Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające związek między rozwojem przeciwciał przeciwko laronidazie a poziomem GAG (glikozaminoglikanu) w moczu u pacjentów leczonych produktem Aldurazyme®

2 maja 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, otwarte badanie dotyczące tworzenia się przeciwciał przeciwko laronidazie i poziomów GAG w moczu u pacjentów z mukopolisacharydozą I (MPS I) leczonych Aldurazyme® (laronidaza).

Celem tego badania jest ustalenie, czy powstawanie przeciwciał przeciwko laronidazie u pacjentów z MPS I otrzymujących Aldurazyme® upośledza klirens substratu GAG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Lek: laronidaza

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Faza

Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- California
  - Los Angles, California, Stany Zjednoczone, 90027
    - Childrens Hospital Los Angeles
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
    - Connecticut Children's Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

DOROSŁY
STARSZY_DOROŚLI
DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Mieć udokumentowane rozpoznanie MPS I potwierdzone mierzalnymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi oraz niedoborem aktywności α-L-iduronidazy (<10% dolnej granicy normy).
W przypadku pacjentów leczonych produktem Aldurazyme przed włączeniem do badania: mieć dostępne jako dane wyjściowe wyniki oznaczania poziomu GAG w moczu i miana przeciwciał IgG zebrane przed pierwszą infuzją produktu Aldurazyme u pacjenta.
Dostarczyć podpisaną, pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem. W przypadku pacjentów poniżej 18 roku życia wymagana jest zgoda opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia:

Otrzymali wcześniej produkt Aldurazyme bez pobierania próbek wyjściowych zgodnie z zaleceniami.
Podejrzewa się nadwrażliwość na Aldurazyme lub znaną nadwrażliwość na składniki roztworu do infuzji.
Otrzymałeś przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, terapię iniekcyjną fibroblastów lub przeszczep dużego narządu.
Otrzymują przewlekłą terapię immunosupresyjną.
Mieć stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które mogą zakłócać zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania następcze.
Są w ciąży lub karmią piersią
Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: LECZENIE
Przydział: NA
Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
Maskowanie: NIC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
GAG w moczu (glikozaminoglikany) Ramy czasowe: Do 4 lat	Do 4 lat
Testy immunogenności Ramy czasowe: Do 4 lat	Do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Ramy czasowe
Bezpieczeństwo Ramy czasowe: Do 4 lat	Do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Współpracownicy

BioMarin/Genzyme LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2004

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2007

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)