Uno studio che indaga la relazione tra lo sviluppo di anticorpi contro la laronidasi e i livelli di GAG urinario (glicosaminoglicano) nei pazienti trattati con Aldurazyme®

Criterio di inclusione:

• Avere una diagnosi documentata di MPS I confermata da segni e sintomi misurabili e attività α-L-iduronidasi carente (<10% del limite inferiore della norma).
• Per i pazienti in terapia con Aldurazyme prima dell'ingresso nello studio: Avere a disposizione come dati di base i risultati dei livelli di GAG urinari e dei titoli di anticorpi IgG raccolti prima della prima infusione di Aldurazyme del paziente.
• Fornire il consenso informato firmato e scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo. Il consenso di uno o più tutori legalmente autorizzati è (sono) richiesto per i pazienti di età inferiore a 18 anni.

Criteri di esclusione:

• Hanno ricevuto in precedenza Aldurazyme senza la raccolta dei campioni al basale come specificato.
• Avere una sospetta ipersensibilità ad Aldurazyme o una nota ipersensibilità ai componenti della soluzione per infusione.
• Hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, una terapia con fibroblasti iniettabili o un trapianto di organi importanti.
• Stanno ricevendo una terapia immunosoppressiva cronica.
• Avere una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che potrebbero interferire con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up.
• Sono in gravidanza o in allattamento
• - Aver ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio