Un estudio que investiga la relación entre el desarrollo de anticuerpos laronidasa y los niveles de GAG ​​(glicosaminoglicano) en orina en pacientes tratados con Aldurazyme®

Criterios de inclusión:

• Tener un diagnóstico documentado de MPS I confirmado por signos y síntomas medibles y actividad deficiente de α-L-iduronidasa (<10 % del límite inferior normal).
• Para pacientes que reciben tratamiento con Aldurazyme antes del ingreso al estudio: Tenga disponibles como datos de referencia los resultados de los niveles de GAG ​​en orina y los títulos de anticuerpos IgG recopilados antes de la primera infusión de Aldurazyme del paciente.
• Proporcione un consentimiento informado por escrito y firmado antes de que se realice cualquier procedimiento relacionado con el protocolo. Se requiere el consentimiento de uno o más tutores legalmente autorizados para los pacientes menores de 18 años.

Criterio de exclusión:

• Haber recibido previamente Aldurazyme sin la recolección de muestras de referencia como se especifica.
• Tiene sospecha de hipersensibilidad a Aldurazyme o hipersensibilidad conocida a los componentes de la solución para perfusión.
• Haber recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas, una terapia de inyección de fibroblastos o un trasplante de órganos importantes.
• Están recibiendo terapia inmunosupresora crónica.
• Tener una afección médica, una enfermedad intercurrente grave u otras circunstancias atenuantes que puedan interferir con el cumplimiento del estudio, incluidas todas las evaluaciones prescritas y las actividades de seguimiento.
• Están embarazadas o amamantando
• Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio