Aldurazyme® 치료 환자에서 Laronidase 항체 발달과 요중 GAG(Glycosaminoglycan) 수치 사이의 관계를 조사한 연구

포함 기준:

• 측정 가능한 징후와 증상 및 결핍된 α-L-iduronidase 활성(정상 하한의 10% 미만)으로 확인된 MPS I의 문서화된 진단이 있어야 합니다.
• 연구 시작 전에 알두라자임 요법을 받는 환자의 경우: 환자의 첫 번째 알두라자임 주입 전에 수집된 소변 GAG 수치 및 IgG 항체 역가의 결과를 기준 데이터로 사용할 수 있습니다.
• 프로토콜 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 서면 동의서를 제공하십시오. 18세 미만의 환자는 법적 보호자의 동의가 필요합니다.

제외 기준:

• 이전에 지정된 기준 샘플 수집 없이 Aldurazyme을 받은 적이 있습니다.
• Aldurazyme에 대한 과민성이 의심되거나 주입 용액의 구성 요소에 대해 알려진 과민성이 있습니다.
• 조혈 줄기 세포 이식, 주사 섬유아세포 요법 또는 주요 장기 이식을 받은 적이 있습니다.
• 만성 면역억제제 치료를 받고 있습니다.
• 모든 규정된 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 순응을 방해할 수 있는 의학적 상태, 심각한 병발병 또는 기타 참작할 수 있는 상황이 있습니다.
• 임신 중이거나 수유 중인 경우
• 연구 등록 전 30일 이내에 연구 약물을 받았음