Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, joka tutkii laronidaasivasta-aineen kehittymisen ja virtsan GAG- (glykosaminoglykaani) tasojen välistä yhteyttä Aldurazyme®-hoitoa saaneilla potilailla

perjantai 2. toukokuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Monikeskus, monikansallinen, avoin tutkimus laronidaasivasta-aineiden muodostumisesta ja virtsan GAG-tasoista potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) ja joita hoidetaan Aldurazyme®:llä (Laronidaasilla).

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, haittaako laronidaasin vasta-aineiden kehittyminen MPS I -potilailla, jotka saavat Aldurazymea®, GAG-substraatin puhdistumaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

25

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on dokumentoitu MPS I -diagnoosi, joka on vahvistettu mitattavissa olevilla merkeillä ja oireilla sekä α-L-iduronidaasiaktiivisuuden puutteella (<10 % normaalin alarajasta).
  • Potilaat, jotka saavat Aldurazyme-hoitoa ennen tutkimukseen osallistumista: Pidä saatavilla lähtötasotietoina tulokset virtsan GAG-tasoista ja IgG-vasta-ainetiittereistä, jotka on kerätty ennen potilaan ensimmäistä Aldurazyme-infuusiota.
  • Anna allekirjoitettu, kirjallinen tietoinen suostumus ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Alle 18-vuotiailta potilailta vaaditaan laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Olet aiemmin saanut Aldurazymea ilman perusnäytteiden keräämistä määritellyllä tavalla.
  • Sinulla on epäilty yliherkkyyttä Aldurazymelle tai tiedossa oleva yliherkkyys infuusioliuoksen komponenteille.
  • Olet saanut hematopoieettisen kantasolusiirron, injektiofibroblastihoidon tai suuren elinsiirron.
  • Saat kroonista immunosuppressanttihoitoa.
  • Sinulla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muut lieventävät olosuhteet, jotka voivat häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet.
  • Ovat raskaana tai imettävät
  • Olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Virtsan GAG (glykosaminoglykaanit)
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
Jopa 4 vuotta
Immunogeenisuustestaus
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
Jopa 4 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
Jopa 4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

BioMarin/Genzyme LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. heinäkuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. toukokuuta 2007

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. toukokuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 5. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Maanantai 5. toukokuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. toukokuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALID02003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa