Исследование взаимосвязи между образованием антител к ларонидазе и уровнями ГАГ (гликозаминогликанов) в моче у пациентов, получавших лечение Альдуразимом®

Критерии включения:

• Иметь документально подтвержденный диагноз МПС I, подтвержденный измеримыми признаками и симптомами и недостаточной активностью α-L-идуронидазы (<10% нижнего предела нормы).
• Для пациентов, получающих терапию альдуразимом до включения в исследование: Иметь в наличии в качестве исходных данных результаты определения уровня ГАГ в моче и титров антител IgG, полученные до первой инфузии альдуразима пациенту.
• Предоставьте подписанное письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с протоколом. Согласие законного опекуна(ов) требуется(ются) для пациентов моложе 18 лет.

Критерий исключения:

• Ранее получали Альдуразим без сбора исходных образцов, как указано.
• Подозрение на повышенную чувствительность к Альдуразиму или известная повышенная чувствительность к компонентам инфузионного раствора.
• Получили трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, инъекционную терапию фибробластами или трансплантацию основных органов.
• Получают постоянную иммуносупрессивную терапию.
• Иметь заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или другие смягчающие обстоятельства, которые могут помешать соблюдению требований исследования, включая все предписанные оценки и последующие действия.
• беременны или кормите грудью
• Получали исследуемый препарат в течение 30 дней до включения в исследование