Estudio piloto de fase 1 de 4-MP para tratar la distrofia macular de Stargardt

El propósito de este estudio es investigar si tomar 4-metilpirazol (4-MP, fomepizole, Antizol™) inhibe la adaptación del ojo a la oscuridad. En otras palabras, estamos probando si 4-MP ralentiza el procesamiento de los derivados de la vitamina A en el ojo. Al ralentizar estos procesos, las personas con la enfermedad de Stargardt pueden tener mejores posibilidades de salvar la visión que les queda. Se ha demostrado que 4-MP retarda la adaptación a la oscuridad en animales y está aprobado por la FDA para uso humano para tratar a personas con envenenamiento por metanol o etilenglicol (anticongelante) al cerrar la capacidad del cuerpo para procesar alcoholes. Este medicamento tiene un excelente perfil de seguridad y se ha informado que no tiene efectos secundarios a corto o largo plazo, siempre que los pacientes se abstengan de consumir alcohol mientras el medicamento está en el cuerpo. Una sola dosis de 4-MP permanece en el cuerpo durante unas 12 horas y, por lo tanto, puede inhibir la adaptación a la oscuridad de sus ojos hasta por 12 horas. El estudio de los efectos de 4-MP puede conducir a un tratamiento médico eficaz para salvar la visión de los pacientes de Stargardt y también puede tener efectos similares en otras enfermedades degenerativas maculares.