Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie fáze 1 4-MP k léčbě Stargardtovy makulární dystrofie

3. srpna 2020 aktualizováno: University of Utah

Klinické intervence proti Stargardtově makulární dystrofii: Pilotní studie fáze 1 4-MP jako inhibitoru adaptace na tmu

Účelem této studie je zjistit, zda užívání 4-methylpyrazolu (4-MP, fomepizol, Antizol™) inhibuje adaptaci oka na tmu. Jinými slovy, testujeme, zda 4-MP zpomaluje zpracování derivátů vitaminu A v oku. Zpomalením těchto procesů mohou mít jedinci se Stargardtovou chorobou větší šance na záchranu zbývajícího zraku. Bylo prokázáno, že 4-MP zpomaluje adaptaci na tmu u zvířat a je schválen FDA pro použití u lidí k léčbě jedinců s otravou metanolem nebo etylenglykolem (nemrznoucí směs) tím, že vypne schopnost těla zpracovávat alkoholy. Tento lék má vynikající bezpečnostní profil a bylo hlášeno, že nemá žádné krátkodobé nebo dlouhodobé vedlejší účinky, pokud se pacienti zdrží jakéhokoli alkoholu, dokud je lék v těle. Jedna dávka 4-MP zůstává v těle asi 12 hodin, a proto může inhibovat adaptaci vašich očí na tmu až na 12 hodin. Studium účinků 4-MP může vést k účinné lékařské léčbě pro záchranu zraku pacientů se Stargardt a může mít také podobné účinky u jiných makulárních degenerativních onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni netěhotní, nekojící dospělí s normálním viděním na obě oči

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí oční patologie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Lék: 4-methylpyrazol
Dávka 15 mg/kg
Komparátor placeba: 2
solný
Jiný: solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Inhibice adaptace na tmu měřena 30 minut po infuzi léčiva pomocí adaptometru Goldman-Weeker.
Časové okno: 6 týdnů
6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Utah

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul S Bernstein, M.D., Ph.D., University of Utah

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2006

První zveřejněno (Odhad)

30. června 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4-MP Dark Adaptation Inhib.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit