Efecto de la glutamina oral sobre la masa muscular y la función en la distrofia muscular de Duchenne (MDB-GLN)

La glutamina inhibe la degradación de proteínas de todo el cuerpo en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El efecto se observa después de 5 horas de administración oral de glutamina y también cuando se administra glutamina durante un período de 10 días. Este estudio nacional multisitio tiene como objetivo evaluar el beneficio funcional de la administración oral de glutamina a largo plazo en 30 niños con DMD utilizando un diseño cruzado aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. El estudio incluye dos periodos de 4 meses: 1) un periodo de tratamiento en el que el sujeto recibe glutamina oral (0,5 g/kg/d) y 2) un periodo de control en el que el sujeto recibe un placebo. El orden de asignación del tratamiento es aleatorio. Los dos períodos de 4 meses están separados por un período de lavado de 1 mes. Los niños son monitoreados cada 2 meses durante el período 1 (M0, M2, M4) y el período 2 (M5, M7, M9) en los centros de investigación clínica del Hospital Robert Debré en París y el CHR&U de Lille, así como la investigación clínica centro del CHU de Poitiers. La evidencia de un beneficio funcional implicaría evaluar la administración de glutamina durante períodos más prolongados (lo antes posible después del diagnóstico) entre niños con discapacidades graves y en otras patologías crónicas asociadas con un aumento del catabolismo de proteínas musculares. En DMD, dicha evidencia permitiría a los niños someterse a terapia génica en condiciones físicas mejoradas.

Comparaciones: administración de glutamina en comparación con placebo en las siguientes medidas de resultado: velocidad de marcha en un recorrido estándar, trabajo (kcal) y potencia (kcal/s) en relación con el esfuerzo, composición corporal (análisis de impedancia bioeléctrica y absorciometría BIPHOTONIC), masa muscular ( excreción de creatinina en orina de 24 h), índices de degradación de proteínas (excreción de CPK y 3-metil histidina) y parámetros bioquímicos (electrolitos, glucosa en ayunas, transaminasas, insulina, IgfI, Igf-BPI).