy amyloidózy. Pacienti jsou sledováni od data diagnózy ATTR-CM. Budou zahrnuty podmnožiny incidentní populace ATTR-CM s alespoň jednou zdokumentovanou předepsanou dávkou tafamididu 61 mg během sledování.
Jiný: tafamidis 61 mg (na základě údajů o předpisu)
Jak je poskytováno v reálné praxi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkové přežití u osob s incidentní transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM), celkově a u těch s alespoň jedním předpisem tafamidisu
Časové okno: Od incidentu ATTR-CM diagnózy (Index 1) až do úmrtí, ukončení účasti v SHI, nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamidis navíc od prvního předpisu tafamidisu (Index 2).
Od incidentu ATTR-CM diagnózy (Index 1) až do úmrtí, ukončení účasti v SHI, nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamidis navíc od prvního předpisu tafamidisu (Index 2).
Kardiovaskulárně související hospitalizace u jedinců s nově zjištěnou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM), celkově a u těch s alespoň jedním předpisem na tafamidis
Časové okno: Od incidentu diagnózy ATTR-CM (Index 1) do úmrtí, ukončení účasti v SHI nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamid navíc od prvního předpisu tafamidu (Index 2).
Od incidentu diagnózy ATTR-CM (Index 1) do úmrtí, ukončení účasti v SHI nebo do konce dostupnosti dat (31. prosince 2023). Pro ty s alespoň jedním předpisem na tafamid navíc od prvního předpisu tafamidu (Index 2).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Roční incidence transtyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) v Německu
Časové okno: Kalendářní roky 2020, 2021 a 2022
Kalendářní roky 2020, 2021 a 2022

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461130

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k individuálním anonymizovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zpráva z klinické studie (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích pro sdílení dat společnosti Pfizer a procesu pro žádost o přístup naleznete na: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATTR-CM (transthyretinová amyloidní kardiomyopatie)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit