Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genetically Engineered Cells (BAFFR-CAR T Cells) for the Treatment of Relapsed or Refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia and B-cell Lymphoblastic Lymphoma

6. srpna 2026 aktualizováno: City of Hope Medical Center

A Phase 1 Study to Evaluate BAFFR-Targeting CAR T Cells for Patients With Relapsed or Refractory B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia

This phase I trial tests the safety and side effects of B-cell activating factor receptor (BAFFR) chimeric antigen receptor (CAR) T cells and how well they work in treating patients with B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) and B-cell lymphoblastic lymphoma that has come back after a period of improvement (relapsed) or that has not responded to previous treatment (refractory). CAR T-cell therapy, such as BAFFR-CAR T cells, is a type of treatment in which a patient's T cells (a type of immune system cell) are changed in the laboratory so they will attack cancer cells. T cells are taken from a patient's blood. Then the gene for a special receptor that binds to a certain protein on the patient's cancer cells is added to the T cells in the laboratory. The special receptor is called a CAR. Large numbers of the CAR T cells are grown in the laboratory and given to the patient by infusion for treatment of certain cancers. Giving BAFFR-CAR T cells may be safe, tolerable and/or effective in treating patients with relapsed or refractory B-cell ALL and B-cell lymphoblastic lymphoma.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMARY OBJECTIVE:

I. Assess the safety of administering autologous BAFFR-targeting CAR T cells (BAFFR[EQ]BBζ/EGFRt T cells) (also known as [aka], BAFFR-CAR T cells).

SECONDARY OBJECTIVES:

I. Evaluate the ability of BAFFR-CAR T cells to mediate clinical response in participants with B-ALL.

II. Evaluate the level of residual disease in participants who achieve remission after BAFFR-CAR T cell treatment.

III. Evaluate the duration of B cell aplasia as a surrogate for BAFFR-CAR T cell activity.

IV. Evaluate the rate and severity of graft-versus-host disease (GVHD) in recipients of prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allogeneic hematopoietic stem cell transplantation [allo-HCT]).

V. Evaluate progression-free survival (PFS) and overall survival (OS).

EXPLORATORY OBJECTIVES:

I. Measure expansion and persistence of BAFFR-CAR T cells in the peripheral blood (PB), bone marrow (BM), and cerebrospinal fluid (CSF), when available, and explore the correlation with BAFFR-CAR T cell efficacy.

II. Measure BAFF-R expression on leukemic cells, as well as other disease markers, before and after BAFFR-CAR T cell treatment and explore association with response and relapse, when feasible.

III. Measure cytokine levels in PB and CSF, when available, and explore association with response.

OUTLINE:

Patients undergo leukapheresis and may receive bridging therapy per treating physician discretion. Patients then receive lymphodepletion therapy with cyclophosphamide intravenously (IV) and fludarabine IV on days -5 to -3 and BAFFR-CAR T cells IV over 10-15 minutes on day 0. Patients also undergo blood sample collection, bone marrow aspiration and biopsy, chest x-ray, and positron emission tomography (PET)/computed tomography (CT) or CT throughout the study. Additionally, patients may also undergo liver ultrasonographic elastography at screening at discretion of investigator and brain magnetic resonance imaging (MRI) or CT, CSF specimen collection, and echocardiography (ECHO) or multigated acquisition scan (MUGA) throughout the study

After completion of study treatment, patients are followed up within 18-24 hours, at least every 2 days for 14 days, at 14, 21, 28, 60, and 100 days, at 4, 6, 7, and 12 months, then yearly for up to a total of 15 years.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ibrahim Aldoss
        • Kontakt:
      • Irvine, California, Spojené státy, 92618
        • City of Hope at Irvine Lennar
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ibrahim Aldoss
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Documented informed consent of the participant and/or legally authorized representative
  • Agreement to allow the use of archival tissue from diagnostic tumor biopsies

    • If unavailable, exceptions may be granted with study principal investigator (PI) approval
  • Age ≥ 18 years
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  • Life expectancy ≥ 16 weeks
  • Histologically confirmed B-ALL or B-cell lymphoblastic lymphoma
  • Relapsed/refractory disease. Minimal residual disease (MRD) relapse is allowed
  • Evidence of tumor expressing BAFF-R at any level either by flow or immunohistochemistry
  • Recovered to ≤ grade 1 from the acute toxic effects (except alopecia and peripheral neuropathy) of prior anti-cancer therapy
  • No known contraindications to leukapheresis, steroids or tocilizumab
  • Ineligible for or failed prior CD19-targeted immunotherapy (e.g., blinatumomab or CD19-CAR T cells)

    • For participants who had prior CD19-CAR T cell therapy:

      • At least 90-days has elapsed since participant received last CD19-CAR T cell therapy AND
      • Persistence of prior CD19-CAR T cells must be evaluated and found to be < 5% prior to leukapheresis procedure
      • Note: Participants who have undergone stem cell transplantation (at least 100 days prior to enrollment) after the last CD19-CAR T cell therapy, are considered eligible and do not need to meet the above criteria
  • Participants with central nervous system (CNS) involvement by leukemia (CNS2 and asymptomatic CNS3) may be considered eligible after discussions with the study team
  • Total serum bilirubin ≤ upper limit of normal (ULN) (unless has Gilbert's disease or related to liver involvement by leukemia, then ≤ 3.0)
  • Aspartate aminotransferase (AST) ≤ ULN, unless related to liver involvement by ALL, then ≤ 3.0
  • Alanine aminotransferase (ALT) ≤ ULN, unless related to liver involvement by ALL, then ≤ 3.0
  • Creatinine clearance of ≥ 40 mL/min per 24-hour urine test or the Cockcroft-Gault formula
  • Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%
  • Oxygen (O2) saturation ≥ 92% on room air
  • Seronegative for HIV quantitative polymerase chain reaction (qPCR), hepatitis C virus (HCV), and active hepatitis B virus (HBV) (surface antigen negative), and syphilis (rapid plasma reagin [RPR])

    • If positive, hepatitis C ribonucleic acid (RNA) quantitation must be performed OR
    • If seropositive for HIV, HCV or HBV, nucleic acid quantitation must be performed. The viral load must be undetectable
  • Meets other institutional and federal requirements for infectious disease titer requirements

    • Note Infectious disease testing to be performed within 28 days prior to start of protocol therapy
  • Women of childbearing potential (WOCBP): Negative urine or serum pregnancy test

    • If the urine test is positive or cannot be confirmed as negative, a serum pregnancy test will be required
  • QuantiFERON-tuberculosis (TB) Gold or equivalent

    • Results do not impact patient eligibility; however, the test must be initiated prior to enrollment
  • Agreement by females and males of childbearing potential to use an effective method of birth control or abstain from heterosexual activity for the course of the study through at least 3 months after the last dose of protocol therapy

    • Childbearing potential defined as not being surgically sterilized (men and women) or have not been free from menses for > 1 year (women only)
  • A complete liver evaluation (which includes ultrasound elastography, MRI of the liver and a hepatology consult) may be done if needed based on PI's recommendation

Exclusion Criteria:

  • Autologous/allogeneic stem cell transplant within 100 days at the time of enrollment
  • Immunosuppressant medications within 1 month prior to protocol enrollment
  • Concurrent use of systemic steroids or chronic use of immunosuppressant medications. Recent or current use of inhaled steroids is not exclusionary. Physiologic replacement of steroids (prednisone ≤ 7.5 mg /day or equivalent) is allowed
  • Auto-immune disease or active graft-versus-host disease (GvHD) within 3 months prior to protocol enrollment requiring systemic immunosuppressant therapy
  • Class III/IV cardiovascular disability according to the New York Heart Association (NYHA) Classification
  • Subjects with clinically significant arrhythmia or arrhythmias not stable on medical management within 2 weeks of enrollment
  • Any abnormal liver enzyme levels (as defined by grade 1 elevation from ULN in ALT, AST, and bilirubin levels) at time of enrollment, unless they are abnormal due to liver involvement by leukemia per the treating physician's discretion
  • Subjects with a known history or prior diagnosis of uncontrolled central nervous system (CNS) disorders such as optic neuritis or other immunologic or inflammatory disease affecting the CNS, including uncontrolled seizure disorder
  • History of allergic reactions attributed to compounds of similar chemical or biologic composition to study agent
  • Known significant bleeding disorders (e.g., severe von Willebrand's disease) or hemophilia
  • History of venous occlusive disease (VOD), or GvHD

    • Subjects with a history of the following GvHD may still be included in the study:

      • Resolved grade 2 or less steroid-sensitive acute skin GvHD
      • Grade 1 gastrointestinal (GI)-GvHD developed within 100 days post prior alloHCT
      • Limited chronic GVHD
  • History of stroke or intracranial hemorrhage within 6 months of enrollment
  • History of other malignancies, except for malignancy surgically resected (or treated with other modalities) with curative intent, basal cell carcinoma of the skin or localized squamous cell carcinoma of the skin; non-muscle invasive bladder cancer; malignancy treated with curative intent with no known active disease present for ≥ 2 years
  • Clinically significant uncontrolled illness
  • Active systemic uncontrolled infection
  • Known history of immunodeficiency virus (HIV) or hepatitis B or hepatitis C infection
  • Females only: Pregnant or breastfeeding
  • Any other condition that would, in the investigator's judgment, contraindicate the subject's participation in the clinical study due to safety concerns with clinical study procedures
  • Prospective participants who, in the opinion of the investigator, may not be able to comply with all study procedures (including compliance issues related to feasibility/logistics)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treatment (BAFFR-CAR T cells)
Patients undergo leukapheresis and may receive bridging therapy per treating physician discretion. Patients then receive lymphodepletion therapy with cyclophosphamide IV and fludarabine IV on days -5 to -3 and BAFFR-CAR T cells IV over 10-15 minutes on day 0. Patients also undergo blood sample collection, bone marrow aspiration and biopsy, chest x-ray, and PET/CT or CT throughout the study. Additionally, patients may also undergo liver ultrasonographic elastography at screening at discretion of investigator and brain MRI or CT, CSF specimen collection, and ECHO or MUGA throughout the study.
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamid monohydrát
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Fluradosa
Podstoupit leukaferézu
Ostatní jména:
  • Leukocytoferéza
  • Terapeutická leukoferéza
  • Adsorbční aferéza leukocytů
  • Aferéza na snížení počtu bílých krvinek
Podstoupit MUGA
Ostatní jména:
  • Skenování bazénu krve
  • Rovnovážná radionuklidová angiografie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidová ventrikulografie
  • RNVG
  • Skenování SYMA
  • Synchronizované multigated Acquisition Scanning
  • Skenování MUGA
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidový Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • Skenování RNV
Podstoupit PET/CT
Ostatní jména:
  • Lékařské zobrazování, pozitronová emisní tomografie
  • PET
  • PET skenování
  • Skenování pozitronové emisní tomografie
  • Pozitronová emisní tomografie
  • PT
  • Pozitronová emisní tomografie (postup)
Proveďte rentgen hrudníku
Ostatní jména:
  • Rentgen hrudníku
Podstoupit CT nebo PET/CT
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Podstoupit MRI mozku
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Podstoupit aspiraci kostní dřeně a biopsii
Podstoupit aspiraci kostní dřeně a biopsii
Ostatní jména:
  • Biopsie kostní dřeně
  • Biopsie, kostní dřeň
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Autologní BAFFR-CAR T buňky
  • Autologní T-buňky exprimující BAFFR-CAR
Podstoupit ozvěnu
Ostatní jména:
  • Echokardiografie
  • EC
Undergo blood and CSF specimen collection
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Receive bridging therapy
Ostatní jména:
  • Holding Therapy
Undergo liver ultrasonographic elastography
Ostatní jména:
  • Ultrazvuková elastografie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence of adverse events
Časové okno: Up to 28 days after chimeric antigen receptor (CAR) T cells
Will be graded using Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0, American Society for Transplantation and Cellular Therapy Consensus Criteria on Cytokine Release Syndrome/Neurotoxicity, graft-versus-host disease (GVHD) criteria, and Immune Effector Cell-Associated Hemophagocytic Lymphohistiocytosis-Like Syndrome identification and grading. Will be summarized by organ involved, severity, time of onset, and attribution.
Up to 28 days after chimeric antigen receptor (CAR) T cells
Dose-limiting toxicity
Časové okno: From the start of CAR T infusion up to 28 days
Will be described individually.
From the start of CAR T infusion up to 28 days

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Disease response rate
Časové okno: At 4 weeks
Will be defined as complete response (CR) or CR with incomplete blood count recovery or CR with partial hematological recovery. Will be evaluated using European LeukemiaNet criteria. Rates and associated 95% binomial exact confidence limits will be estimated.
At 4 weeks
Minimal residual disease negative rate
Časové okno: At 4 weeks
Will be defined by malignant cells < 0.01% by flow cytometry or clonoSEQ. Rates and associated 95% binomial exact confidence limits will be estimated.
At 4 weeks
Duration of B-cell aplasia
Časové okno: Up to 15 years
Will be measured by serum immunoglobulin G level. Will be summarized by descriptive statistics.
Up to 15 years
Severity of GVHD in recipients of prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
Časové okno: Within 8 weeks after T cell infusion
Will be defined per Keystone criteria for acute GVHD and revised National Institutes of Health consensus on grading of chronic GVHD. Competing risk method will be used to estimate.
Within 8 weeks after T cell infusion
Progression-free survival
Časové okno: From T cell infusion to the first observation of disease relapse/progression or death from any cause, whichever occurs first, assessed up to 15 years
Kaplan-Meier product limit method with log-log transformation for the confidence interval will be used to estimate.
From T cell infusion to the first observation of disease relapse/progression or death from any cause, whichever occurs first, assessed up to 15 years
Overall survival
Časové okno: From T cell infusion to death from any cause, assessed up to 15 years
Kaplan-Meier product limit method with log-log transformation for the confidence interval will be used to estimate.
From T cell infusion to death from any cause, assessed up to 15 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ibrahim Aldoss, City of Hope Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

17. dubna 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

11. srpna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • 260193 (Jiný identifikátor: City of Hope Medical Center)
  • P30CA033572 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2026-05498 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .