Efeito da Glutamina Oral na Massa e Função Muscular na Distrofia Muscular de Duchenne (MDB-GLN)

A glutamina inibe a degradação de proteínas do corpo inteiro em crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O efeito é observado após 5 horas de administração oral de glutamina e também é encontrado quando a glutamina é administrada por um período de 10 dias. Este estudo nacional multi-local visa avaliar o benefício funcional da administração oral de glutamina a longo prazo em 30 crianças com DMD usando um design cruzado randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. O estudo inclui dois períodos de 4 meses: 1) um período de tratamento no qual o sujeito recebe glutamina oral (0,5 g/kg/d) e 2) um período de controle no qual o sujeito recebe um placebo. A ordem de alocação do tratamento é aleatória. Os dois períodos de 4 meses são separados por um período de wash-out de 1 mês. As crianças são monitoradas a cada 2 meses durante o período 1 (M0, M2, M4) e período 2 (M5, M7, M9) nos centros de investigação clínica do Hospital Robert Debré em Paris e do CHR&U de Lille, bem como na pesquisa clínica centro do CHU de Poitiers. A evidência de um benefício funcional envolveria a avaliação da administração de glutamina por períodos mais longos (o mais cedo possível após o diagnóstico) em crianças gravemente deficientes e em outras patologias crônicas associadas ao aumento do catabolismo de proteínas musculares. Na DMD, tais evidências permitiriam que as crianças se submetessem à terapia gênica em condição física melhorada.

Comparações: A administração de glutamina comparada ao placebo nas seguintes medidas de desfecho: velocidade de caminhada em um percurso padrão, trabalho (kcal) e potência (kcal/s) em relação ao esforço, composição corporal (análise de impedância bioelétrica e absorciometria BIPHOTÔNICA), massa muscular ( excreção urinária de creatinina de 24 horas), índices de degradação protéica (excreção de CPK e 3-metil histidina) e parâmetros bioquímicos (eletrólitos, glicemia de jejum, transaminases, insulina, IgfI, Igf-BPI).