Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efficacy of A Non-Invasive Botulinum Toxin Microneedle Pad for the Treatment of Secondary Raynaud's Phenomenon (Botox SSc-RP)

13. srpna 2026 aktualizováno: Chingching Foocharoen, Khon Kaen University

Efficacy of A Non-Invasive Botulinum Toxin Microneedle Pad for the Treatment of Secondary Raynaud's Phenomenon and Digital Ulcers in Systemic Sclerosis: A Randomized Placebo-Controlled Trial

Raynaud's Phenomenon (RP), a vasospastic disorder causing digital ischemia and potential tissue necrosis, is effectively treated with Botulinum Toxin Type A (BTX-A) in refractory cases. However, standard administration requires painful, invasive injections that risk infection and localized muscle weakness. To address these limitations, this randomized, placebo-controlled, parallel-group study evaluates a microneedle delivery system designed to reach the dermis while avoiding systemic circulation. By penetrating 70-80% of their height, these microneedles aim to improve hand function and symptom scores for adult systemic sclerosis patients through a more comfortable, portable, and less invasive method that increases delivery surface area while minimizing pain.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Background

Botulinum toxin-A (BTX-A) has demonstrated effectiveness in treating Raynaud's phenomenon in systemic sclerosis (RP-SSc) by improving hand function and condition scores. The current standard of care requires BTX-A to be administered via multiple, painful invasive injections, which carry recognized risks including local infection at injection sites and transient localized intrinsic hand muscle weakness due to toxin diffusion. Microneedles are developed to reduce injection pain and provide a less invasive method than conventional injections. This study evaluates the efficacy and adverse reactions of a BTX-A microneedle pad compared with 2% topical isosorbide dinitrate (ISDN) cream for the treatment of RP-SSc. The microneedles are specifically designed to penetrate the epidermis and reach the dermis layer. This design facilitates localized drug delivery while ensuring the needle tips do not reach blood vessels, preventing the drug from entering systemic circulation. The microneedle array is engineered with an evaluated penetration depth of around 70-80% of its height. The targeted insertion sites for the microneedles are located on the lateral and slightly dorsal aspects of the proximal finger base.

Study Design and Treatment Arms

The trial is a randomized, placebo-controlled, parallel-group study.

Group A (Botox) receives a one-time BTX-A microneedle pad (10 units per pad) applied once on the affected hand plus topical placebo cream applied three times daily.

Group B (Nitrate) receives a placebo microneedle pad (normal saline) applied once plus 2% topical ISDN cream applied three times daily.

Drug Preparation and Administration

The investigational BTX-A product is supplied as a sterile, vacuum-dried powder in a single-use vial containing 100 Units, which is reconstituted with 0.9% sterile, preservative-free sodium chloride to achieve a concentration of 10 units/mL. The medication is divided and administered to both lateral sides of the digits, with 5 units (0.5 mL) administered per side.

The 2% ISDN topical emulsion is compounded by mixing the crushed equivalent of 400 sublingual tablets (5 mg per tablet) with 85 g of a semisolid hydrophilic base. The ISDN preparation is divided into 10 g units and assigned a 6-month expiration date when stored at temperatures between 2 and 8°C.

Study Procedures and Follow-up Schedule

Baseline evaluations include medical history, serological tests, demographic data, vital signs, physical examinations, clinical characteristics of SSc, concomitant medications, and comorbidities. Routine laboratory assessments include complete blood count, erythrocyte sedimentation rate, c-reactive protein, renal function, liver function, urinalysis, creatine kinase, thyroid function test, chest radiography, pulmonary function test, and echocardiography.

Follow-up evaluations occur at Week 1, Week 4, and Week 12 post-treatment to monitor vital signs, physical examinations, clinical characteristics of SSc, routine laboratory assessments, concomitant medications, drug compliance, and complications such as intrinsic hand muscle weakness.

Withdrawal, Rescue Therapy, and Termination CriteriaParticipants will be withdrawn from the study if they develop active systemic infection, localized infection at microneedle pad sites, serious adverse events relating to BTX-A (such as weakened hand grip or paresthesia), severe local allergic reactions, intolerable pain from microneedle application, inability to tolerate wearing the patch until full absorption, worsening Raynaud's phenomenon, new digital ulcers, gangrene, severe headache, need for hospitalization, undergo hand surgery during the study, or self-withdraw. Participants withdrawn due to severe Raynaud's phenomenon or increased digital ulcer size will receive rescue therapy with a systemic vasodilator. Participants requiring rescue medication will continue to be followed for the full 12-week study period, and their data will be included in the Intention-to-Treat (ITT) analysis in compliance with ICH-GCP E6 (R3).

The study will be terminated if the prevalence of serious adverse events (weakened hand grip, paresthesia) in the BTX-A microneedle pad group exceeds 20% (7 cases), or if 15% of enrolled participants (6 cases) experience intolerable pain from the pad, bleeding, or local infection.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
72

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Chingching Foocharoen, MD
  • Telefonní číslo: 66906784212
  • E-mail: fching@kku.ac.th

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  1. SSc patients aged between 18 and 70 years
  2. Diagnosed according to ACR/EULAR 2013 classification criteria20
  3. Having RP with/without DU on fingers or toes
  4. Understand and able to read and write Thai language
  5. Stable steroid, immunosuppressant, and vasodilator including CCB, PDE5i for at least 4 weeks before enrollment

Exclusion Criteria:

  1. History of allergy or hypersensitivity to Botulinum toxin or ISDN
  2. Overlap with other connective tissue diseases
  3. Documented having peripheral arterial disease or vasculitis that affected vascular supply of fingers or toes
  4. Current use of 2% ISDN cream for treatment of RP
  5. Current use vasoconstrictor or medication that has vasoconstrictor effect such as ergotamine sulfate, beta-blocker
  6. Pregnancy and lactating patients
  7. Bedridden and confined to no self-care
  8. Evidence of active malignant disease
  9. Active infection or sepsis
  10. Localized infection of hand
  11. Impaired of intrinsic muscle hand function
  12. Active smoker
  13. Prior upper extremity vascular surgery, including surgical sympathectomy within 1 month before enrollment

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Intervention group
Group A: Botulinum toxin A with placebo cream
Lék: Botulinum toxin A via microneedle
Botulinum toxin A plus cream placebo
Komparátor placeba: Control group
Group B: Placebo botulinum A with isosorbide dinitrate cream
Jiný: Control (Normal saline)
Normal saline via microneedles plus isosorbide dinitrate cream

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in distal digit temperature at 4 Weeks
Časové okno: Baseline and 4 weeks after treatment
The change in distal digit temperature is evaluated using an infrared thermometer from baseline to 4 weeks after treatment.
Baseline and 4 weeks after treatment

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in Raynaud's Phenomenon pain severity score on the Visual Analogue Scale (VAS)
Časové okno: Baseline to 1 week, baseline to 4 weeks, and baseline to 12 weeks after treatment
The change in pain severity related to Raynaud's phenomenon is assessed using the Visual Analogue Scale (VAS). The VAS ranges from a minimum value of 0 to a maximum value of 100, where 0 represents no pain and 100 represents the worst imaginable pain. Higher scores indicate a worse outcome (greater pain intensity).
Baseline to 1 week, baseline to 4 weeks, and baseline to 12 weeks after treatment
Number of participants experiencing local adverse events at the application site
Časové okno: 1 week, 4 weeks, and 12 weeks after treatment
The safety and tolerability of the intervention are evaluated by recording the number of participants who develop localized adverse events (including erythema, bleeding, dermatitis, local infection, or intolerable pain) at the microneedle pad application site.
1 week, 4 weeks, and 12 weeks after treatment
Change from baseline in Raynaud's Condition Score (RCS)
Časové okno: Baseline to 1 week, baseline to 4 weeks, and baseline to 12 weeks after treatment
The daily clinical severity and frequency of Raynaud's phenomenon attacks are evaluated using the Raynaud's Condition Score (RCS). The RCS is a self-assessment scale ranging from 0 to 10, where 0 represents no difficulty or severity and 10 represents extreme difficulty or severity. Higher numerical values indicate greater symptom severity and functional impairment.
Baseline to 1 week, baseline to 4 weeks, and baseline to 12 weeks after treatment
The progression of Raynaud's phenomenon (RP) to digital ulcer (DU)
Časové okno: 1, 4, and 12 weeks
The progression of RP to DU using numbers of DU at 1, 4 , and 12 weeks after treatment
1, 4, and 12 weeks
The progression of Raynaud's phenomenon (RP) to digital ulcer (DU)
Časové okno: 1, 4 , and 12 weeks after treatment
The progression of RP to DU using size in mm of DU at 1, 4 , and 12 weeks after treatment
1, 4 , and 12 weeks after treatment
The clinical benefit and safety of microneedle pad
Časové okno: 1, 4, and 12 weeks
The clinical benefit and safety of microneedle pad by healthy assessment using Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) at 1, 4, and 12 weeks after treatment. The scores range from 0 to 3 for each symptom, with higher numerical values reflecting a higher degree of symptom intensity.
1, 4, and 12 weeks
The progression of Raynaud's phenomenon (RP) to digital ulcers (DUs)
Časové okno: 1, 4 , and 12 weeks after treatment
The net ulcer burden of digital ulcers using Digital Ulcer Clinical Assessment Score (DUCAS) from 0-68 at 1, 4 , and 12 weeks after treatment. The higher Digital Ulcer Clinical Assessment Score values reflects a higher degree of symptom intensity
1, 4 , and 12 weeks after treatment
The clinical benefit and safety of microneedle pad
Časové okno: 1, 4, and 12 weeks after treatment

The clinical benefit and quality of life are evaluated using the EuroQol 5-Dimension 3-Level (EQ-5D-3L) questionnaire, which consists of two parts. The first part comprises five specific dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Each dimension has 3 levels: 1 (no problems), 2 (some problems), and 3 (extreme problems). Selecting a level for each dimension generates a 5-digit health state profile (e.g., 11223). This profile ranges from a minimum value of 11111 to a maximum value of 33333, where higher numerical profiles indicate a worse outcome.

The second part features a standard 20-cm vertical Visual Analogue Scale where patients self-rate their overall health. The Visual Analogue Scale ranges from a minimum value of 0 ("the worst health you can imagine") to a maximum value of 100 ("the best health you can imagine"), where higher scores indicate a better outcome.
1, 4, and 12 weeks after treatment

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Khon Kaen University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
National Science and Technology Development Agency, Thailand

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. srpna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Botox for scleroderma-Raynaud
  • Khon Kaen University (Jiný identifikátor: Khon Kaen University)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení