Effekt av oralt glutamin på muskelmassa och funktion vid Duchennes muskeldystrofi (MDB-GLN)

Glutamin hämmar proteinnedbrytning i hela kroppen hos barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Effekten observeras efter 5 timmars oral glutaminadministrering och återfinns även när glutamin ges under en 10-dagarsperiod. Denna nationella studie på flera ställen syftar till att utvärdera den funktionella fördelen med långvarig oral glutaminadministrering hos 30 DMD-barn med hjälp av en randomiserad dubbelblind placebokontrollerad cross-over-design. Studien omfattar två 4-månadersperioder: 1) en behandlingsperiod där patienten får oralt glutamin (0,5 g/kg/d) och 2) en kontrollperiod där patienten får placebo. Ordningen för behandlingstilldelning är randomiserad. De två 4-månadersperioderna är åtskilda av en 1 månads tvättperiod. Barnen övervakas varannan månad under period 1 (M0, M2, M4) och period 2 (M5, M7, M9) i de kliniska undersökningscentrumen vid sjukhuset Robert Debré i Paris och CHR&U de Lille, samt den kliniska forskningen centrum av CHU de Poitiers. Bevis på en funktionell fördel skulle innebära att utvärdera administreringen av glutamin under längre perioder (så tidigt som möjligt efter diagnos) bland svårt handikappade barn och vid andra kroniska patologier som är förknippade med ökad muskelproteinkatabolism. Vid DMD skulle sådana bevis göra det möjligt för barn att genomgå genterapi under förbättrad fysisk kondition.

Jämförelser: Glutaminadministrering jämfört med placebo på följande utfallsmått: gånghastighet på en standardbana, arbete (kcal) och kraft (kcal/s) i förhållande till ansträngning, kroppssammansättning (bioelektrisk impedansanalys och BIPHOTONIC absorptiometri), muskelmassa ( 24-timmars utsöndring av kreatinin i urinen), index för proteinnedbrytning (CPK och 3-metylhistidinutsöndring) och biokemiska parametrar (elektrolyter, fasteglukos, transaminaser, insulin, IgfI, Igf-BPI).