Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající vztah mezi vývojem laronidázové protilátky a hladinami GAG (glykosaminoglykanu) v moči u pacientů léčených Aldurazyme®

2. května 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Multicentrická, nadnárodní, otevřená studie tvorby protilátek proti laronidáze a hladin GAG v moči u pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I), kteří jsou léčeni Aldurazyme® (laronidázou).

Účelem této studie je určit, zda vývoj protilátek proti laronidáze u pacientů s MPS I, kteří dostávají Aldurazyme®, zhoršuje clearance substrátu GAG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Lék: laronidáza

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Fáze

Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- California
  - Los Angles, California, Spojené státy, 90027
    - Childrens Hospital Los Angeles
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    - Connecticut Children's Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

DOSPĚLÝ
OLDER_ADULT
DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Mít zdokumentovanou diagnózu MPS I potvrzenou měřitelnými známkami a symptomy a nedostatečnou aktivitou α-L-iduronidázy (<10 % spodní hranice normy).
Pro pacienty, kteří před vstupem do studie dostávají léčbu Aldurazymem: Mějte k dispozici jako výchozí údaje výsledky hladin GAG v moči a titrů protilátek IgG shromážděné před první infuzí Aldurazymu pacienta.
Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem poskytněte podepsaný písemný informovaný souhlas. U pacientů mladších 18 let je (jsou) vyžadován souhlas zákonného zástupce (zákonných zástupců).

Kritéria vyloučení:

Dříve jste dostávali Aldurazyme bez odběru základních vzorků, jak je uvedeno.
Máte podezření na přecitlivělost na Aldurazyme nebo známou přecitlivělost na složky infuzního roztoku.
Podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk, injekční fibroblastovou terapii nebo transplantaci velkého orgánu.
Dostávají chronickou imunosupresivní léčbu.
Máte zdravotní stav, závažnou interkurentní nemoc nebo jiné polehčující okolnosti, které mohou narušovat dodržování studie včetně všech předepsaných hodnocení a následných činností.
Jsou těhotné nebo kojící
Obdrželi hodnocený lék do 30 dnů před zařazením do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: LÉČBA
Přidělení: NA
Intervenční model: SINGLE_GROUP
Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Urinary GAG (glykosaminoglykany) Časové okno: Až 4 roky	Až 4 roky
Testování imunogenicity Časové okno: Až 4 roky	Až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Bezpečnost Časové okno: Až 4 roky	Až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Spolupracovníci

BioMarin/Genzyme LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2004

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. května 2007

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)