Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dospělých mužů s X-vázaným vrozeným nefrogenním diabetes insipidus testující účinky přípravku NDI-5001 podávaného po dobu několika dnů a testující, jak je NDI-5001 tolerován a vstřebáván v těle

29. července 2026 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fáze 1b, otevřená studie hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku NDI-5001 v kapslích po denním perorálním podávání dospělým mužům s X-vázaným vrozeným nefrogenním diabetes insipidus

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) přípravku NDI-5001 podávaného ve formě kapsle po denním perorálním dávkování u dospělých mužů s X-vázaným vrozeným nefrogenním diabetes insipidus (NDI) způsobeným mutacemi receptoru vazopresinu typu 2 (V2R).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. X-vázaná vrozená NDI s genotypicky potvrzenou mutací receptoru arginin vazopresinu (gen) (AVPR2) a bez mutace v akvaporinu-2 (AQP2).
  2. Osmolalita moči ≤ 200 miliosmolů na kilogram vody (mOsm/kg) ve vzorku moči z první ranní porce po probuzení (při screeningu, při příchodu [Den -4] a Den -1) před konzumací jakéhokoli jídla nebo pití po probuzení.

3) BMI mezi 18,0 a 32,0 kilogramy na metr čtvereční (kg/m²) včetně.

Kritéria pro vyloučení

  1. Účastník, který není ochoten dodržovat dietu s nízkým obsahem sodíku (≤1 gram/den) během klinické části studie.
  2. Pozitivní test na drogy zneužívané látky (včetně THC, kanabidiolu) při screeningu nebo příchodu.
  3. Odhadovaná glomerulární filtrace <60 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního podle sérového kreatininu a cystatinu C při screeningu.
  4. Účastníci, kteří užívali experimentální lék do 30 dnů před screeningem.
  5. Předchozí expozice NDI-5001.
  6. Jakákoli anamnéza významného krvácení nebo hemoragických tendencí.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení specifikovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: NDI-5001
Účastníci dostávají NDI-5001, perorálně, jednou denně (QD), po dobu 9 po sobě jdoucích dnů počínaje 1. dnem.
Lék: NDI-5001
Kapsle.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu 24hodinové moči (Uvol)
Časové okno: Do 10. dne
Do 10. dne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v osmolaritě vzorku moči (Uosm)
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s potenciálně klinicky relevantními změnami v životních funkcích
Časové okno: Do 31. dne
Do 31. dne
Změna oproti časově spárované výchozí hodnotě v Uvol
Časové okno: Do 10. dne
Do 10. dne
Změna oproti časově spárované výchozí hodnotě v Uosm
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Změna od výchozí hodnoty 24hodinové Uosm
Časové okno: Do 10. dne
Do 10. dne
Korelační koeficient mezi 24hodinovým Uvol a Uvol podle intervalu
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Korelační koeficient mezi 24hodinovým Uvol a Uosm podle intervalu
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Korelační koeficient mezi 24hodinovým Uvol a spot Uosm
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Korelační koeficient mezi změnou od výchozí hodnoty Uvol a změnou od výchozí hodnoty Uosm podle intervalu
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AEs)
Časové okno: Do dne 39
Do dne 39
Počet účastníků s klinicky relevantními změnami v hodnotách klinických laboratorních testů
Časové okno: Do dne 31
Do dne 31
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ve výsledcích fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými změnami parametrů 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Maximální (špičková) plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku NDI-5001
Časové okno: Den 1 a Den 9
Den 1 a Den 9
Čas k dosažení maximální (špičkové) pozorované koncentrace plazmatu (Tmax) přípravku NDI-5001
Časové okno: Den 1 a Den 9
Den 1 a Den 9
Plocha pod koncentračně-časovou křivkou od času nula do 24 hodin (AUC0-24h) přípravku NDI-5001
Časové okno: Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9
Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9
Dávkově normalizovaná maximální naměřená plazmatická koncentrace (Cmax/Dávka) přípravku NDI-5001
Časové okno: Den 1 a Den 9
Den 1 a Den 9
Dávkově normalizovaná plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase od 0 do 24 hodin (AUC0-24h/Dávka) přípravku NDI-5001
Časové okno: Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9
Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • X10-201-00003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení