Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dospělých mužů s X-vázaným vrozeným nefrogenním diabetes insipidus testující účinky přípravku NDI-5001 podávaného po dobu několika dnů a testující, jak je NDI-5001 tolerován a vstřebáván v těle

6. dubna 2026 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fáze 1b, otevřená studie hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku NDI-5001 v kapslích po denním perorálním podávání dospělým mužům s X-vázaným vrozeným nefrogenním diabetes insipidus

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) přípravku NDI-5001 podávaného ve formě kapsle po denním perorálním dávkování u dospělých mužů s X-vázaným vrozeným nefrogenním diabetes insipidus (NDI) způsobeným mutacemi receptoru vazopresinu typu 2 (V2R).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. X-vázaná vrozená NDI s genotypicky potvrzenou mutací receptoru arginin vazopresinu (gen) (AVPR2) a bez mutace v akvaporinu-2 (AQP2).
  2. Osmolalita moči ≤ 200 miliosmolů na kilogram vody (mOsm/kg) ve vzorku moči z první ranní porce po probuzení (při screeningu, při příchodu [Den -4] a Den -1) před konzumací jakéhokoli jídla nebo pití po probuzení.

3) BMI mezi 18,0 a 32,0 kilogramy na metr čtvereční (kg/m²) včetně.

Kritéria pro vyloučení

  1. Účastník, který není ochoten dodržovat dietu s nízkým obsahem sodíku (≤1 gram/den) během klinické části studie.
  2. Pozitivní test na drogy zneužívané látky (včetně THC, kanabidiolu) při screeningu nebo příchodu.
  3. Odhadovaná glomerulární filtrace <60 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního podle sérového kreatininu a cystatinu C při screeningu.
  4. Účastníci, kteří užívali experimentální lék do 30 dnů před screeningem.
  5. Předchozí expozice NDI-5001.
  6. Jakákoli anamnéza významného krvácení nebo hemoragických tendencí.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení specifikovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NDI-5001
Účastníci dostávají NDI-5001, perorálně, jednou denně (QD), po dobu 9 po sobě jdoucích dnů počínaje 1. dnem.
Lék: NDI-5001
Kapsle.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu 24hodinové moči (Uvol)
Časové okno: Do 10. dne
Do 10. dne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v osmolaritě vzorku moči (Uosm)
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s potenciálně klinicky relevantními změnami v životních funkcích
Časové okno: Do 31. dne
Do 31. dne
Změna oproti časově spárované výchozí hodnotě v Uvol
Časové okno: Do 10. dne
Do 10. dne
Změna oproti časově spárované výchozí hodnotě v Uosm
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Změna od výchozí hodnoty 24hodinové Uosm
Časové okno: Do 10. dne
Do 10. dne
Korelační koeficient mezi 24hodinovým Uvol a Uvol podle intervalu
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Korelační koeficient mezi 24hodinovým Uvol a Uosm podle intervalu
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Korelační koeficient mezi 24hodinovým Uvol a spot Uosm
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Korelační koeficient mezi změnou od výchozí hodnoty Uvol a změnou od výchozí hodnoty Uosm podle intervalu
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AEs)
Časové okno: Do dne 39
Do dne 39
Počet účastníků s klinicky relevantními změnami v hodnotách klinických laboratorních testů
Časové okno: Do dne 31
Do dne 31
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ve výsledcích fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými změnami parametrů 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až do 10. dne
Až do 10. dne
Maximální (špičková) plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku NDI-5001
Časové okno: Den 1 a Den 9
Den 1 a Den 9
Čas k dosažení maximální (špičkové) pozorované koncentrace plazmatu (Tmax) přípravku NDI-5001
Časové okno: Den 1 a Den 9
Den 1 a Den 9
Plocha pod koncentračně-časovou křivkou od času nula do 24 hodin (AUC0-24h) přípravku NDI-5001
Časové okno: Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9
Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9
Dávkově normalizovaná maximální naměřená plazmatická koncentrace (Cmax/Dávka) přípravku NDI-5001
Časové okno: Den 1 a Den 9
Den 1 a Den 9
Dávkově normalizovaná plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase od 0 do 24 hodin (AUC0-24h/Dávka) přípravku NDI-5001
Časové okno: Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9
Až 24 hodin po podání dávky v den 1 a den 9

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

2. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • X10-201-00003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NDI-5001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit