Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der undersøger sammenhængen mellem udviklingen af ​​laronidase-antistof og urin-GAG (Glycosaminoglycan) niveauer hos Aldurazyme®-behandlede patienter

2. maj 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En multicenter, multinational, åben-label undersøgelse af anti-laronidase-antistofdannelse og urin-GAG-niveauer hos patienter med mucopolysaccharidosis I (MPS I), der behandles med Aldurazyme® (Laronidase).

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om udviklingen af ​​antistoffer mod laronidase hos patienter med MPS I, der modtager Aldurazyme®, forringer clearance af GAG-substrat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

25

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Få en dokumenteret diagnose af MPS I bekræftet ved målbare tegn og symptomer og mangelfuld α-L-iduronidase aktivitet (<10 % af den nedre normalgrænse).
  • For en patient, der modtager Aldurazyme-behandling før indtræden i undersøgelsen: Hav resultaterne af urin-GAG-niveauer og IgG-antistoftitere indsamlet før patientens første Aldurazyme-infusion tilgængelige som baseline-data.
  • Giv underskrevet, skriftligt informeret samtykke, inden protokolrelaterede procedurer udføres. Samtykke fra en eller flere lovligt autoriseret værge er påkrævet for patienter under 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere modtaget Aldurazyme uden indsamling af basislinjeprøver som specificeret.
  • Har mistanke om overfølsomhed over for Aldurazyme eller kendt overfølsomhed over for komponenter i infusionsopløsning.
  • Har modtaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation, injektionsfibroblastbehandling eller større organtransplantation.
  • Får kronisk immunsuppressiv behandling.
  • Har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller andre formildende omstændigheder, der kan forstyrre undersøgelsesoverholdelse, herunder alle foreskrevne evalueringer og opfølgningsaktiviteter.
  • Er gravid eller ammer
  • Har modtaget forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding til studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Urin GAG (glykosaminoglycaner)
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Immunogenicitetstest
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

BioMarin/Genzyme LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2004

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2007

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2005

Først opslået (SKØN)

5. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

5. maj 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2014

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALID02003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner