En studie som undersøker forholdet mellom utviklingen av laronidase-antistoff og urin-GAG (glykosaminoglykan) nivåer hos Aldurazyme®-behandlede pasienter
2. mai 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
En multisenter, multinasjonal, åpen studie av anti-Laronidase-antistoffdannelse og urin-GAG-nivåer hos pasienter med mukopolysakkaridose I (MPS I) som behandles med Aldurazyme® (Laronidase).
Hensikten med denne studien er å bestemme om utviklingen av antistoffer mot laronidase hos pasienter med MPS I som får Aldurazyme® svekker clearance av GAG-substrat.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
25
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Få en dokumentert diagnose MPS I bekreftet ved målbare tegn og symptomer og mangelfull α-L-iduronidase aktivitet (<10 % av nedre normalgrense).
- For pasienter som får Aldurazyme-behandling før studiestart: Ha tilgjengelige som baseline-data resultatene av urin-GAG-nivåer og IgG-antistofftitere samlet før pasientens første Aldurazyme-infusjon.
- Gi signert, skriftlig informert samtykke før eventuelle protokollrelaterte prosedyrer utføres. Det kreves samtykke fra en eller flere lovlig autorisert verge for pasienter under 18 år.
Ekskluderingskriterier:
- Har tidligere mottatt Aldurazyme uten innsamling av baselineprøver som spesifisert.
- Har en mistanke om overfølsomhet overfor Aldurazyme eller kjent overfølsomhet overfor komponenter i infusjonsoppløsningen.
- Har mottatt en hematopoetisk stamcelletransplantasjon, injeksjonsfibroblastbehandling eller større organtransplantasjon.
- Får kronisk immunsuppressiv behandling.
- Har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som kan forstyrre studieoverholdelse, inkludert alle foreskrevne evalueringer og oppfølgingsaktiviteter.
- Er gravid eller ammer
- Har mottatt undersøkelsesmedisin innen 30 dager før studieregistrering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Urin GAG (glykosaminoglykaner)
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Inntil 4 år
|
|
Immunogenisitetstesting
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Inntil 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet
Tidsramme: Inntil 4 år
|
Inntil 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2004
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mai 2007
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mai 2007
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. september 2005
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2005
Først lagt ut (ANSLAG)
5. september 2005
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
5. mai 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mai 2014
Sist bekreftet
1. april 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALID02003
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Mukopolysakkaridose I
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende