Účinek orálního glutaminu na svalovou hmotu a funkci u Duchennovy svalové dystrofie (MDB-GLN)

Glutamin inhibuje celotělovou degradaci bílkovin u dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Účinek je pozorován po 5 hodinách perorálního podávání glutaminu a je také zjištěn, když je glutamin podáván po dobu 10 dnů. Tato vícemístná národní studie si klade za cíl vyhodnotit funkční přínos dlouhodobého perorálního podávání glutaminu u 30 dětí s DMD pomocí randomizovaného dvojitě zaslepeného, ​​placebem kontrolovaného zkříženého designu. Studie zahrnuje dvě 4měsíční období: 1) léčebné období, ve kterém subjekt dostává orální glutamin (0,5 g/kg/den) a 2) kontrolní období, ve kterém subjekt dostává placebo. Pořadí přidělování léčby je randomizováno. Tato dvě 4měsíční období jsou oddělena 1měsíčním vymývacím obdobím. Děti jsou sledovány každé 2 měsíce během období 1 (M0, M2, M4) a období 2 (M5, M7, M9) v klinických výzkumných centrech nemocnice Robert Debré v Paříži a CHR&U de Lille, stejně jako klinického výzkumu. centrum CHU de Poitiers. Důkaz funkčního přínosu by zahrnoval hodnocení podávání glutaminu po delší dobu (co nejdříve po diagnóze) u těžce postižených dětí au jiných chronických patologií spojených se zvýšeným katabolismem svalových proteinů. U DMD by takový důkaz umožnil dětem podstoupit genovou terapii ve zlepšeném fyzickém stavu.

Srovnání: Podání glutaminu ve srovnání s placebem na následujících ukazatelích výsledku: rychlost chůze na standardní trase, práce (kcal) a výkon (kcal/s) ve vztahu k námaze, složení těla (analýza bioelektrické impedance a BIFOTONICKÁ absorptiometrie), svalová hmota ( 24hodinové vylučování kreatininu močí, indexy degradace proteinů (vylučování CPK a 3-methyl histidinu) a biochemické parametry (elektrolyty, glukóza nalačno, transaminázy, inzulín, IgfI, Igf-BPI).