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Eine Studie zur Untersuchung der Beziehung zwischen der Entwicklung von Laronidase-Antikörpern und GAG (Glycosaminoglycan)-Spiegeln im Urin bei mit Aldurazyme® behandelten Patienten

2. Mai 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische, multinationale, offene Studie zur Bildung von Anti-Laronidase-Antikörpern und GAG-Spiegeln im Urin bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I), die mit Aldurazyme® (Laronidase) behandelt werden.

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die Entwicklung von Antikörpern gegen Laronidase bei Patienten mit MPS I, die Aldurazyme® erhalten, die Clearance des GAG-Substrats beeinträchtigt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: Laronidase

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Phase

Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Vereinigte Staaten
- California
  - Los Angles, California, Vereinigte Staaten, 90027
    - Childrens Hospital Los Angeles
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
    - Connecticut Children's Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

ERWACHSENE
OLDER_ADULT
KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Haben Sie eine dokumentierte Diagnose von MPS I, bestätigt durch messbare Anzeichen und Symptome und mangelhafte α-L-Iduronidase-Aktivität (<10 % der unteren Grenze des Normalwerts).
Für Patienten, die vor Beginn der Studie eine Aldurazyme-Therapie erhalten: Halten Sie als Basisdaten die Ergebnisse der GAG-Spiegel im Urin und der IgG-Antikörpertiter bereit, die vor der ersten Aldurazyme-Infusion des Patienten erhoben wurden.
Geben Sie eine unterzeichnete, schriftliche Einverständniserklärung ab, bevor Sie protokollbezogene Verfahren durchführen. Für Patientinnen und Patienten unter 18 Jahren ist die Zustimmung eines oder mehrerer gesetzlich ermächtigter Erziehungsberechtigter erforderlich.

Ausschlusskriterien:

Aldurazyme zuvor ohne die Entnahme von Ausgangsproben wie angegeben erhalten haben.
eine vermutete Überempfindlichkeit gegen Aldurazyme oder eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Bestandteile der Infusionslösung haben.
Haben eine hämatopoetische Stammzelltransplantation, Fibroblasteninjektionstherapie oder eine größere Organtransplantation erhalten.
Sie erhalten eine chronische immunsuppressive Therapie.
Haben Sie einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Krankheit oder andere mildernde Umstände, die die Einhaltung der Studie beeinträchtigen können, einschließlich aller vorgeschriebenen Bewertungen und Nachsorgeaktivitäten.
Schwanger sind oder stillen
Das Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Hauptzweck: BEHANDLUNG
Zuteilung: N / A
Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
Maskierung: KEINER

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Zeitfenster
Urin-GAG (Glykosaminoglykane) Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre	Bis zu 4 Jahre
Immunogenitätstest Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre	Bis zu 4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Zeitfenster
Sicherheit Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre	Bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

BioMarin/Genzyme LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2004

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2007

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)